L'accès compassionnel aux médicaments orphelins aux États-Unis

Une « loterie » pour les malades

NORD, organisation américaine consacrée aux maladies rares, dispose de nombreux programmes de représentation des malades, d'enseignement et de recherche. Elle gère également des programmes d'aide aux patients qui ne sont pas assurés ou le sont auprès de compagnies privées mais ne peuvent malgré tout pas se permettre certains médicaments orphelins, onéreux. Sont également concernés les bénéficiaires d'une assurance d'invalidité, qui se trouvent dans l'incapacité de travailler, et les parents d'enfants malades qui ont dû cesser leur activité pour s'occuper de leur enfant. Comme l'explique Maria Harding, vice-présidente de NORD doctor | docteur | medico | doutor | Doktorchargée des services aux malades, « tout a commencé en 1998, lorsque le fabricant d'un médicament coûteux a demandé à NORD de garantir aux patients non assurés et disposant de revenus moyens voire faibles l'accès aux traitements qui leur avaient été prescrits, mais qu'ils ne pouvaient pas se permettre ». « Ce fabricant estimait préférable que l'attribution gratuite de ces médicaments soit décidée par une association indépendante et impartiale, en l'occurrence NORD. » Et c'est ainsi que ces programmes ont été lancés. En avril 2006, NORD gérait 26 programmes pour différents médicaments, couvrant l'aide permettant d'accéder aux prescriptions (pour les patients non assurés), mais aussi l'assurance maladie et la complémentaire santé (lorsque l'assurance contractée par les malades ne suffit pas à prendre en charge le coût des médicaments), les programmes d'urgence (en cas de pénuries) et les programmes d'accès élargi (pour un usage compassionnel).

Un accès compassionnel aux médicaments expérimentaux peut être accordé aux malades qui ne participent à aucun essai clinique, lorsque les différentes entreprises pharmaceutiques impliquées sont disposées à fournir les produits en question. Les programmes d'accès élargi pour un usage compassionnel gérés par NORD fonctionnent différemment des programmes européens existants.

Le processus est le suivant :

  • Le médecin signale les malades qui ont besoin d'un médicament donné à un organisme de recherche sous contrat (CRO), chargé de recueillir les informations scientifiques destinées aux protocoles.
  • Le CRO collecte les demandes des médecins avant de les envoyer à NORD.
  • NORD vérifie alors que chaque demande est complète et qu'elle répond aux impératifs définis (chaque patient doit avoir donné son autorisation, respecter les autres règles du protocole, et remplir des critères médicaux rigoureux).
  • NORD enregistre ensuite les demandes dans une base de données et opère une « sélection aléatoire informatisée » des patients qui bénéficieront du programme.

Enfin, NORD communique les résultats aux malades, sélectionnés ou non, ainsi qu'à leur médecin et à la société pharmaceutique concernée.

medicines| médicaments | medicamentos | medicinali Ces programmes sont parfois assimilés à des loteries, en raison du caractère totalement aléatoire de la sélection. Maria Harding explique : « Le problème, c'est qu'il n'y a pas assez de médicaments pour tous. On peut donc malgré tout considérer ce processus comme équitable. » La fréquence et le nombre des sélections sont déterminés par chaque entreprise pharmaceutique. Le pourcentage de patients sélectionnés dépend, lui, du volume de médicaments alloué par chacune et du nombre de demandes. Ce pourcentage atteint souvent 90 %, mais dans certains cas, notamment lorsque le médicament est nouveau et pas encore disponible en pharmacie, il peut tomber à 20 %. Maria Harding poursuit : « Les patients qui n'ont pas été retenus restent éligibles pour les sélections ultérieures, de sorte que, dans bien des cas, tous finissent par en bénéficier. Chaque sélection peut être dupliquée dans le cadre d'un contrôle de la FDA1. C'est très important en termes de crédibilité et de confiance. »

« Les programmes d'accès élargi se heurtent à plusieurs difficultés. En premier lieu, la quantité de médicaments ainsi disponible est toujours limitée. Ensuite, ce mode de sélection aléatoire n'est pas nécessairement bien perçu par la société civile. Enfin, l'envergure du programme pose parfois problème après son lancement. » NORD tente actuellement de trouver des solutions en adressant des questions précises à la communauté, aux associations sur les maladies rares et aux entreprises pharmaceutiques. Parmi ces questions : la création d'un programme d'accès élargi devrait-elle être subordonnée à un seuil de demandes minimal ? La définition d'orientations permettrait-elle d'alléger les efforts de mise en route pour chaque programme ? Quoi qu'il en soit, la controverse n'en est pas moins réelle et le terme de « loterie » continuera à rencontrer un large écho.

Pour en savoir plus:
NORD's Medication Assistance Programs


1Food and Drug Administration, États-Unis


Cet article a été publié dans l'édition de juin 2006 de notre lettre électronique.


Auteur : Jérôme Parisse-Brassens
Traducteur : Trado Verso
Photos : docteur © 2004 Mayo Foundation for Medical Education and Research ; médicaments © 2004 budgetstockphoto.com
Illustrations: logo de NORD © NORD - National Organization for Rare Disorders

Page created: 19/08/2009
Page last updated: 13/04/2012
 
 
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