Liste der jüngsten Orphan-Designationen für Arzneimittel und/oder Marktzulassungen

Detaillierte Informationen über die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan in Europa finden Sie auf der EMA Website.
Eine vollständige Liste aller in Europa ausgewiesenen und zugelassenen Orphan-Arzneimittel ist verfügbar unter: ec.europa.eu

Öffentlichkeitsarbeit für die Orphan-ArzneimittelentwicklungLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Liste der jüngsten Marktzulassungen

  • Deltyba (Delamanid)

Behandlung von Tuberkulose
Otsuka Novel Products GmbH
Deutschland
28 April 2014

Was ist Deltyba und wofür wird es angewendet?

Deltyba ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose, das den Wirkstoff Delamanid enthält. Tuberkulose ist eine Infektion, die durch das Bakterium Mycobacterium tuberculosis (M. tuberculosis) verursacht wird. Deltyba wird bei Erwachsenen mit Tuberkulose angewendet, welche die Lunge betrifft und multiresistent ist (mindestens resistent gegen Isoniazid und Rifampicin, zwei Standard-Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose). Es wird zusammen mit anderen Standard-Arzneimitteln, und wenn andere Kombinationen ohne dieses Arzneimittel aufgrund von Resistenz oder der Nebenwirkungen nicht angewendet werden können, angewendet.

Da es in der EU nur wenige Patienten mit Tuberkulose gibt, gilt die Krankheit als selten, und Deltyba wurde am 1. Februar 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
 

  • Paraaminosalicylsäure Lucane (Paraaminosalicylsäure (PAS))

Behandlung von Tuberkulose
Lucane Pharma SA
Frankreich
07 April 2014

Was ist Paraaminosalicylsäure Lucane und wofür wird es angewendet?

Paraaminosalicylsäure Lucane ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose, das den Wirkstoff Paraaminosalicylsäure (PAS) enthält. Es wird in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung multiresistenter Tuberkulose bei Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von 28 Tagen angewendet, wenn Kombinationen ohne dieses Arzneimittel aufgrund von Resistenz oder der Nebenwirkungen nicht angewendet werden können.

Eine Multiresistenz besteht, wenn die Bakterien, die Tuberkulose verursachen (Mycobacterium tuberculosis), mindestens gegen die Behandlung mit Isoniazid und Rifampicin, zwei Standard-Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose, resistent sind.

Da es in der EU nur wenige Patienten mit Tuberkulose gibt, gilt die Krankheit als selten, und Paraaminosalicylsäure Lucane wurde am 17. Dezember 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Cholsäure FGK (Cholsäure)

Behandlung angeborener Störungen der Synthese primärer Gallensäuren
FGK Representative Service GmbH
Deutschland
04 Abril 2014

Was ist Cholsäure FGK und wofür wird es angewendet?

Cholsäure FGK ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Cholsäure enthält. Diese ist eine „primäre Gallensäure“. Sie ist ein Hauptbestandteil des Gallensekrets (eine von der Leber produzierte Flüssigkeit, die bei der Verdauung von Fetten hilft).

Cholsäure FGK wird zur lebenslangen Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem Monat angewendet, die aufgrund von genetischen Anomalien, die zu einem Mangel an Leberenzymen führen, nicht ausreichend primäre Gallensäuren, wie etwa Cholsäure, bilden können. Bei einem Mangel an primären Gallensäuren bildet der Körper stattdessen eine anomale Gallensäure, welche die Leber schädigen und potenziell zu einem lebensbedrohlichen Leberversagen führen kann. Die Krankheit wird als „angeborene Störungen der Synthese primärer Gallensäuren“ bezeichnet.

Cholsäure FGK ist zur Anwendung bei Patienten mit einem Mangel eines der folgenden Leberenzyme zugelassen: Sterol-27-Hydroxylase, 2-Methylacyl-CoA-Racemase oder Cholesterol-7α-Hydroxylase.

Da es nur wenige Patienten mit angeborenen Störungen der Synthese primärer Gallensäuren gibt, gilt die Krankheit als selten, und Cholsäure FGK wurde am 28. Oktober 2009 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
 

  • Cometriq (Cabozantinib)

Behandlung von medullärem Schilddrüsenkarzinom
TMC Pharma Services Ltd
Vereinigtes Königreich
21 März 2014

Was ist Cometriq und wofür wird es angewendet?

Cometriq ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Cabozantinib enthält. Es wird zur Behandlung von Erwachsenen mit medullärem Schilddrüsenkarzinom angewendet, einer Krebsart mit Ursprung in den Zellen der Schilddrüse, welche das Hormon Calcitonin bildet. Cometriq wird angewendet, wenn der Krebs nicht operativ entfernt werden kann und fortgeschritten ist oder sich bereits auf andere Körperpartien ausgedehnt hat.

Der Nutzen von Cometriq kann bei Patienten, deren Krebs keine Mutation im sogenannten RET-Gen (RET = „re-arranged during transfection“) aufweist, kleiner sein. Dies sollte bei der Entscheidung über die Aufnahme der Behandlung berücksichtigt werden.

Da es nur wenige Patienten mit medullärem Schilddrüsenkarzinom gibt, gilt die Krankheit als selten, und Cometriq wurde am 6. Februar 2009 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Sirturo (Bedaquilin)

Behandlung von Tuberkulose
Janssen-Cilag International N.V.
Belgien
5 März 2014

Was ist Sirturo und wofür wird es angewendet?

Sirturo ist ein Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose, das den Wirkstoff Bedaquilin enthält. Tuberkulose ist eine Infektion, die durch das Bakterium Mycobacterium tuberculosis verursacht wird. Sirturo wird in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von Tuberkulose bei Erwachsenen mit Tuberkulose angewendet, welche die Lunge betrifft und multiresistent ist (mindestens resistent gegen Isoniazid und Rifampicin, zwei Standard-Arzneimittel zur Behandlung von Tuberkulose). Es wird gegeben, wenn andere Kombinationen ohne Sirturo aufgrund von Resistenz oder der Nebenwirkungen nicht angewendet werden können.

Da es in der EU nur wenige Patienten mit Tuberkulose gibt, gilt die Krankheit als selten, und Sirturo wurde am 26. August 2005 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Adempas (Riociguat)

Behandlung von pulmonaler arterieller Hypertonie (PAH), einschließlich chronischer thromboembolischer pulmonaler Hypertonie (CTEPH)
Bayer Pharma AG
Deutschland
27 März 2014

Was ist Adempas und wofür wird es angewendet?

Adempas ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Riociguat enthält. Es wird zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit bei Erwachsenen mit den folgenden Formen pulmonaler Hypertonie (Bluthochdruck in den Blutgefäßen der Lunge) angewendet:

  • Chronisch thromboembolische pulmonale Hypertonie (CTEPH, bei der die Blutgefäße in der Lunge blockiert oder aufgrund von Blutgerinnseln verengt sind). Adempas wird zur Behandlung von Patienten mit CTEPH angewendet, die nicht operiert werden können oder bei denen nach der Operation eine CTEPH zurückbleibt oder erneut auftritt.
  • Pulmonal arterielle Hypertonie (PAH, bei der die Wände der Blutgefäße in der Lunge verdickt und die Gefäße verengt sind). Adempas kann allein oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von PAH, sogenannte „Endothelin-Rezeptorantagonisten“, angewendet werden.

 

Adempas wird bei Patienten mit CTEPH oder PAH der Funktionsklassen II bis III angewendet. Die Klasse gibt die Schwere der Erkrankung an: Klasse II bezeichnet eine leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität und Klasse III eine deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität.

Da es nur wenige Patienten mit CTEPH oder PAH gibt, gilt die Krankheit als selten, und Adempas wurde am 20. Dezember 2007 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Opsumit (Macitentan)

Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH)
Actelion Registration Ltd
Vereinigtes Königreich
20 Dezember 2013

Was ist Opsumit und wofür wird es angewendet?

Opsumit ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Macitentan enthält. Es wird zur Langzeitbehandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH) angewendet. PAH ist eine Erkrankung, bei welcher der Blutdruck in den Arterien der Lungen erhöht ist, was zu Symptomen wie Atemnot und Ermüdung führt.

Opsumit wird bei Erwachsenen, deren PAH als „funktionelle WHO-Klasse II bis III“ klassifiziert wird, angewendet. Die „Klasse“ gibt die Schwere der Erkrankung an: Patienten mit PAH der Klasse II weisen eine leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität auf und jene mit einer Erkrankung der Klasse III eine deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität. Opsumit kann allein oder in Kombination mit anderen Arzneimitteln zur Behandlung von PAH angewendet werden. Nähere Informationen sind der Packungsbeilage zu entnehmen.

Da es nur wenige Patienten mit PAH gibt, gilt die Krankheit als selten, und Opsumit wurde am 27. September 2011 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 
  • Orphacol

Behandlung von angeborenen Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren gibt
Cholsäure
Laboratoire CTRS
Frankreich
12 September 2013

Was ist Orphacol und wofür wird es angewendet?

Orphacol ist ein Arzneimittel, das Cholsäure enthält, eine Substanz, die in der Gallenflüssigkeit enthalten ist und die Verdauung von Fett fördert.

Es wird zur Behandlung von Erwachsenen und Kindern ab einem Alter von einem Monat angewendet, bei denen eine genetische Anomalität vorliegt, die die Produktion von Gallenflüssigkeit verhindert. Orphacol wird eingesetzt bei Patienten, die unter einem Mangel an zwei leberspezifischen Enzymen leiden (3β-Hydroxy-Δ5-C27-Steroid-Oxidoreduktase oder Δ4-3-Oxosteroid-5β-Reduktase). Wegen dieses Mangels kann die Leber eine Hauptkomponente der Gallenflüssigkeit, die sogenannten primären Gallensäuren, zu denen auch die Cholsäure zählt, nicht in ausreichender Menge produzieren. Wenn diese primären Gallensäuren fehlen, bildet der Körper stattdessen anormale Gallensäuren, die die Leber schädigen und so zu einem lebensbedrohenden Leberversagen führen können.

Da es nur wenige Patienten mit einem angeborenen Fehler bei der Synthese primärer Gallensäuren gibt, gilt die Krankheit als selten, und Orphacol wurde am 18. Dezember 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Defitelio (Defibrotid)

Behandlung der schweren hepatischen Lebervenen-Verschlusskrankheit (veno-occlusive disease; VOD)
Gentium S.p.A
Italien
18 Oktober 2013

Was ist Defitelio und wofür wird es angewendet?

Defitelio ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Defibrotid enthält. Es wird zur Behandlung der schweren Lebervenen-Verschlusskrankheit (veno-occlusive disease; VOD) bei Patienten angewendet, die sich einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation (Übertragung blutbildender Stammzellen) unterziehen. Bei der VOD kommt es zur Blockierung von Venen in der Leber, was zu Leberfunktionsstörungen führt. Defitelio wird bei Erwachsenen und bei Kindern ab dem Alter von einem Monat angewendet.

Da es nur wenige Patienten mit VOD gibt, gilt die Krankheit als selten, und Defitelio wurde am 29. Juli 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
 

  • Imnovid (Pomalidomid)
     

Behandlung des multiplen Myeloms
Celgene Europe Ltd
Vereinigte Königreich
5 August 2013

Was ist Imnovid und wofür wird es angewendet?

Imnovid ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Pomalidomid enthält. Es wird in Kombination mit Dexamethason (ein entzündungshemmendes Arzneimittel) zur Behandlung des multiplen Myeloms (eine Krebserkrankung des Knochenmarks) angewendet. Es wird bei Erwachsenen angewendet, die mindestens zwei vorausgegangene Therapien, darunter mit Lenalidomid und Bortezomib, erhalten haben und deren Erkrankung sich nach der letzten Therapie verschlimmert hat.
Da es nur wenige Patienten mit multiplem Myelom gibt, gilt die Krankheit als selten, und Imnovid wurde am 8. Oktober 2009 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • Procysbi (Cysteamin (als Mercaptaminbitartrat))
     

Behandlung von nephropathischer (die Niere betreffender) Cystinose
Raptor Pharmaceuticals Europe
Niederlande
06/09/2013

Was ist Procysbi und wofür wird es angewendet?

Procysbi ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Mercaptamin (auch bekannt unter der Bezeichnung Cysteamin) enthält. Es wird bei Patienten mit nephropathischer (die Niere betreffender) Cystinose angewendet. Cystinose ist eine angeborene Krankheit, bei der sich übermäßige Mengen von Cystin, einer im Körper natürlich vorkommenden Aminosäure, in den Zellen, insbesondere der Nieren und Augen, ansammeln und diese schädigen.

Da es nur wenige Patienten mit Cystinose gibt, gilt die Krankheit als selten und Procysbi wurde am 20. September 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Procysbi ist ein sogenanntes Hybrid-Arzneimittel. Dies bedeutet, dass es vergleichbar einem Referenzarzneimittel ist, das den gleichen Wirkstoff enthält. Im Unterschied zu diesem ist Procysbi aber in einer Formulierung erhältlich, die eine verzögerte Freisetzung des Wirkstoffs in den Körper erlaubt. Das Referenzarzneimittel für Procysbi ist Cystagon.

 

  • Iclusig (Ponatinib)
     

Behandlung die chronische myeloische Leukämie (CML); akute Lymphoblastenleukämie (ALL)
Ariad Pharma Ltd
Großbritannien
01/07/2013

Was ist Iclusig und wofür wird es angewendet?

Iclusig ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Ponatinib enthält. Es wird für die Behandlung von Erwachsenen mit den folgenden Erkrankungsformen einer Leukämie (Krebs der weißen Blutzellen) angewendet:

  • chronische myeloische Leukämie (CML) in den verschiedenen Stadien, die als chronische Phase, akzelerierte Phase und Blastenkrise bezeichnet werden;
  • akute Lymphoblastenleukämie (ALL) bei Philadelphia-Chromosom-positiven (Ph+) Patienten. Ph+ bedeutet, dass einige Gene des Patienten sich umgruppiert haben, wodurch ein spezielles Chromosom entstanden ist, das sogenannte Philadelphia-Chromosom, das zur Entwicklung von Leukämie führt. Das Philadelphia-Chromosom wird nur bei einigen ALL-Patienten festgestellt, liegt jedoch bei den meisten Patienten mit CML vor.
     

Iclusig wird bei Patienten angewendet, die Dasatinib oder Nilotinib (andere Arzneimittel gegen Krebs) nicht vertragen oder auf Dasatinib oder Nilotinib nicht ansprechen und bei denen eine anschließende Behandlung mit Imatinib nicht geeignet ist. Es wird außerdem bei Patienten angewendet, bei denen eine genetische Mutation, eine sogenannte „T315I-Mutation“, vorliegt, die sie behandlungsresistent gegenüber Imatinib, Dasatinib oder Nilotinib macht.

 

  • Revlimid (lenalidomide)
     

Erweiterung der Indikation:
Behandlung myelodysplastischer Syndrome
Celgene Europe Ltd.
Vereinigte Königreich
25/04/2013

Was ist Revlimid?

Revlimid ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Lenalidomid enthält. Es ist als Kapseln (2,5 mg, 5 mg,
7,5 mg, 10 mg, 15 mg und 25 mg) erhältlich.

Wofür wird Revlimid angewendet?

Revlimid ist ursprünglich ein Arzneimittel zur Behandlung von Erwachsenen mit multiplem Myelom.
Am 25. April 2013 genehmigte der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) die folgenden neuen therapeutischen Anwendungsgebiete für Revlimid:Myelodysplastische Syndrome (MDS)

Revlimid wird angewendet für die Behandlung von Patienten mit transfusionsabhängiger Anämie und einem niedrigen bis mittleren Risiko von myelodysplastischen Syndromen aufgrund einer isolierten
zytogenetischen Anomalie ("5q Deletion"), wenn andere Behandlungen unzureichend oder ungeeignet.

