Los pacientes de Enfermedades Raras representados en el comité pediátrico en la EMEA

 

Victor - Syndrome de JoubertTras la aprobación del Reglamento Europeo de Medicamentos Pediátricos, la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) ha creado un comité específico de asuntos pediátricos. Los objetivos del reglamento incluyen la mejora del desarrollo y disponibilidad de medicamentos para niños, asegurando que estos medicamentos son de alta calidad y de que están autorizados de manera apropiada y han sido investigados éticamente.

El Comité Pediátrico (PDCO, siglas en inglés) juega un papel decisivo en este proceso. Su principal responsabilidad es decidir sobre el contenido de los planes de investigación pediátrica (PIP) y aprobar opiniones sobre la calidad, seguridad o eficacia de cualquier medicamento para uso en la población pediátrica. 'EL PIP es importante porque los niños no son adultos jóvenes,' explica la Dr. Maria Mavris, Directora del Programa de Desarrollo de Medicamentos de EURORDIS. 'Los medicamentos con indicación pediátrica necesitan estar desarrollados específicamente para los niños, teniendo en cuenta la dosis necesaria y otros parámetros.'

El Comité pediátrico está compuesto por cinco miembros del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP), más un representante de cada Estado Miembro, junto con tres profesionales sanitarios y tres representantes de pacientes.

EURORDIS fue seleccionada como uno de los tres representantes de pacientes en el Comité. 'Este es un paso importante para la comunidad de enfermedades raras,' comenta el Director Ejecutivo de EURORDIS, Yann Le Cam. 'Aproximadamente el 75% de las enfermedades raras afectan a niños. Esto es por lo que EURORDIS y sus miembros presionaron para lograr un Reglamento de la CE pediátrico específico y es por lo que queríamos que los representantes de los pacientes tuvieran un papel activo en el Comité.'

La formación de un rare disease patient | malade | paciente | paziente | Patient | Xeroderma Pigmentosumnuevo comité es un proceso largo y difícil, aunque la creación del Comité Pediátrico en la EMEA era una de las medidas incluidas en el Reglamento, que entró en vigor a principios de 2007. 'Primero respondimos a la expresión de interés en agosto de 2007,' explica Ariane Weinman de EURORDIS. 'Trabajamos mucho para hacer una buena solicitud y enviar dos excelentes CVs.' Los esfuerzos de EURORDIS finalmente valieron la pena cuando las candidaturas de Tsveta Schyns y Karen Aiach fueron aceptadas en julio del año pasado.

Tsveta Schyns fue seleccionada por su experiencia en enfermedades genéticas raras. Además es doctora en biología molecular e investigación genética, tiene un gran conocimiento de asuntos éticos y reguladores. Es de nacionalidad búlgara y vive en Austria. Habla con fluidez inglés, alemán, francés y español. Es también madre de una niña con Hemiplejía Alternante Infantil, una enfermedad crónica neurológica muy rara; Tsveta combina la perspectiva del paciente con una sólida formación científica y experiencia en establecer redes en el campo de la neurología pediátrica.

Karen Aiach fue nombrada como sustituta y aporta al Comité su experiencia personal con ensayos clínicos pediátricos y un sólido conocimiento del proceso de desarrollo de un medicamento. Como madre un hijo afectado de Mucopolisacaridosis tipo III (conocido como Síndrome Sanfilippo), fue fundadora de la Alianza Sanfilippo en 2005 para poder promocionar la investigación de un medicamento pediátrico para esta enfermedad. Karen habla con fluidez inglés, francés, alemán y japonés. Tiene un Máster en Administración de Empresas del programa más prestigioso de Francia y tiene diez años de experiencia como consultora en estrategia y organización de compañías financieras internacionales. Aporta al Comité un perfil de muy alto nivel y una formación internacional.

'Todos sabemos que las Enfermedades Raras están a la vanguardia de la investigación, y como tal, es importante que los representantes de pacientes de enfermedades raras estén implicados de manera activa en los cuerpos reguladores que supervisan la investigación de los medicamentos,' argumenta Schyns, representante de EURODIS en el Comité Pediátrico. 'Esto es incluso más importante cuando se trata de medicamentos que serán usados en niños, por lo que corresponden más consideraciones éticas.'

El PDCO es especialmente importante porque proporciona consejo experto a las compañías farmacéuticas que desarrollan medicamentos pediátricos y porque evitan estudios clínicos innecesarios en niños. A lo largo de los años, ha resultado evidente que muchos medicamentos se han usado como los llamados off-label (para otros usos distintos de los indicados y sin suficientes estudios de seguridad y eficacia) en poblaciones pediátricas y que deberían estar sujetos a rigurosas evaluaciones. Por lo tanto, los planes de investigación pediátrica deberían ser desarrollados para asegurar la seguridad y legitimidad de los medicamentos.

El Comité se reúne una vez a mes, generalmente durante tres días en la EMEA en la sede de Londres. Aunque el Comité se creó en julio de 2007, los representantes de pacientes se sumaron un año después. 'Nos hemos incorporado al Comité y ya funcionaba al completo, así que tenemos que aprender deprisa,' explica Schyns. '¡Al principio, nos sobrevino mucho trabajo, incluso administrar toda la correspondencia que llegaba todos los días! Sin embargo todo es muy interesante y hemos recibido mucha ayuda de EURORDIS y otros miembros del Comité. Es un esfuerzo en equipo: EMEA logo | logo de EMEA | Insignia de EMEA | Marchio di EMEA | Logo de EMEA | Firmenzeichen - EMEAaportamos la perspectiva del paciente.'

Los representantes de EURORDIS también están presentes en otros Comités y Grupos de Trabajo de la EMEA: el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) desde 2001; Grupo de Trabajo de Pacientes y Consumidores (PCWP), desde 2005; el Comité Pediátrico (PDCO), desde 2008 y más recientemente el Comité de Terapias Avanzadas (CAT).

Para más información:
EMEA


Este artículo apareció previamente en el número deMarzo de 2009 de nuestro boletín de noticias.


Autor: Paloma Tejada & Gemma Lougheed
Traductor: Conchi Casas Jorde
Fotos: Todas las fotos © EURORDIS exceptúan insignia de EMEA © EMEA

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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