Nuestro papel

EURORDIS juega un papel importante en el proceso de desarrollo de medicamentos huérfanos a través de su participación en el Comité de Medicamentos Huérfanos de la Agencia Europea de Medicamentos.

EURORDIS jugó un papel decisivo en el desarrollo y defensa de la aprobación del:

• Reglamento de la UE sobre Medicamentos Huérfanos en 1999
• Reglamento de la UE sobre Medicamentos de Uso Pediátrico en 2006
• Reglamento de la UE sobre Medicamentos de Terapia Avanzada en 2007

Desarrollo de los medicamentos huérfanos

También jugamos un importante papel en el proceso de desarrollo de medicamentos participando en el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP), el Comité Pediátrico (PDCO), el Comité para Terapias Avanzadas (CAT) y el Grupo de trabajo de pacientes y consumidores (PCWP) en la Agencia Europea del Medicamento (EMA).

En defensa de los incentivo

En el caso del desarrollo de medicamentos huérfanos, abogamos con éxito por la implementación de incentivos que tuvo como resultado:

• La exención de pago en relación con el proceso de aprobación de comercialización
• La exclusividad de mercado con una extensión de 2 años para medicamentos de uso pediátrico (12 años en vez de 10 para los medicamentos huérfanos).
• La presentación paralela en la UE y EEUU de las aplicaciones en la designación de un medicamento huérfano para acelerar el desarrollo y acceso a nuevos medicamentos en un solo dosier,
• La creación por parte de la Comisión, dentro del 7º Programa Marco de Investigación, de un Programa de Investigación Clínica para medicamentos huérfanos en apoyo de los productos designados,
• Incentivos nacionales como becas de investigación y desgravaciones fiscales.

Continuamente abogamos por el acceso de los pacientes a medicamentos huérfanos autorizados mediante:

• Encuestas regulares evaluando y comparando la situación real respecto a la disponibilidad de los medicamentos huérfanos para los pacientes en varios estados miembros
• La promoción de una política europea común y criterios para el acceso a los medicamentos huérfanos. Lee más sobre el Valor Añadido Clínico de los Medicamentos Huérfanos (CAVOD, siglas en inglés)

Calidad y consistencia de la información

En estrecha colaboración con la EMA, aseguramos la calidad y consistencia de la información de los medicamentos huérfanos.

Cuando un medicamento huérfano recibe la designación huérfana, se hace un Resumen público sobre la opinión del medicamento huérfano (PSO, siglas en inglés) y revisamos las opiniones antes de su publicación en la web de la EMA.

También facilitamos la revisión de los resúmenes EPAR (Informes de Evaluación Pública Europea) por parte de grupos de pacientes de enfermedades raras. Los resúmenes EPAR se hacen en el momento de la autorización de comercialización y son documentos destinados al público en general.

Empoderamiento del paciente

EURORDIS identifica y ayuda a los representantes de pacientes de enfermedades raras para la participación en:

• Representantes de pacientes implicados en los comités científicos de la EMA y grupos de trabajo
• Protocolo de asistencia
• Grupos de consejo científico (SAG, siglas en inglés) en el Comité de Medicamentos para uso humano
• Otras reuniones, como debates sobre las directrices y programas de manejo de riesgos

El papel jugado por EURORDIS tiene independencia financiera de la industria farmacéutica.

Todas las actividades sobre los medicamentos huérfanos son posibles gracias al trabajo de los voluntarios de EURORDIS y la ayuda financiera de sus miembros, el AFM-Téléthon y la EMA.