Accesso compassionevole ai farmaci orfani negli USA

Il procedimento “lotteria” per le persone affette da malattie rare

NORD, l'Organizzazione Nazionale per le Malattie Rare degli Stati Uniti, ha diversi programmi di supporto, educazione e ricerca, nonché programmi di assistenza alla cura per i pazienti privi di assicurazione sanitaria o per coloro che hanno un'assicurazione privata, ma che non possono permettersi le spese per i farmaci orfani. I programmi mirano a persone della Previdenza Sociale per l'Inabilità che, a causa della grave inabilità, non possono lavorare, ai genitori di bambini malati che hanno dovuto lasciare il lavoro per curare il proprio figlio. 'I programmi sono cominciati nel 1998, quando il produttore di un farmaco molto costoso ha chiesto a NORD di garantire che non fossero negate le cure ai malati privi di assicurazione e a quelli con un reddito medio-basso che non potevano permettersele,' racconta Maria Harding, Vice Presidente di NORD per i Servizi ai Pazienti. 'Il produttore riteneva che dovesse essere NORD, un'organizzazione indipendente ed imparziale, a decidere chi poteva accedere gratuitamente ai medicinali.' In questo modo sono cominciati i programmi. Ad aprile 2006, NORD gestisce già 26 programmi per una molteplicità di farmaci, che comprendono assistenza alle cure (per i pazienti non assicurati), integrazioni all'assicurazione sanitaria (quando l'assicurazione non riesce a coprire il costo dei farmaci), programmi di emergenza (per i medicinali difficili da procurare) e programmi di accesso chiamati dexpanded access programs' (per l'uso compassionevole).

L'uso compassionevole può essere concesso ai medicinali sperimentali quando i pazienti non partecipano a studi clinici e quando l'industria farmaceutica è disposta a distribuire il farmaco. Gli dexpanded access programs' per l'uso compassionevole gestiti da NORD agiscono in maniera diversa rispetto ai programmi europei.

Il procedimento è il seguente:

• Il medico indirizza il paziente che ha bisogno del farmaco a una CRO (Contract Research Organisation), organizzazione che raccoglie dati scientifici per i protocolli.
• La CRO raccoglie le richieste dei medici e le invia a NORD.
• NORD controlla la completezza di ciascuna richiesta (essa deve includere un modulo di consenso del paziente; i pazienti devono conformarsi ad altre regole dei protocolli e devono rispondere a precisi criteri medici).
• NORD successivamente inserisce le richieste in un database ed effettua una “selezione casuale computerizzata” per scegliere i pazienti che usufruiranno del programma.
• NORD comunica chi sono i pazienti non selezionati e quelli selezionati, i loro medici e l'industria farmaceutica.

Questi programmi vengono spesso considerati delle lotterie, in quanto il processo di selezione è assolutamente casuale. 'Il problema è che non ci sono abbastanza medicinali per tutti,' afferma Maria Harding. 'Perciò questo procedimento è da considerare giusto.' La frequenza e il numero delle selezioni sono determinati dall'industria farmaceutica. La percentuale dei pazienti selezionata varia a seconda della quantità di medicinali forniti dall'azienda e del numero delle domande. A volte raggiunge il 90%, ma in alcuni casi, ad esempio quando il farmaco è nuovo e non ancora disponibile, può abbassarsi fino al 20%. 'I pazienti non selezionati restano eleggibili per altre selezioni,' ribadisce Maria Harding, 'per cui, in molti casi, quasi tutti alla fine hanno accesso al farmaco. Tutte le selezioni possono essere ripetute nel caso di un'ispezione della FDA¹; il che è importante in termini di credibilità e affidabilità.'

'I programmi cosiddetti dexpanded access programs' (EAPs) affrontano comunque delle sfide. In primo luogo, la fornitura del medicinale è sempre limitata e poi l'accesso casuale non è sempre ben accetto dal pubblico. Ci sono anche stati alcuni problemi con la dimensione del programma una volta iniziato.' NORD sta proponendo al pubblico, alle associazioni delle malattie rare e alle industrie farmaceutiche una serie di domande che riguardano gli EAPs. Ad esempio: è necessario che ci sia un limite di richieste prima che venga creato un EAP? È possibile sviluppare delle linee guida per evitare le ripetizioni con ciascun nuovo EAP? Ad ogni modo, la polemica è ancora in corso e la parola “lotteria” continuerà ad echeggiare.

Per saperne di più:
Programmi NORD di Assistenza Medica

¹US Food and Drug Administration (Organismo USA di controllo farmaci e cibi)

Questo articolo è stato pubblicato per la prima volta nel numero di giugno 2006 della nostra Newsletter

Autore : Jerome Parisse-Brassens
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: medico © 2004 Mayo Foundation for Medical Education and Research ; farmaci © 2004 budgetstockphoto.com
Illustrazioni : Marchio di NORD © NORD - National Organization for Rare Disorders