 

  • Bosulif (Bosutinib)
     

Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML)
Pfizer Limited
Vereinigte Königreich
27/03/2013

 

Was ist Bosulif und wofür wird es angewendet?
Bosulif ist ein Arzneimittel gegen Krebs, das den Wirkstoff Bosutinib enthält. Es wird angewendet zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronischer myeloischer Leukämie (CML), einer Krebserkrankung der weißen Blutkörperchen, bei der es zur unkontrollierten Vermehrung der Granulozyten, einer bestimmten Art weißer Blutkörperchen, kommt.

Bosulif wird bei Patienten eingesetzt, die „Philadelphiachromosom-positiv“ (Ph+) sind. Dies bedeutet, dass sich Gene des Patienten umgelagert und dabei ein spezielles Chromosom, das sogenannte „Philadelphiachromosom“, gebildet haben. Bosulif wird zur Behandlung während dreier Stadien der CML angewendet, die als „chronische Phase“, als „akzelerierte Phase“ und als „Blastenkrise“ bezeichnet werden. Es wird nur dann eingesetzt, wenn die CML bereits mit einem oder mehreren Tyrosinkinasehemmern (Arzneimittel gegen CML, die ähnlich wirken wie Bosulif) behandelt wurde und wenn die Tyrosinkinasehemmer Imatinib, Nilotinib und Dasatinib nicht als geeignete Behandlungsmöglichkeit angesehen werden.
Da es nur wenige Patienten mit CML gibt, gilt die Krankheit als selten, und Bosulif wurde am 4. August 2010 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

 

  • NexoBrid (Konzentrat proteolytischer Enzyme angereichert aus Bromelain)
     

Behandlung von tiefen Verbrennungen der Haut, unter vollständiger oder teilweiser Zerstörung der Dermis
Teva Pharma GmbH
Deutschland
27/03/2013

Was ist NexoBrid?
NexoBrid ist ein Arzneimittel, dass den Wirkstoff „Konzentrat proteolytischer Enzyme angereichert aus Bromelain“ enthält. Es ist als Pulver und Gel erhältlich und wird zu einem Gel vermischt (2 g/22 g oder 5 g/55 g).

Wofür wird NexoBrid angewendet?
NexoBrid wird angewendet, um bei Erwachsenen Verbrennungsschorf (abgestorbenes, dickes schwarzes Gewebe, das ausgetrocknet ist und eine lederartige Konsistenz aufweist) von tiefen (Grad IIb) bzw. sehr tiefen (Grad III) Verbrennungswunden der Haut zu entfernen, die durch Feuer oder Hitze verursacht wurden. Verbrennungen zweiten Grades dehnen sich in einen tiefen Bereich einer unteren, als Dermis bezeichneten Hautschicht aus, während sich Verbrennungen dritten Grades noch weiter ausdehnen und die gesamte Dermis betreffen.
Da es nur wenige Patienten mit tiefen und sehr tiefen thermischen Verletzungen (Grad IIb-III) gibt, gilt die Krankheit als selten, und NexoBrid wurde am 30. Juli 2002 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 

  • Glybera (Alipogentiparvovec)
     

Behandlung von Lipoprotein-Lipase-Defizienz
uniQure biopharma B.V.
Niederlande
25/10/2012

Was ist Glybera?
Glybera ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Alipogentiparvovec enthält. Es ist als Injektionslösung erhältlich.
Glybera gehört zu einer Gruppe von Arzneimitteln für neuartige Therapien, die „Gentherapeutikum“ genannt werden. Diese Arzneimittel wirken, indem sie Gene in den Körper einbringen.

Wofür wird Glybera angewendet?
Glybera wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz angewendet, die trotz fettarmer Diät an schweren oder multiplen Pankreatitis-Schüben (Entzündung der Bauchspeicheldrüse) leiden.
Lipoprotein-Lipase-Defizienz ist eine seltene Krankheit, bei der Patienten einen Defekt im Gen für Lipoprotein-Lipase aufweisen, ein Enzym, das für den Fettabbau verantwortlich ist. Patienten mit dieser Erkrankung müssen eine strenge fettarme Diät einhalten und neigen zu wiederholten Pankreatitis-Schüben, was eine schwere und lebensbedrohliche Komplikation darstellt.
Glybera ist nur für Patienten angezeigt, deren Erkrankung durch einen geeigneten Gentest bestätigt wurde und die nachweisbare Spiegel des Lipoprotein-Lipase-Enzyms im Blut aufweisen.
Da es nur wenige Patienten mit Lipoprotein-Lipase-Defizienz gibt, gilt die Krankheit als selten, und Glybera wurde am 8. März 2004 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
 

  • Adcetris (Brentuximabvedotin)
     

Behandlung des Hodgkin-Lymphoms
Takeda Global Research and Development Centre (Europe) Ltd
Vereinigte Königreich
25/10/2012

Was ist Adcetris?
Adcetris ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Brentuximabvedotin enthält. Es ist als Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene) erhältlich.

Wofür wird Adcetris angewendet?
Adcetris wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Hodgkin-Lymphom (HL, eine Krebsart, die in den Blutzellen des Lymphsystems, eines Teiles des Immunsystems, entsteht) angewendet, wenn die Krebszellen CD30-positiv sind (wenn sie ein als CD30 bezeichnetes Protein auf ihrer Oberfläche aufweisen). Es wird in folgenden Fällen angewendet:
wenn der Krebs wieder aufgetreten ist oder nicht auf eine autologe Stammzelltransplantation (eine Transplantation der körpereigenen blutbildenden Zellen des Patienten) angesprochen hat;

wenn der Krebs wieder aufgetreten ist oder nicht auf mindestens zwei vorangegangene Therapien angesprochen hat und eine autologe Stammzelltransplantation oder eine Kombinationschemotherapie (eine Kombination aus Arzneimitteln gegen Krebs) nicht als Behandlungsoption infrage kommt.

Adcetris wird auch für die Behandlung des systemischen anaplastischen großzelligen Lymphoms (sALCL, ein CD30-positiver Tumor aus als T-Lymphozyten bezeichneten weißen Blutzellen) angewendet, wenn der Krebs wieder aufgetreten ist oder nicht auf andere Therapien angesprochen hat.
Da es nur wenige Patienten mit HL und sALCL gibt, gilt die Krankheit als selten, und Adcetris wurde am 15.01.2009 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 

  • Signifor (Pasireotid)
     

Behandlung des Morbus Cushings
Novartis Europharm Limited
Vereinigte Königreich
24/04/2012

Was ist Signifor?
Signifor ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Pasireotid enthält. Es ist als Injektionslösung erhältlich.

Wofür wird Signifor angewendet?
Signifor wird angewendet zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit Morbus Cushing, bei denen ein chirurgischer Eingriff fehlgeschlagen ist oder für die ein chirurgischer Eingriff keine Option ist.
Morbus Cushing wird durch einen Tumor der Hypophyse (Hirnanhangdrüse, eine Drüse, die sich an der Hirnbasis befindet) verursacht, der eine zu große Menge eines Hormons mit der Bezeichnung ACTH freisetzt. Dies wiederum bewirkt die Produktion von zu viel Kortisol (ein Hormon, das auch als das „Stresshormon“ bekannt ist, weil es in Reaktion auf Stress freigesetzt wird).
Da es nur wenige Patienten mit Morbus Cushing gibt, gilt die Krankheit als selten, und Signifor wurde am 8. Oktober 2009 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 

  • Dacogen (Decitabin)
     

akuter myeloischer Leukämie (AML)
Janssen-Cilag International NV, Belgium
Belgien
20/09/2012
 
Was ist Dacogen?
Dacogen ist ein Pulver zur Herstellung einer Infusionslösung (Tropfinfusion in eine Vene). Es enthält den Wirkstoff Decitabin.

Wofür wird Dacogen angewendet?
Dacogen wird zur Behandlung von Erwachsenen ab einem Alter von 65 Jahren angewendet, die an akuter myeloischer Leukämie (AML) leiden, einer Art von Krebs, der die weißen Blutkörperchen angreift. Es wird bei Patienten mit neu diagnostizierter AML angewendet, für die eine Erstbehandlung mit einer Standardchemotherapie (Arzneimittel gegen Krebs) nicht in Frage kommt.
Da es nur wenige Patienten mit AML gibt, gilt die Krankheit als selten, und Dacogen wurde am 8. Juni 2006 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
 

  • Revestive (Teduglutid)
     

Kurzdarmsyndrom
Nycomed Danmark APS
Dänemark
30/08/2012
 
Was ist Revestive?
Bei Revestive ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Teduglutid enthält. Es ist als Pulver und Lösungsmittel zur Herstellung einer Injektionslösung erhältlich.

Wofür wird Revestive angewendet?
Revestive wird zur Behandlung von Erwachsenen mit Kurzdarmsyndrom angewendet. Beim Kurzdarmsyndrom handelt es sich um ein Leiden, bei dem Nährstoffe und Flüssigkeiten nicht richtig vom Darm aufgenommen werden, typischerweise nach der operativen Entfernung eines großen Teils des Dünndarms. Revestive wird angewendet, nachdem die „intestinale Adaption“ (Veränderungen der Darmfunktion als Ausgleich für die verringerte Darmgröße nach dem chirurgischen Eingriff) stattgefunden hat.
Da es nur wenige Patienten mit Kurzdarmsyndrom gibt, gilt die Krankheit als selten, und Revestive wurde am 11. Dezember 2001 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.
 
 

  • Jakavi (Ruxolitinib)
     

Myelofibrose
Novartis Europharm Limited, UK
Vereinigtes Königreich
23/08/2012
 
Was ist Jakavi?
Jakavi ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ruxolitinib enthält. Es ist als Tabletten (5 mg, 15 mg und 20 mg) erhältlich.

Wofür wird Jakavi angewendet?
Jakavi wird für die Behandlung von Erwachsenen mit Myelofibrose angewendet, bei denen eine Splenomegalie (Vergrößerung der Milz) oder krankheitsbedingte Symptome wie Fieber, Nachtschweiß, Knochenschmerzen und Gewichtsverlust vorliegen.
Myelofibrose ist eine Krankheit, bei der das Knochenmark sehr dicht und rigide wird und abnormale unreife Blutzellen bildet. Jakavi kann bei drei Formen dieser Krankheit angewendet werden: bei der primären Myelofibrose (auch bekannt als chronische idiopathische Myelofibrose, bei der die Ursache unbekannt ist), der Post-Polycythaemia-vera-Myelofibrose (bei der die Krankheit mit einer Überproduktion von roten Blutzellen assoziiert ist) und der Post-Essentiellen-Thrombozythämie-Myelofibrose (bei der die Krankheit mit einer Überproduktion von Thrombozyten, d. h. Bestandteilen, die zur Blutgerinnung beitragen, assoziiert ist). Da es nur wenige Patienten mit diesen Krankheiten gibt, gelten die Krankheiten als selten, und Jakavi wurde am 7. November 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) zur Jakavi EMA/445879/2012 Seite 2/4 Anwendung bei chronischer idiopathischer Myelofibrose und am 3. April 2009 zur Anwendung bei sekundärer Myelofibrose als Folge von Polycythaemia vera oder Essentieller Thrombozythämie ausgewiesen.

Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 
 

  • Kalydeco (Ivacaftor)
     

zystischen Fibrose (Mukoviszidose)
Vertex Pharmaceuticals (U.K.) Ltd.
Vereinigtes Königreich
23/07/2012
 
Was ist Kalydeco?
Kalydeco ist ein Arzneimittel, das den Wirkstoff Ivacaftor enthält. Es ist als Tabletten (150 mg) erhältlich.

Wofür wird Kalydeco angewendet?
Kalydeco wird zur Behandlung der Zystischen Fibrose (Mukoviszidose) bei Patienten ab sechs Jahren angewendet, bei denen eine G551D-Mutation im Gen des sogenannten CFTR-(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator)-Proteins besteht.
Mukoviszidose ist eine Erbkrankheit, welche die Zellen, die Schleim in die Lunge absondern, sowie die Zellen, die Verdauungssäfte aus den Darmdrüsen und der Bauchspeicheldrüse absondern, befällt. Bei Mukoviszidose werden diese Sekrete zähflüssig und blockieren die Atemwege und den Fluss der Verdauungssäfte. Dies führt zu Problemen bei der Verdauung und der Resorption von Nahrungsstoffen. Die Folge sind Wachstumsstörungen und chronische Infektion und Entzündung der Lunge, da überschüssiger Schleim nicht abtransportiert werden kann.
Da es nur wenige Patienten mit zystischer Fibrose gibt, gilt die Krankheit als selten, und Kalydeco wurde am 8. Juli 2008 als Arzneimittel für seltene Leiden („Orphan-Arzneimittel“) ausgewiesen.
Das Arzneimittel ist nur auf ärztliche Verschreibung erhältlich.

 
 

 

Liste der jüngsten Orphan-Designationen für Arzneimittel

Oktober 2014

Behandlung von Lungenmilzbrand
Raxibacumab

Behandlung der x-chromosomalen Hypophosphatämie
Humaner rekombinanter monoklonaler IgG1-Antikörper gegen Fibroblasten-Wachstumsfaktor 23

Behandlung des tenosynovialen Riesenzelltumors vom lokalisierten und diffusen Typ
Rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper der IgG1-kappa-Klasse gegen menschlichen Makrophagen-Kolonie-stimulierenden Faktor

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ I
Rekombinantes Fusionsprotein aus α-L-Iduronidase und einem monoklonalen Antikörper gegen menschlichen Insulinrezeptor

Behandlung von Gliomen
Rekombinantes humanes Knochen-morphogenetisches Protein 4

Behandlung von Pyridoxamin 5'-Phosphat-Oxidasemangel
5'-Pyridoxalphosphat

Behandlung des Kurzdarmsyndroms
Oxalobacter formigenes Stamm HC-1

Behandlung des Cushing-Syndroms
Osilodrostat

Behandlung zystischer Fibrose
Stickstoffmonoxid

Behandlung des Pankreaskarzinoms
Immunoglobulin G1, Anti-(human tumour-associated calcium signaltransducer 2)(humaner-Mus musculus monoklonaler hRS7 heavy chain) Disulfid mit humanem-Mus musculus monoklonalem hRS7 k-Kette, Dimer, hexakis(thioether) mit (4S)-4-[[[[4-[[(2S)-2-(4-aminobutyl)-2-[[2-[2-[[26-[4-[[[[4-[(3-mercapto-2,5-dioxo-1-pyrrolidinyl)methyl]cyclohexyl]carbonyl]amino]methyl]-1H-1,2,3-triazol-1-yl]-3,6,9,12,15,18,21,24-octaoxahexacos-1-yl]amino]-2-oxoethoxy]acetyl]amino]-1-oxoethyl]amino]phenyl]methoxy]carbonyl]oxy]-4,11-diethyl-9-hydroxy-1Hpyrano[3',4':6,7]indolizino[1,2-b]quinoline-3,14(4H,12H)-dione

Behandlung des kongenitalen Hyperinsulinismus
Glukagon

Behandlung der Zystinose
Cysteaminhydrochlorid

Behandlung der Limbusstammzellinsuffizienz
Kultivierte allogene corneale limbale Stammzellen

Behandlung des Dravet-Syndroms
Cannabidiol

Behandlung des Crigler-Najjar Syndroms
Das humane UGT1A1 Gen beinhaltender, adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 8

Behandlung des Fragilen-X-Syndroms
Acamprosat calcium

Behandlung des Leigh-Syndroms
(S)-6-Hydroxy-2,5,7,8-tetramethyl-N-((R)-piperidin-3-yl)chroman-2-carboxamidhydrochlorid

