Développement du futur programme de recherche sur les maladies rares en Europe
Dans le cadre de la campagne de sensibilisation de la Journée des maladies rares 2010, EURORDIS a organisé un colloque réunissant les principales parties prenantes du domaine pour discuter de l’avenir de la recherche sur les maladies rares dans l’Union européenne. Ce colloque, intitulé « Rapprocher les patients et les chercheurs pour développer le futur programme de recherche sur les maladies rares en Europe », s’est tenu le 1er mars 2010 au Centre de presse international de Bruxelles.
Organisé en partenariat avec E-RARE, la Commission européenne, Orphanet et EuroPlan, cet événement a attiré plus de 100 participants de 15 pays : organismes de recherche européens et nationaux, associations de malades, représentants de l’industrie, chercheurs, journalistes, etc. Des intervenants, panélistes et participants prestigieux se sont relayés tout au long de la journée pour plaider en faveur de la recherche sur les maladies rares, et plus particulièrement pour que cette dernière soit incluse dans des programmes de financement public et qu’elle figure parmi les priorités du programme de recherche européen.
Le discours d’ouverture de Robert Madelin, directeur général en charge de la santé et de la protection des consommateurs à la Commission européenne, a inscrit les débats dans le cadre plus large du programme de santé publique européen et des objectifs du Traité de Lisbonne. « Le moment est idéal pour recentrer la stratégie de recherche autour de vos préoccupations, a-t-il déclaré. Associez votre cause au programme de santé publique global […] Les avancées dans le domaine des maladies rares ont des retombées favorables pour les autres secteurs de la recherche […] Le programme de politique de santé publique a besoin de la vision, de la créativité et du militantisme qu’apporte un réseau comme le vôtre. »
Reprenant le thème central de la Journée sur les maladies rares 2010, (« Rapprochement des malades et des chercheurs »), le colloque a cherché à identifier les futures priorités de la recherche sur les maladies rares du point de vue des chercheurs et des patients, mais aussi à promouvoir une meilleure collaboration entre tous les acteurs du domaine.
Ségolène Aymé a donné le coup d’envoi de la journée avec une présentation passionnante faisant la synthèse de l’étude d’Orphanet, « Plateforme Maladies rares », qui examine les tendances et les déterminants de la recherche sur les pathologies rares en Europe. Cette étude conclut que l’intérêt de la recherche n’est pas proportionnel à la prévalence de la maladie. En effet, de nombreuses maladies rares servent de modèles pour des troubles répandus comme la maladie de Parkinson, le diabète ou l’obésité. Il n’empêche que la plupart des projets et des équipes de recherche, des désignations de médicaments orphelins et des essais cliniques continuent de se concentrer sur quelques pathologies uniquement, au premier rang desquelles viennent la mucoviscidose et les maladies neuromusculaires. Bien qu’on observe le développement d’approches innovantes en thérapie cellulaire et génique, la pharmacothérapie reste le domaine le plus actif en matière de recherche sur les maladies rares. L’identification des gènes concentre l’essentiel des progrès réalisés dans la recherche sur les maladies rares, qui ont permis d’améliorer le diagnostic et d’encourager d’autres projets de recherche et le développement de thérapies.
L'étude d’Orphanet souligne également un aspect particulièrement intéressant pour les associations de malades en confirmant que ces dernières jouent un rôle déterminant dans la recherche sur les maladies rares, tout comme les registres et les réseaux de recherche ou les centres d’expertise européens. « La recherche ne peut s’épanouir que si elle peut compter sur une communauté de personnes motivées », affirme Ségolène Aymé. D’après ce qu’elle a observé, tous les domaines performants de la recherche sur les maladies rares disposent d’un registre, d’un réseau, d’un volume important de publications et d’au moins une association de malades les soutenant. Bien qu’il soit impossible de dire lesquels jouent un rôle moteur, il existe visiblement une dynamique entre ces quatre éléments qui doivent tous être mis en œuvre pour que la recherche prospère.
La session suivante du colloque a abordé les attentes qu’ont les chercheurs et les malades de la recherche sur les maladies rares. Manuel Posada de La Paz, membre du réseau E-RARE et directeur de l’organisme espagnol de recherche sur les maladies rares de l’Instituto de Salud Carlos III, a présenté les résultats d’une enquête menée essentiellement auprès de chercheurs pour identifier les priorités et les obstacles de la recherche sur ces maladies. Cette étude adresse différentes recommandations à la Commission européenne : augmenter le financement, promouvoir les maladies rares en tant que modèle pour les maladies répandues, faciliter la mobilité des praticiens, financer les études de validation et les lacunes en matière de recherche translationnelle et d’essais cliniques, s’intéresser aux maladies négligées (très rares) et promouvoir les réseaux financés par l’Union européenne.
La session du matin s’est terminée sur l’intervention de Fabrizia Bignami, directrice de la recherche thérapeutique chez EURORDIS, qui a présenté les résultats d’une enquête menée par EURORDIS auprès de 300 associations de malades représentant 110 maladies rares dans 29 pays européens, pour savoir comment et dans quelle mesure ces associations soutenaient la recherche. Cette étude s’est également penchée sur les priorités et les obstacles de la recherche sur les maladies rares du point de vue des patients.
La session de l’après-midi s’est ouverte sur une présentation portant sur les politiques de recherche européennes ultra modernes dans le domaine des maladies rares. Manuel Hallen, responsable de la recherche médicale et de la santé publique à la Commission européenne, a brossé un portrait détaillé des projets de recherche sur les maladies rares qui bénéficient actuellement du soutien de la Commission. Son intervention a été suivie de présentations décrivant deux projets financés par l’UE qui visent à développer la recherche sur les maladies rares au niveau européen et national : E-RARE et EuroPlan.
Les participants se sont accordés pour dire que le colloque était une réussite car il avait réuni à un moment crucial tous les acteurs majeurs du secteur pour souligner l’importance de l’investissement dans la recherche sur les maladies rares à l’échelon national et européen.
« EURORDIS s’est servi de son rôle pivot pour rassembler toutes les parties prenantes afin de formuler le programme de politique de recherche sur les maladies rares, créant ainsi une nouvelle dynamique et mettant en avant les grandes priorités, a déclaré Yann Le Cam, directeur général d’EURORDIS. Nous devons désormais continuer d’unir nos forces et en intégrer de nouvelles pour que les maladies rares puissent devenir une plus grande priorité dans le 8e programme cadre de recherche de l’UE (2014-2020). »
Pour en savoir plus :
Programme et interventions
Vidéo du discours d’ouverture de Robert Madelin
Vidéo du discours de clôture de Yann Le Cam
Enquête d’EURORDIS sur le rôle des groupes de malades et les priorités de la recherche sur les maladies rares
Informations sur le thème central de la Journée des maladies rares 2010 « Rapprocher les malades et les chercheurs »
Informations complémentaires sur l’enquête EURORDIS consacré au rôle des groupes de malades et aux priorités de la recherche sur les maladies rares
Auteur : Paloma Tejada
Traducteur : Trado Verso
Photos: © European Union, 2010 & EURORDIS
