El futuro reglamento de UE sobre terapias avanzadas

Convirtiendo las promesas de investigación en realidades para los pacientes

La Comisión Europea hizo pública su última propuesta sobre un Reglamento Europeo en Terapias Avanzadas en noviembre 2005. ‘El mero hecho de que la Comisión y las autoridades reguladoras europeas estén trabajando en un reglamento muestra que estos innovadores productos son una esperanza real para los pacientes, en especial los afectados por enfermedades raras’ dice Fabrizia Bignami, Jefa de Desarrollo Terapéutico de Eurordis.

Hay tres clases de terapias avanzadas: la terapia génica, la terapia de célula somática y la ingeniería tisular. Actualmente se están probando las terapias génicas y celulares a nivel clínico para el tratamiento de enfermedades genéticas específicas, cánceres raros, y otras enfermedades neurodegenerativas. La ingeniería tisular es una nueva biotecnología que combina varios aspectos de la medicina, biología e ingeniería para producir, reparar o reemplazar tejidos humanos. Es fácil aprovechar el potencial de estas nuevas terapias para ayudar a mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras. Sin embargo, las terapias avanzadas están basadas en procesos complejos y de fabricación nueva; por el momento la experiencia que existe para valorar estos productos es escasa; y son cruciales aspectos como el seguimiento a largo plazo de los pacientes y estrategias para el manejo de riesgos para la fase posterior a la autorización. La creación de un reglamento de UE es una forma de abordar estos factores tan complejos ofreciendo un marco para apoyar el avance y asegurar la seguridad del paciente.

Pero hay una segunda razón para que la Comisión Europea proponga un reglamento. Los productos de terapia génica y celular se han clasificado como medicamentos y están regulados como tales en la UE. En cambio los productos de ingeniería tisular no están clasificados como medicamentos o dispositivos médicos; están, por tanto, fuera de cualquier marco reglamentario. Como consecuencia, la manera en que se clasifican los productos de ingeniería tisular varía según los Estados Miembros, lo que hace difícil su circulación en la UE y, a la larga, podría impedir el acceso de los pacientes. ‘También conduce a la segmentación del mercado y debilita el desarrollo de la industria,’ dice Nicolas Rossignol, de la Dirección General de Industria y Empresa. La Comisión decidió, por tanto, abordar el problema agrupando las tres clases de terapias avanzadas bajo un mismo reglamento marco.

El objetivo del reglamento es facilitar la investigación, desarrollo y autorización de productos de terapias avanzadas para mejorar el acceso por parte de los pacientes. La Comisión llevó a cabo una amplia consulta con pacientes, industria, hospitales, reguladores y la comunidad investigadora. Eurordis contribuyó al proceso enviando sus observaciones.

Las medidas claves en la propuesta de la Comisión son:

• la creación de un procedimiento centralizado de autorización de mercado para productos de terapias avanzadas;
• la creación del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) dentro de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para proporcionar consejo en el proceso; el CAT estará encargado de desarrollar los criterios y directrices para la evaluación de estos productos;
• la provisión de requisitos de manejo técnicos y de riesgo para asegurar la calidad y seguridad.

Nicolas Rossignol insiste en los temas éticos ligados a la terapia génica y celular. ‘Está muy claro que la competencia por razones étnicas sobre el uso o no uso de cualquier tipo de células, incluyendo las células madre embrionarias, sigue siendo responsabilidad nacional.’

La propuesta será ahora llevada al Parlamento y al Consejo para su aprobación. ‘Tardará tres años en convertirse en ley,’ comenta Fabrizia Bignami. ‘Se harán cada vez más pruebas clínicas de los productos de terapia avanzada. Sin duda estamos más cerca de ver una nueva clase de medicamentos disponibles para los pacientes de enfermedades raras. Otro aspecto positivo es el hecho de que la importancia del papel de representantes de pacientes está claramente expresado en el borrador del reglamento.’

Para más información:

• Copia del Reglamento de Terapias Avanzadas Propuestas
• Artículo de prensa de la Comisión Europea sobre terapias avanzadas (16/11/2005)
• ¿Qué son los productos de ingeniería celular y tisular? Hoja informativa (PDF)
• ¿Qué es la terapia génica?
• Contribución de Eurordis al escrito de consulta y borrador del reglamento sobre terapias avanzadas

Este artículo apareció previamente en el número de marzo de 2006 de nuestro boletín de noticias.

Autor: Jerome Parisse-Brassens
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos : Nicolas Rossignol © European Communities, 1997-2005
Gráficos: Gene therapy © Genetics Home Reference, a service of the U.S. National Library of Medicine.
Information Published: January 22, 2006
Investigadores © European Community, 2006