Behandlung des Pemphigus
(S)-2-(1-((6-amino-5-cyanopyrimidin-4-yl)amino)ethyl)-4-oxo-3-phenyl-3,4-dihydropyrrolo[2,1-f][1,2,4]triazin-5-carbonitril
 

August 2014

Behandlung zystischer Fibrose
Lumacaftor / Ivacaftor

Prävention von Ischämie-Reperfusions-Syndromen bei Transplantation solider Organe
Makromolekulares Konjugat von Heparin-Natrium auf einer Polymerhauptkette

Behandlung der myelodysplastischen Syndrome
Rekombinantes Fusionsprotein, das aus einer modifizierten Form der extrazellulären Domäne des humanen Activin-Rezeptors IIB besteht, der an die Fc-Domäne von humanem IgG1 angekoppelt wurde

Behandlung eines Pyruvatkinasemangels
Lentiviraler Vektor, der das humane Pyruvatkinase-L-R-Gen (PKLR) beinhaltet

Behandlung der primären biliären Zirrhose
Variante des rekombinanten humanen Fibroblasten-Wachstumsfaktors 19

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
4-{[(2R,3S,4R,5S)-4-(4-Chloro-2-fluoro-phenyl)-3-(3-chloro-2-fluorophenyl)-4-cyano-5-(2,2-dimethyl-propyl)-pyrrolidin-2-carbonyl]-amino}-3-methoxybenzoesäure

Behandlung von paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie
S3,S13-cyclo(D-tyrolsyl-L-isoleucyl-L-cysteinyl-L-valyl-1-methyl-Ltryptophyl-L-glutaminyl-L-aspartyl-L-tryptophyl-N-methyl-L-glycyl-L-alanyl-L-histidyl-Larginyl-L-cysteinyl-N-methyl-L-isoleucinamide)

Behandlung der Mitochondrialen Neurogastrointestinalen Enzephalopathie
Auf einem Adeno-assoziierten Virus serotyp 2 Plasmid basierender Vektor mit pseudo-serotyp Typ 8 Kapsid, der unter der Kontrolle des menschlichen Thyroxin-bindenden Globulin Promoters fuer das menschliche TYMP Gen kodiert

Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms
Obinutuzumab

Behandlung des kleinzelligen Lungenkarzinoms
2-(2-Methyl-5-Nitro-1H-Imidazol-1-yl)äthylsulfamid

Behandlung des Pankreaskarzinoms
[5-amino-1-(4-fluoro-phenyl)-1H-pyrazol-4-yl]-[3-(2,3-dihydroxy-propoxy)-phenyl]-methanone

Behandlung von kutanem T-Zell- Lymphomen
Humanisierter monoklonaler IgG1 Antikörper gegen humanes KIR3DL2

Behandlung des Crigler-Najjar Syndroms
Das humane UGT1A1 Gen beinhaltender, adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 8

Behandlung der Mastozytose
Humane rekombinante Diaminoxidase

Behandlung der Hämophilie B
Modifizierter rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIIa mit drei aus der β-Kette von humanem Choriongonadotropin abgeleiteten terminalen Repeats

Behandlung der akuten Pankreatitis
Ulinastatin

Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms
(Z)-3-(3-(3,5-bis(Trifluormethyl)phenyl-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylhydrazid

Behandlung der Hämophilie A
Modifizierter rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIIa mit drei aus der β-Kette von humanem Choriongonadotropin abgeleiteten terminalen Repeats

Behandlung von apoA-I- Mangel
Rekombinantes humanesApolipoprotein A-I in einem Komplex mit phospholipiden

Behandlung von ATP-binding-cassette-Transporter A1 Mangel
Rekombinantes humanes Apolipoprotein A-I in einem Komplex mit phospholipiden

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
(Z)-3-(3-(3,5-bis(Trifluormethyl)phenyl-1H-1,2,4-triazol-1-yl)-N'-(pyrazin-2-yl)acrylhydrazid

Behandlung von angeborenem Faktor VII Mangel
Modifizierter rekombinanter Blutgerinnungsfaktor VIIa mit drei aus der β-Kette von humanem Choriongonadotropin abgeleiteten terminalen Repeats

Behandlung des Schnitzler-Syndroms
Gevokizumab

Behandlung des Fabry-Syndroms
3S)-1-Azabicyclo[2,2,2]oct-3-yl {2-[2-(4-fluorophenyl)-1,3-thiazol-4-yl]propan-2-yl}carbamat

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
17α,21-Dihydroxy-16α-methyl-pregna-1,4,9(11)-trien-3,20-dion

Behandlung einer autosomal-dominanten Polyzystischen Lebererkrankung
Natriumascorbat und Menadion-natriumbisulfit

Prävention von bronchopulmonaler Dysplasie
Retinol
 

Juli 2014

Behandlung der Huntington Erkrankung
Cysteamin-Bitartrat

Behandlung von Gliomen
Humanisierter rekombinanter monoklonaler, mit Maleimidocaproyl-Monomethylauristan F konjugierter Antikörper gegen den Rezeptor für den Epidermalen Wachstumsfaktor

Behandlung der Myasthenia Gravis
Eculizumab

Behandlung des Ovarialkarzinoms
Cediranib

Behandlung des Prader-Willi-Syndroms
Oxytocin

Behandlung von idiopathischer pulmonaler Fibrose
Humanisierter anti-alpha v beta 6 monoklonaler Antikörper

Behandlung der Beta- Thalassämie (Intermediäre und Major-Form)
Rekombinantes Fusionsprotein, das aus einer modifizierten Form der extrazellulären Domäne des humanen Activin-Rezeptors IIB besteht, der an die Fc-Domäne von humanem IgG1 angekoppelt wurde

Behandlung der systemischen Sklerose
Riociguat

Behandlung der Hämophilie B
Synthetisches, doppelsträngiges siRNA Oligonukleotid, gerichtet gegen Antithrombin-mRNA, das kovalent an einen Ligand mit drei N-Acetylgalactosamin-Restgruppen gebunden ist

Behandlung der Hämophilie A
Synthetisches, doppelsträngiges siRNA Oligonukleotid, gerichtet gegen Antithrombin-mRNA, das kovalent an einen Ligand mit drei N-Acetylgalactosamin-Restgruppen gebunden ist

Die Behandlung von katecholaminergen polymorphen ventrikulären Tachykardien
Adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 9, der das Gen für humanes kardiales Calsequestrin enthält

Behandlung des Plasmazell Myeloms
Marizomib

Behandlung nekrotisierender Weichgewebeinfektionen
Natriumacetatsalz des synthetischen Peptids H-D-Ala-Ser-Pro-Met-Leu-Val-Ala-Tyr-Asp-D-Ala-OH

Behandlung der AL Amyloidose
Rekombinanter monoklonaler Antikörper gegen die humane Serum Amyloid P Komponente

Behandlung der AL Amyloidose
Carboxypyrrolidin-hexanoylpyrrolidincarboxylat

Behandlung von Magenkarzinom
Rilotumumab

Behandlung zystischer Fibrose
1-(2,2-Difluor-1,3-Benzodioxol-5-yl)-N-{1-[(2R)-2,3-dihydroxypropyl]-6-fluor-2-(1-hydroxy-2-methylpropan-2-yl)-1H-indol-5-yl}cyclopropancarboxamid

Behandlung von Usher-Syndrom
Mischung von zwei Adeno-assoziierten viralen Vektoren Serotyp 8, die die Sequenzen der 5'-Hälfte des menschlichen MYO7A-Gens und der 3'-Hälfte des menschlichen Gens MYO7A enthalten

Behandlung der Stargardt-Krankheit
Mischung von zwei Adeno-assoziierten viralen Vektoren Serotyp 8, die die Sequenzen der 5'-Hälfte des menschlichen ABCA4-Gens und der3'-Hälfte des menschlichen Gens ABCA4 enthalten

Behandlung der invasiven Aspergillose
Isavuconazoniumsulfat

Behandlung von familiärem benignem chronischen Pemphigus (Hailey-Hailey-Krankheit)
Afamelanotid

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie / des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
Humanisierter Fc-veränderter monoklonaler Antikörper gegen CD19

