Accesso ai farmaci orfani

Un buon medicinale per i pazienti affetti da malattie rare è un farmaco che è disponibile nel Paese di residenza ed a prezzi accessibili.

Il farmaco serve a ben poco in assenza di uno di questi due fattori. Purtroppo, a causa dei costi, oggi questo accade troppo spesso in Europa.

Diversi fattori contribuiscono a questa situazione. La designazione di farmaco orfano, i protocolli di assistenza e l’autorizzazione all'immissione in commercio fanno parte di una procedura centralizzata. Tuttavia, la valutazione del valore terapeutico, del prezzo e del rimborso di questi prodotti innovativi rimangono di competenza e sotto la responsabilità di ciascun Paese.

Negoziazioni sui prezzi negli Stati europei

Nel caso della valutazione del valore terapeutico, non tutti gli Stati dell’UE hanno la giusta esperienza per eseguire tali valutazioni complesse. Ogni Stato negozia separatamente i prezzi con le aziende farmaceutiche. A volte le aziende tendono ad avviare negoziati con gli Stati che concedono un prezzo più alto, che viene poi utilizzato come prezzo di riferimento nei loro negoziati con altri Paesi.

Gli Stati europei cercano di ritardare i negoziati il più possibile, al fine di evitare di dover rendere il farmaco disponibile e, pertanto, di doversi fare carico dei relativi costi. Anche se la situazione potrebbe apparire a favore sia delle aziende farmaceutiche che degli Stati, in realtà non è così.

Gli Stati dell’UE finiscono per pagare prezzi più elevati per i farmaci e le aziende perdono parte dei dieci anni della loro esclusiva di mercato, perché i negoziati possano durare fino a quattro anni.

EURORDIS ha iniziato a denunciare questa situazione nella sua prima indagine sulla disponibilità dei farmaci orfani, presentata nel 2004 al Comitato sulla trasparenza della Commissione Europea. Questa indagine è citata anche nella relazione della Commissione sui cinque anni del Regolamento sui farmaci orfani.p>

EURORDIS ha condotto tre indagini sull’accesso ai farmaci orfani:

Migliorare l’accesso ai farmaci orfani

EURORDIS lavora continuamente per individuare gli ostacoli principali riscontrati dai pazienti nell'accesso ai farmaci orfani e propone misure concrete per superarli.

Questo lavoro è stato avviato nel 2007da EURORDIS e da altri gruppi di lavoro del Forum farmaceutico europeo leggi l’EU Pharma Forum Guiding Principles, ossia i principi guida su come migliorare l'accesso ai medicinali orfani per tutti i cittadini interessati dell’UE).

L'ostacolo più importante individuato è stato quello relativo ai costi e ai rimborsi. Le autorità nazionali sono talora restie a rimborsare i farmaci orfani, spesso costosi, che richiedono un’estensione delle indicazioni e una necessità di allungare il trattamento. Tuttavia, ci sono anche altri fattori entrano in gioco:

  • La priorità (o mancanza di) data alle malattie rare e ai farmaci orfani nei bilanci della sanità
  • La misura in cui le autorità sono in grado di monitorare e gestirne l'uso, al fine di controllare i budget nonostante i costi elevati.

Prezzi e rimborso: la sfida

Per stimare il numero di nuovi farmaci orfani che riceveranno l’autorizzazione all'immissione in commercio nel prossimo decennio, EURORDIS ha effettuato un'analisi basata sull'esperienza degli Stati Uniti a partire dall’adozione del decreto americano sui farmaci orfani. Questo è stato avviato in risposta ai timori circa una potenziale profusione di nuovi farmaci orfani e del loro costo per la società.(Leggi il documento di EURORDIS “Orphan drugs: rising to the challenge to ensure a better future for 30 million patients in Europe – Farmaci orfani: una sfida per garantire un future migliore a 30 milioni di malati in Europa).).

Le conclusioni finali e le raccomandazioni sui prezzi e i rimborsi del Forum farmaceutico europeo hanno evidenziato che "mentre il Regolamento UE sui farmaci orfani 141/2000 ha promosso la ricerca e lo sviluppo dei medicinali orfani nell'Unione Europea, l’accesso equo e tempestivo ai farmaci orfani approvati per le persone affette da malattie rare resta un problema e l’accesso effettivo al mercato e l'utilizzo dei farmaci variano fortemente da Paese a Paese".

La misura più importante raccomandata con il consenso di tutti i Paesi europei, dell'industria e delle associazioni dei malati nel quadro del Forum farmaceutico europeo, è stata quella di produrre una relazione sulla valutazione scientifica del valore clinico aggiunto dei farmaci orfani. Questa relazione sarà utilizzata dagli Stati europei come base per le proprie decisioni e accelerare il rimborso.

EURORDIS ha condotto diverse indagini sulle possibilità di accesso ai farmaci orfani nei paesi dell'UE con il fine di far emergere le reali emergenze da affrontare.

EURORDIS è stata coinvolta sempre più spesso nelle questioni riguardanti il prezzo, il rimborso e l’accesso a questi prodotti da parte dei malati. EURORDIS ha preso parte a molte discussioni all'interno delle diverse piattaforme e assemblee dell'UE, promuovendo il dibattito con tutti i portatori di interesse.

Gli alti dirigenti dell’EMA, il COMP, la Commissione Europea e la Task Force dei laboratori farmaceutici che sviluppano i farmaci orfani hanno contribuito, insieme a EURORDIS e ad altre associazioni di pazienti, alla pubblicazione di documenti politici dove viene chiesto di migliorare le possibilità di accesso ai farmaci orfani presenti in tutti gli Stati membri dell'Unione Europea. I workshop organizzati dalla Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS sono stati dedicati all'analisi delle possibilità di accesso ai medicinali orfani da parte dei malati e all'elaborazione del processo del flusso di informazioni-CAVOMP in modo significativo e accettabile per tutte le parti coinvolte.

Verso un’ulteriore collaborazione europea

Nel 2010, la società Ernst & Young è stata incaricata dalla Commissione Europea di effettuare uno studio di fattibilità sulla creazione di un meccanismo per lo scambio di conoscenze sul valore clinico aggiunto dei farmaci orfani (CAVOMP).  I risultati dello studio e gli scenari proposti sono stati presentati al comitato EUCERD nel 2011.

Sulla base dello studio svolto da Ernst & Young, i componenti di EUCERD hanno discusso le diverse opzioni per valutare il valore clinico aggiunto dei farmaci orfani (CAVOMP). I diversi portatori di interesse facenti parte di EUCERD, vale a dire gli esperti e i rappresentanti dei 27 Stati membri, i Paesi dell’area economica europea, l'industria e EURORDIS, hanno discusso per oltre un anno sul meccanismo migliore per implementare il flusso di informazioni-CAVOMP da attuare sia a livello europeo che a livello dei singoli Stati.

EUCERD recommendation for a cavomp information flowL'adozione della raccomandazione EUCERD sul flusso di informazioni-CAVOMP presentata alla Commissione Europea e agli Stati membri è l’ultima fase del lungo processo di sviluppo e di commercializzazione dei farmaci orfani destinati ai pazienti affetti da malattie rare, eterogenee, gravi e pericolose per la vita. Leggi la “Raccomandazione di EUCERD su come migliorare le decisioni informate sulla base del flusso di informazioni (CAVOMP) sul valore clinico aggiunto dei farmaci orfani presentata alla Commissione Europea e agli Stati Membri”

Page created: 16/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
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