Politique de l’UE sur les Maladies Rares

EURORDIS est au cœur du processus réglementaire. Notre contribution a été décisive dans l’adoption de textes de loi importants au niveau européen dans le domaine des maladies rares et des médicaments orphelins, comme les Règlements de l’UE sur les médicaments orphelins, sur les médicaments à usage pédiatrique et sur les thérapies innovantes.

En s’associant aux fédérations nationales consacrées aux maladies rares dans plusieurs pays, EURORDIS influence également les processus nationaux et fait pression pour l’adoption et la mise en œuvre de stratégies ou de plans nationaux contre les maladies rares dans tous les pays d’Europe.


Vue d'ensemble des principaux piliers de la politique européenne sur les maladies rares.

Réseaux européens de référence

Information sur les réseaux européens de référence et les groupes de représentants des patients

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The EURORDIS Access Campaign

La Campagne d’accès aux soins d’EURORDIS plaide pour le développement de médicaments, de tests diagnostiques et de dispositifs médicaux dédiés aux maladies rares, et pour un accès facilité des patients à ces ressources.

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Le Groupe d’experts de la Commission européenne sur les maladies rares

Le groupe a pour mission de soutenir les politiques européennes sur les maladies rares. Il a adopté des recommandations clés sur les centres d’expertise, les ERN, les registres de patients et d’autres thèmes.

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EC Communication and Council Recommendation on Rare Diseases

The Commission Communication and Council Recommendation establish a strategy for meeting the challenge of rare diseases.

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Why rare disease research matters

Read EURORDIS' Position Paper on rare disease research.

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EU Rare Disease Policies: An Overview

More than half of Member State legislation stem from EU policies and strategies, including directives, regulations and recommendations. 

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EU Policy Framework

Key legislative texts, expert committees and funding bodies contribute to the EU rare disease policy framework.

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Patients Access to Information

Key EU-level policies and initiatives foster patient and professional access to information on rare diseases.

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Patients Access to Diagnosis & Care

EU level initiatives are improving access to rare disease diagnostics and care across Europe.

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Patients Access to Treatment

EU level legislation and initiatives encourage the development of rare disease medicines and foster equitable access across Europe.

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Grâce à la Communication de la Commission européenne et à la Recommandation du Conseil sur les actions à suivre dans le domaine des maladies rares, les plans nationaux ont pris de l'ampleur.

Overview of National Rare Disease Policies

Find out about the political landscape of rare diseases across Europe and rare disease National Plans

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Guidance Documents for National Plans

Essential documents for establishing national plans.

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EUROPLAN – EURORDIS Tool Kit for National Conferences

Provides necessary information and guidance documents for organising a EUROPLAN National Conference.

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The EUROPLAN Project

Started in 2008, this EU project supports national strategies and plans for rare diseases in Member States and other European countries.

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EUROPLAN National Conferences 2012-2015

Find out where EUROPLAN National Conferences 2012-2015 are taking place in Europe

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Reports of EUROPLAN National Conferences 2012-2015

The EUROPLAN National Conference reports summarise  national discussions around rare disease policy in the context of European guidelines and identify bottlenecks and actions to be taken to improve care and services for patients

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EURORDIS policy fact sheets for patient advocates

Empowering the voice of patients in policy making at national and EU levels

Patients are active participants in the policy making process. EURORDIS has created specific Policy Fact Sheets to help rare disease patients and organisations better advocate issues of importance with national and/or European policy decision makers.

How can patient advocates use these Policy Fact Sheets?

The Policy Fact Sheets provide concise summaries of the key policy issues delineated in the European Commission's Communication on Rare Diseases: Europe's Challenges and the Council Recommendation on an action in the field of rare diseases. They are designed to serve as reference documents. Other EURORDIS documents, including Position papers, Concept papers, and Statements, are also useful for patient advocacy purposes.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Needs and Priorities for Rare Disease ResearchNeeds and Priorities for Rare Disease Research

    Rare disease research represents a broad range of scientific investigations to establish knowledge and find treatments for rare diseases.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Rare Disease Patient RegistriesRare Disease Patient Registries

    Rare Disease Patient Registries represent a fundamental research effort upon which a number of critical activities are based. They constitute key instruments for increasing knowledge on Rare Diseases by pooling data for fundamental and clinical research, epidemiological research, and real-life post-marketing observational studies.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Centres of ExpertiseOrphanet

    Orphanet is the reference portal for information and documentation on rare diseases and orphan drugs. Orphanet provides freely available, user-friendly Web-based access to medically validated, comprehensive information, thus improving knowledge and contributing to the accurate, diagnosis and appropriate care and treatment of patients with rare diseases.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on National Help Lines for Rare DiseasesNational Help Lines for Rare Diseases

    Any rare disease patient organisation that offers 1) information about a given rare disease or rare disease related topic or 2) psychological support to the patient, can be classified as a rare disease help line.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on National Help Lines for Rare DiseasesEuropean Network of Rare Disease Help Lines

    The European Network of Rare Disease Help Lines was created by EURORDIS to provide support and share experience and information between national or disease specific help lines across Europe. EURORDIS, on behalf of the European Network of Rare Diseases Help Lines, has asked the European Commission DG Connect to reserve a unique six digit 116 phone number for help lines for rare diseases across Europe.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Centres of ExpertiseCentres of Expertise

    Centres of Expertise are a core element of all National Plans on Rare Diseases that the EU Member States are encouraged to adopt by the end of 2013 under the Council Recommendation of 8 June 2009 on an action in the field of rare diseases.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on European Reference Networks of Centres of ExpertiseEuropean Reference Networks of Centres of Expertise

    A European Reference Network of Centres of Expertise is the physical or virtual networking of knowledge and expertise of national Centres of Expertise in more than one European country.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Needs and Priorities for Rare Disease ResearchNewborn screening

    Newborn screening is the process of systematically testing newborns just after birth for certain treatable diseases. Ideally, this practice is part of a larger programme that includes confirmatory diagnosis, immediate care, treatment and follow-up. Recent and continued developments of screening techniques, as well as the increase of possibilities for treatment, have led to the expansion of NBS to include potentially detectable rare diseases.