Behandlung des Prader-Willi-Syndroms
Beloranib

Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis
Norursodesoxycholsäure

Behandlung der Präeklampsie
Rekombinantes humanes Alpha-1-Mikroglobulin

Behandlung der Choroideremie
Adeno-assoziierter Virusvektor Serotyp 2, der das humane REP1 Gen enthält

Juni 2014

Behandlung von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren
Lutetium (177Lu) Edotreotide

Behandlung von Tumoren der Gallenwege
(5R,5aR,8aR,9S)-9-[[4,6-O-[(R)-Ethylidene]-beta-D-glucopyranosyl]-oxy]-5-(4-({[(2,2-dimethyl-1,3-dioxolan-4-yl)methoxy]carbonyl}oxy)-3,5-dimethoxyphenyl)-5,8,8a,9-tetrahydroisobenzofuro[5,6-f][1,3]benzodioxol-6(5aH)-one

Behandlung des follikulären Lymphoms
177Lu-Tetraxetan-Tetulomab

Behandlung der Epidermolysis bullosa
Rekombinantes humanes Alpha-1-Ketten-Homotrimer des Typ-VIIKollagens

Behandlung von Gliomen
Autologe dendritische Zellen, die mit Gliomastammzellen-RNS behandelt wurden

Behandlung von Gliomen
Paclitaxel-Succinat (Bernsteinsäure)-Arg-Arg-Leu-Ser-Tyr-Ser-Arg-Arg-Arg-Phe

Behandlung des zentralen Venenverschluss der Retina
Aganirsen

Behandlung der Mucormykose
Isavuconazoniumsulfat

Behandlung zystischer Fibrose
Für das humane CRTR-Gen (Regulator der transmembranen Leitfähigkeit beicystischer Fibrose) kodierende Plasmid-DNA, komplexiert mit einem nicht-viralen, kationischenlipidbasierten Gentransfer-Agens

Behandlung von Chorioideremie
Adeno-assoziierter viraler Vektor 2, der das menschliche Gen CHM enthält, das für das Rab Begleitprotein 1 kodiert

Prävention von Narbenbildung nach Glaukom-Filtrations-Operation
4-(4-Methoxy-phenylamino)-6-Methylcarbamyl-quinoline-3-carbonsäure

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIA (Sanfilippo-Syndrom Typ A)
Autologe CD34+-Zellen mit einem lentiviralen Vektor transduziert, der das menschliche Gen SGSH enthält
 

April 2014

Behandlung des lymphoplasmazytoiden Lymphoms
Ibrutinib

Behandlung des Ovarialkarzinoms
Genetisch modifiziertes Adenovirus vom Serotyp 5/3, das für den Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierenden Faktor kodiert

Behandlung der B-lymphoblastischen Leukämie/des B- lymphoblastischen Lymphoms
Autologe T-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor, der einen gegen CD19 gerichteten chimären Antigen-Rezeptor enthält, transduziert sind

Behandlung der ATTR Amyloidose
Synthetisches doppelsträngiges siRNA-Oligonukleotid, das gegen die Transthyretin-mRNA gerichtet und kovalent an einen Liganden aus drei NAcetylgalactosamin-Resten gebunden ist

Behandlung des Plasmazell Myeloms
Humanisierter monoklonaler Antikörper gegen CD38

Prävention von bronchopulmonaler Dysplasie
Koffeincitrat

Prävention von bronchopulmonaler Dysplasie
Rekombinantes humanes Surfactant-Protein D

März 2014

Behandlung der ATTRAmyloidose
Transthyretin-spezifisches Phosphorothioat-Oligonukleotid

Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Pompe-Krankheit)
Rekombinante humane αlpha-Glukosidase konjugiert mit mehreren Einheiten synthetischer bis-Mannose-6-phosphat-tetra-Mannose-Glykane

Behandlung des Pankreaskarzinoms
Cysteamin-Bitartrat

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
Ex vivo kultivierte humane mesenchymale Stromazellen

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
Eculizumab

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
Volasertib

Behandlung der Leberschen Kongenitalen Amaurose
Das humane GUCY2D Gen beinhaltender, adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 8

Behandlung der schweren kombinierten Immunschwäche, die durch den Mangel des RAG1-Gens (Rekombinationsaktivierendes Gen 1) hervorgerufen
Autologe CD34+ Zellen, transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das menschliche RAG1-Gen enthält

Behandlung des Weichteilsarkoms
Doxorubicin (6-Maleimidocaproyl) hydrazon

Behandlung von durch nichttuberkulöse Mykobakterien hervorgerufenen Lungenerkrankung
Amikacinsulfat

Behandlung des Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A
Kombinationspräparat aus (R-S) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol

Februar 2014

Behandlung der Farber-Krankheit
Rekombinante menschliche saure Ceramidase

Prävention der angeborenen Zytomegalie-Virus-Infektion nach Mischung rekombinanter menschlicher monoklonaler IgG1-Antikörper gegen Hüllglykoproteine des menschlichen Cytomegalovirus
Mischung rekombinanter menschlicher monoklonaler IgG1-Antikörper gegen Hüllglykoproteine des menschlichen Cytomegalovirus

Behandlung der Epidermolysis bullosa
Diacerein

Diagnose von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren
Gallium(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboxymethyl-1,4,7,10-tetraazacyclododec-1-yl)acetyl]-D-phenylalanyl-L-cysteinyl-L-tyrosyl-D-tryptophanyl-L-lysyl-L-threoninyl-L-cysteinyl-L-threonin-cyclisches(2-7)Disulfid

Vorbeugung der verzögerten Transplantatfunktion nach Organtransplantation
Eculizumab

Behandlung zystischer Fibrose
11-(4-Dimethylamino-3-hydroxy-6-methyl-tetrahydro-pyran-2-yloxy)-2-ethyl-3,4,10-trihydroxy-3,5,6,8,10,12,14-heptamethyl-1-oxa-6-azacyclopentadecane-13,15-dione

Behandlung zystischer Fibrose
Cysteamin

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro

Behandlung des Rett-Syndroms
3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone

Behandlung von Polycythemia vera
Ruxolitinib

Behandlung der Adrenoleukodystrophie
Pioglitazon

Diagnose von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren
68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-Amino-3-(4-hydroxyphenyl)-1-oxopropan-2-ylcarbamoyl)-10-(4-aminobutyl)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahydropyrimidine-4-carboxamido)benzyl)-7-((R)-1-hydroxyethyl)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzyl)-1,2-dithia-5,8,11,14,17-pentaazacycloicosan-19-ylamino)-3-(4-chlorophenyl)-1-oxopropan-2-ylamino)-1-carboxy-4-oxobutyl)-1,4,7-triazonane-1,4-diyl)-Acetessigsäure

Behandlung von Gliomen
Autologe dendritische Zellen, die mit synthetischen Peptiden aus Tumorantigenen (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 und Interleukin-13-Rezeptor alpha) beladen („gepulst“)

Behandlung der optischen Neuritis
N-({Carbamoylmethyl-[3-(2-oxopyrrolidin-1-yl)-propyl]-carbamoyl}-methyl)-2-[2-(2-fluorphenyl)-ethylamino]-N-isobutylacetamid

Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms
Apolipoprotein C-III spezifisches Phosphortioat-Oligonukleotid

Januar 2014

Behandlung des malignen Mesothelioms
Amatuximab

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie/des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
Inecalcitol

Behandlung von aneurysmalen Subarachnoidalblutungen
Natriumnitrit

Behandlung der Hepatitis-Delta-Virus-Infektion
Lonafarnib

Behandlung der dystrophischen Myotonie
(6aS)-1,10-Dimethoxy-6-methyl-5,6,6a,7-tetrahydro-4Hdibenzo[de,g]chinolin-2,9-diol

Behandlung von Adenovirus-Infektionen bei Empfängern allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantate
Adenovirus-spezifische T-Zellen, gewonnen aus allogenen, ex vivo expandierten Spenderleukozyten

Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis
Obeticholsäure

Behandlung des malignen Mesothelioms
Autologe dendritische Zellen, die mit allogenem Tumorzelllysat behandelt wurden

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-Amino-9H-Purin-9-yl)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(Tert-Butyl)-1H-Benzo[d]Imidazol-2-YL)Ethyl)Cyclobutyl)(Isopropyl)Amino)Methyl)Tetrahydrofuran-3,4-diol

Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie
(2R,3R,4S,5R)-2-(6-Amino-9H-Purin-9-yl)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(Tert-Butyl)-1H-Benzo[d]Imidazol-2-YL)Ethyl)Cyclobutyl)(Isopropyl)Amino)Methyl)Tetrahydrofuran-3,4-diol

Behandlung der Epidermolysis bullosa
Allantoin

Prävention der Graftversus-Host-Reaktion
Aus dem Knochenmark gewonnene, allogene, ex vivo expandierte, multipotente Vorläuferzellen

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie/des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
N-(3-(5-Fluor-2-(4-(2-methoxyethoxy)phenylamino)pyrimidin-4-ylamino)phenyl)acrylamid-Benzolsulfonsäure-Salz

Dezember 2013

Behandlung zystischer Fibrose
Stickstoffmonoxid

Behandlung von Hypoparathyreoidismus
Rekombinantes humanes Parathormon

Behandlung von Gliomen
Aus Glioblastom gewonnene allogene und autologe haptenisierte und bestrahlte Zellen und Zelllysate

Behandlung des follikulären Lymphoms
Ibrutinib

Verhinderung von nekrotisierender Enterokolitis
Bifidobacterium bifidum und Lactobacillus acidophilus

Behandlung des Alagille
 (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung der primären biliären
 (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase
 (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis
 (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Prävention der Fehlfunktion eines arteriovenösen Zugangs bei Hämodialyse-Patienten
Rekombinante humane Pankreas-Elastase Typ I

Behandlung des Dravet-Syndroms
Fenfluraminhydrochlorid

Behandlung von Denguefieber
Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propionsäure]-poly(ethylenglycol)-ester]

Behandlung der Hämophilie A
Humanisierter modifizierter monoklonaler IgG4-Antikörper mit bispezifischer Struktur, der auf die Faktoren IX, IXa, X und Xa abzielt

November 2013

Behandlung von Gliomen
Autologe ex-vivo expandierte mit 5-Aza-2‘-Deoxycytidin behandelte Leukozyten

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom)
Rekombinantes Fusionsprotein bestehend aus einem Antikörper gegen den menschlichen Insulinrezeptor und der Iduronate-2-Sulfatase

Behandlung des follikulären Schilddrüsenkarzinoms
Sorafenib (als Tosilat)

Behandlung des papillären Schilddrüsenkarzinoms
Sorafenib (als Tosilat)

Prävention der Graftversus-Host-Reaktion
Defibrotid

Behandlung des Leberzellkarzinoms
Tivantinib

Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms
Ibrutinib

Prävention einer Störung des arteriovenösen Gefäßzugangsbei Patienten, denen chirurgisch ein arteriovenöser Gefäßzugang für die Hämodialyse angelegt wird
Sirolimus

Behandlung einer eosinophilen Ösophagitis
Humaner monoklonaler Antikörper gegen humanes Interleukin 13

Behandlung der Rückenmarkverletzung
Subcommissuralorgan-Spondin s nachempfundenes synthetisches Zwölf-Aminosäure-Peptid

Behandlung des Ovarialkarzinoms
Trebananib

Behandlung der Stargardt-Krankheit
Soraprazan

Oktober 2013

Behandlung von angeborenem Faktor VII Mangel
Rekombinantes Fusionsprotein bestehend aus menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIIa gebunden an humanes Albumin

Behandlung von myotonen Erkrankungen
Mexiletine Hydrochloride

Behandlung des Plasmazell Myeloms
Rekombinanter humaner monoklonaler IgM Antikörper gegen Glukose reguliertes Protein 78

Behandlung der Sarkoidose
L-Pyr-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-L-Ser

Behandlung des komplexen regionalen Schmerzsyndroms
Zoledronsäure

Behandlung des Allan-Herndon-Dudley Syndroms
3,5-Dijodthyropropionsäure

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Naproxcinod

Behandlung zystischer Fibrose
Antisense-Oligonukleotide, die auf die F508del-Mutation des CFTR-Gens Abzielen

Behandlung des Wiskott-Aldrich-syndrom
Autologe CD34 +-Zellen transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das humane Wiskott-Aldrich Syndrome Gen enthält

Juli und August

Behandlung der Alveolarproteinose
Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierender Faktor (GM-CSF)

Autologe, von Knochenmark abgeleitete mesenchymale Stromazellen, die neurotrophe Faktoren Sezernieren
Autologe, von Knochenmark abgeleitete mesenchymale Stromazellen, die neurotrophe Faktoren sezernieren

Behandlung der B-lymphoblastischen Leukämie/des B-lymphoblastischen Lymphoms
Moxetumomab pasudotox

Prävention von Ischämie-/Reperfusions-Syndromen bei Transplantation solider Organe
Humanes Hämin

Behandlung maligner Thymome
Belinostat

Behandlung des Pankreaskarzinoms
(1-Methyl-2-Nitro-1H-Imidazol-5-yl)Methyl N,N'-bis(2-Bromoethyl) Diamidophosphat

Behandlung des Plasmazell Myeloms
Daratumumab

Behandlung des Ovarialkarzinoms
Fosbretabulin-Tromethamin

Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose
Allogene Motorneuron-Vorläuferzellen,, abgeleitet von menschlichen embryonalen Stammzellen

Vorbeugung einer erneuten Hepatitis B Infektion nach Lebertransplantation
Rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper gegen Hepatitis B Virus

Behandlung des follikulären Lymphoms
(S)-3-(1-(9H-Purin-6-ylamino)Ethyl)-8-Chlor-2-Phenylisochinolin-1(2H)-on

Behandlung der Ataxia teleangiectatica/Louis-Bar-Syndrom
Dexamethason Natriumphosphat verkapselt in humanen autologen Erythrozyten

Behandlung eines chronischen Mangels an Carbamylphosphatsynthetase-1
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Citrullinämie Typ 1
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Argininosukzinoazidurie
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Hyperargininämie
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung des N-Acetylglutamat-Synthetase-Mangels(NAGS)
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Citrullinämie Typ 2
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung eines Ornithin-Translokase Mangels (Hyperornithinämie, Hyperammonämie, Homocitrullinurie oder HHH Syndrom)
Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung der Limbusstammzellinsuffizienz
Ex vivo vermehrtes autologes menschliches Corneaepithel, das Stammzellen enthält

Behandlung von Osteosarkomen
Lipid-komplexiertes Cisplatin

Behandlung der Akromegalie
Octreotidacetat (zum Einnehmen)

Behandlung des nodalen Marginalzonenlymphoms
Idelalisib

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie / des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
Idelalisib

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
Trans N1-((1R,2S)-2-Phenylcyclopropyl)-cyclohexan-1 ,4-diamin bishydrochlorid

Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung
Tolvaptan

Behandlung der nicht-traumatischen Osteonekrose
Humane allogene aus Knochenmark abgeleitete osteoblastenartige Zellen

Behandlung des Pankreaskarzinoms
Chimärer monoklonaler Antikörper gegen Claudin-18 Splice Variante 2

Τherapie der Pseudomonas aeruginosa-Infektion der Lunge bei zystischer Fibrose
Pegylierter rekombinanter anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab′Antikörper

Behandlung eines Wachstumshormonmangels
Rekombinantes humanes Wachstumshormon modifiziert durch Fusion mit 2 hydrophilen Polypeptidketten

Behandlung des Morbus Behçet
Apremilast

Behandlung einer eosinophilen Ösophagitis
Budesonid

Behandlung der Mastozytose
Cladribin

Behandlunng angeborener Sucrase-Isomaltase Defizienz
Sacrosidase

Behandlung der Sichelzellanämie
(1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-Benzoyl-3-O-(Natrium(2S)-3-cyclohexylpropanoat-2-yl)-β-D-galactopyranosyl]-4-O-(α-L-Fucopyranosyl)-5-Orothylamidocyclohexan-1-carbonsäure (Ethyl-2-amidyl-ethyloxy-2-acetyl-(8-Amino-1,3,6-naphthalen-tris(Natriumsulfonat) amid

Behandlung von Neuromyelitis Optica
Eculizumab

Behandlung des extranodalen Marginalzonenlymphoms des mukosaassoziierten lymphatischen Gewebes (MALT-Lymphom)
Idelalisib

Behandlung des splenischen Marginalzonenlymphoms
Idelalisib

Juni 2013

Behandlung zystischer Fibrose
4,6,4’–trimethylangelicin

Behandlung der 5q spinalen Muskelatrophie
5-[1-(2,6-Dichlorobenzyl)piperidin-4-ylmethoxy]Quinazolin-2,4-Diamin-Dihydrochlorid

Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose
Natriumchlorit

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
Allogene, in-vitro vermehrte, neuronale Vorläuferzellen der Netzhaut, die aus der neuronalen Retina gewonnen wurden

Behandlung von Pachyonychia congenital
Synthetisches doppelsträngiges siRNA Oligonucleotid, das gegen die Keratin 6a N171K Mutation gerichtet ist

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
Allogene, in-vitro vermehrte, neuronale Vorläuferzellen der Netzhaut, die aus der neuronalen Retina gewonnen wurden

Behandlung des akuten Leberversagens
Immortalisierte humane C3A Hepatoblastom Zellen

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B)
Rekombinante humane N-alpha-Acetylglucosaminidase

Behandlung des Weichteilsarkoms
Genetisch modifiziertes Adenovirus vom Serotyp 5/3, das für den Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierenden Faktor kodiert

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
Unoproston-Isopropyl

Behandlung der nicht-dystrophen MyotonieMexiletinhydrochlorid
Mexiletinhydrochlorid

Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie vom B-Zell-Typ
Inotuzumab Ozogamicin

Behandlung des Nebennierenrindenkarzinoms
N-[2,6-bis(1-methylethyl)phenyl]-N’-[[1-[4-(dimethylamino) phenyl]cyclopentyl]methyl]Harnstoff, Hydrochloridsalz

Behandlung der Graft-versus-Host-Reaktion
Allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Zellen, die ex vivo in synthetischen Medien vermehrt wurden

Behandlung der Transglutaminase 1 defizienten autosomal rezessiven kongenitalen Ichthyose
Rekombinante humane Transglutaminase 1 eingekapselt in Liposomen

Behandlung zystischer Fibrose
Rekombinante humane CXCL8 Mutante

Behandlung des malignen Mesothelioms
N-Methyl-4-({4-[({3-methyl(methylsulfonyl)aminopyrazin-2-yl}methyl)amino]-5-(trifluormethyl) pyrimidin-2-yl}amino) benzamidhydrochlorid

Behandlung der CMVErkrankung bei Patienten mit gestörter zellvermittelter Immunität
Maribavir

Behandlung des schweren kombinierten Immuneffekts der durch Adenosindeaminase-Mangel hervorgerufen wird
Autologe CD34+ Zellen, transfiziert mit lentiviralen Vektoren, die das menschliche ADA-Gen enthalten

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
Rekombinanter humaner Nervenwachstumsfaktor
 

April 2013

Behandlung des follikulären Schilddrüsenkarzinoms
Lenvatinib

Behandlung von Gliomen
4-[2-(6-methylpyridin-2-yl)-5,6-dihydro-4H-pyrrolo[1,2-b]pyrazol-3-yl]-quinolin-6-carboxamidmonohydrat

Behandlung des papillären Schilddrüsenkarzinoms
Lenvatinib

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
R,S-O-(3-Piperidino-2-hydroxy-1-propyl) - Nikotinsäure Amidoxim Dihydrochlorid

Behandlung von Idiopathischer Pulmonaler Fibrose
Nintedanib

Behandlung des Morbus Niemann-Pick Typ C
2-Hydroxypropyl-beta-Cyclodextrin

März 2013

Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2
Rekombinante humane Tripeptidy- Peptidase 1

Behandlung der Stargardt-Krankheit
Ramiprilat

Zur Behandlung des Churg-Strauss- Syndroms
Mepolizumab

Behandlung von Mantelzelllymphom
1-[(3R)-3-[4-Amino-3-(4-phenoxyphenyl)-1H-pyrazolo[3,4-d]pyrimidin-1-yl]-1-piperidinyl]-2-propen-1-one

Behandlung von erblichem Alpha-1 Antitrypsinmangel
Cyclo[L-alanyl-L-seryl-L-isoleucyl-L-prolyl-L-prolyl-L-glutaminyl-L-lysyl-L-tyrosyl-D-prolyl-L-prolyl-(2S)-2-aminodecanoyl-L-alpha-glutamyl-Lthreonyl] acetat salz

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
Muriner monoklonaler IgM-Antikörper gegen αβ-T-Zellrezeptoren

Behandlung der Sichelzellenanämie
Poloxamer 188

Behandlung der chronischen nicht-infektiösen Uveitis
Gevokizumab

Behandlung des Morbus Niemann-Pick Typ C
Rekombinantes humanes Hitzeschock-Protein 70

Behandlung des Leberzellkarzinoms
4-[2-(6-methylpyridin-2-yl)-5,6-dihydro-4H-pyrrolo[1,2-b]pyrazol-3-yl]-quinolin-6-carboxamidmonohydrat

Behandlung der systemischen Sklerose
2-[4-Methoxy-3-(2-m-benzyl-ethoxy)-benzoylamino]-indan-2-carbonsäure

Februar 2013

Behandlung von Achromatopsie infolge von Mutationen des CNGB3-Gens
Rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das menschliche Gen CNGB3

Behandlung der Leichtketten-(AL-) Amyloidose als A
Humansierter IgG1 IgG1-kappa-Antikörper gegen Serum-Amyloid A und AL-Amyloid

Behandlung mittelschwerer und schwerer traumatischer
Progesteron

Behandlung des Höhenlungenödems
Zyklo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys

Behandlung der chronischen thromboembolischen pulmonalen Hypertonie
Treprostinil Natrium

Behandlung der systemischen Sklerose
Tergurid

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Humanisierter monoklonaler Antikörper gegen Myostatin

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
In Erythrozyten verkapselte L-Asparaginase

Januar 2013

Behandlung des follikulären Lymphoms
Lenalidomid

Behandlung von familiärer adenomatöser Polyposis
Eflornithin in Kombination mit Sulindac

Behandlung eines Wachstumshormonmangels
Rekombinantes modifiziertes humanes Wachstumshormon

Behandlung der 5q spinalen Muskelatrophie
Allogene Progenitorzellen für Motorneurone, abgeleitet von menschlichen embryonalen Stammzellen

Behandlung des Morbus Wilson
Cholin tetrathiomolybdat

Behandlung des Pankreaskarzinoms
Gegen das Prostatastammzellantigen gerichteter, rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper der IgG1 kappa Klasse

Behandlung der Beta-Thalassämie (Intermediäre und Major-Form)
Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert sind, der für das humane BetaA-T87Q-globin Gen kodiert

Behandlung des Ovarialkarzinoms
Chimärer monoklonaler Antikörper gegen Claudin-6

Behandlung von Gliomen
1,2:5,6-Dianhydrogalactitol

Behandlung der Achondroplasie
Modifiziertes rekombinantes C-Typ natriuretisches Peptid

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B)
Adeno-assoziierter Virusvektor Serotyp 9, der das humane NAcetylgalactosaminidase alpha Gen enthält

Behandlung der systemischen Sklerose
Tergurid

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
Verkapselte, mit einem Plasmidvektor transfizierte humane retinale Pigmentepithel-Zelllinie, die humanen ziliären neurotrophischen Faktor exprimiert

 
 
 
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