  • Q&A for the transposition of the Directive on Cross-Border HealthcareFrequently Asked Questions on Off-Label Use of Medicines
    This document is intended to respond to some of the main questions patients’ representatives may have to best understand the new legislation and to advocate at national level in the best interest of patients for the transposition in national law.

  • Frequently Asked Questions on Off-Label Use of MedicinesFrequently Asked Questions on Off-Label Use of Medicines

    Although all medicines need approval for specific indications before they can be sold, the practice of prescribing pharmaceuticals for an unapproved indication is very common with up to one-fifth of all drugs being prescribed as “off label”. Off-label use of medicines can help patients, as not many rare diseases benefit from an approved and well evaluated medicinal product.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Resource Centres

    Actions performed by Resource Centres are generally specifically targeted to people living with rare diseases. These centres often function in partnership or cooperation with Centres of Expertise or constitute part of a Centre of Expertise themselves.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Adapted Housing Services

    Adapted Housing Services represent a particular type of service, often associated with multiple disabilities. Sometimes called ‘therapeutic apartments’, these services allow people living with rare diseases to develop and enjoy a level of autonomy by living within the comfort of their own home, alone or with peers, assisted by supportive staff, rather than being placed in an institution.

  • Eurordis Policy Fact Sheet on Respite Care ServicesRespite Care Services

    Respite care is provided, on a short term basis, for people living with rare diseases so that their carers can have some relief from care giving.


  • Eurordis Policy Fact Sheet on Therapeutic Recreation Programmes Therapeutic Recreation Programmes 

    Therapeutic Recreation Programmes are any organised recreation activity  that gives people living with rare diseases the possibility to take a break from focusing on their disease and treatment to concentrate instead on fun and leisure


























Page created: 13/09/2012
Page last updated: 07/11/2014



Lancé en mai 2009 dans le cadre du projet POLKA (Le consensus des patients sur les scénarios préférés de politique de santé publique en matière de maladies rares), les kits de discussion Decide visent à l'autonomisation des patients et leurs représentants à devenir des défenseurs de leur cause. Les débats Decide ont aidé de nombreux patients atteints de maladies rares à exprimer leurs opinions, à se sentir plus en confiance et à avoir, enfin, un mot à dire dans la prise de décision.


Decide et les maladies rares

Découvrez la méthode Decide et la façon dont la communauté des maladies rares l’utilise.

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Pourquoi s'impliquer?

Apprenez pourquoi des milliers de personnes se sont déjà inscrites et pourquoi vous devriez également le faire.

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Comment participer?

Apprenez comment organiser votre propre session Decide et donnez votre avis sur les questions concernant les maladies rares.

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Découvrir les sujets

Six sujets de discussion Decide ont été créés dans 22 langues européennes pour aider à motiver les patients et les représentants des patients.

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Flickr gallery

Barcelone, Cracovie, Bruxelles sont quelques villes où ont eu lieu des séances Decide. Visitez la galerie Decide sur Flickr.

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Le programme Rare Barometer d’EURORDIS

Rare Barometer programme

Ce programme vise avant tout à fonder encore davantage les actions de plaidoyer d’EURORDIS et de ses membres sur les perspectives des patients.

Au sein d’EURORDIS, l’avis des patients concernant la santé, la recherche et les mesures sociales est de plus en plus recherché. Les programmes et politiques inspirés des observations faites sur le terrain produisent en effet des résultats positifs tangibles. Par conséquent, l’avis des patients est aujourd’hui de plus en plus reconnu et sollicité par toutes les parties prenantes. EURORDIS veut assumer pleinement son rôle de porte-voix des personnes vivant avec une maladie rare et constituer une base solide recensant leurs observations. Le programme Rare Barometer d’EURORDIS s’appuiera sur un fort engagement des patients pour orienter les politiques avec la plus grande pertinence possible en tenant compte du point de vue de ces personnes. EURORDIS va donc réaliser des enquêtes, créer des groupes de discussion, mener des entretiens individuels et appliquer diverses autres méthodes pour recueillir les avis des premiers concernés, les patients. 

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La voix des patients atteints de maladies rares en EuropeEURORDIS Donnant la voix, à l'international, aux personnes vivant avec une maladie rare, Rare Diseases International est une initiative d'EURORDISRare Disease International Pour rapprocher patients, familles et experts sur un forum modéré multilingue, où partager leurs expériences. RareConnect est une initiative d'EURORDIS RareConnect Campagne internationale de sensibilisation organisée chaque année le dernier jour de février, la Journée Internationale des Maladies Rares est une initiative d'EURORDISRare Disease Day Participez au plus grand événement réunissant tous les acteurs des maladies rares en Europe lors de Conférence européenne bisannuelle sur les maladies rares et les médicaments orphelins (European Conference on Rare Diseases and Orphan Products, ou ECRD). L'ECRD est une initiative d'EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases