Il Perchè dell’Importanza della Ricerca sulle Malattie Rare

la ricerca sulle mallatia di Crohn Perchè investire nella ricerca sulle malattie rare? Questa è la premessa fondamentale alla base del position paper al quale EURORDIS sta lavorando. Da molti anni, EURORDIS lotta per promuovere la ricerca sulle malattie rare, portando all’attenzione di tutti le necessità dei malati e l’importanza della coordinazione della ricerca a livello Europeo. EURORDIS ha avuto l’occasione di fornire alla Commissione Europea specifiche raccomandazioni che riflettono le necessità delle persone affette da una malattia rara. Queste necessità e priorità sono state anche descritte nel precedente Position Paper di EURORDIS e riportate nella Comunicazione della Commissione sulle Malattie Rare, la Raccomandazione del Consiglio per un Azione nel Campo delle Malattie Rare e i Programmi Quadro sulla Ricerca della Commissione Europea PQ6 e PQ7.
 

Oggi EURORDIS sta adottando dei piani di azione per portare all’attenzione dei politici più informati e per presentare a quelli che ancora non lo sono, le difficoltà che si incontrano nello sviluppo della ricerca sulle malattie rare, la sua importanza e la necessità di allocare finanziamenti specifici per un gruppo così vasto di malattie. Un primo documento su questo tema è stato presentato ai ricercatori e alle autorità politiche in occasione del Workshop Europeo della Giornata delle Malattie Rare a Bruxelles il 1° Marzo. EURORDIS ha avuto modo di consultare ampiamente le associazioni affiliate alla sua organizzazione, cosi come le autorità scientifiche e i suoi partners al fine di renderlo un documento ufficiale di riferimento.

 
“Se da un lato la ricerca è stata chiaramente identificata come un’area di priorità sia nella Comunicazione della Commissione, che nella Raccomandazione del Consiglio Europeo sulle Malattie Rare, dall’altro, siamo ancora ben lontani dal rispondere ai bisogni dei malati. Durante lo svolgimento del 7° PQ della Ricerca e in preparazione dell’8°, mentre si sta lavorando sui piani nazionali in tutti gli Stati membri”, spiega il Direttore Generale di EURORDIS Yann Le Cam, “siamo più che mai nell’urgenza di portare avanti la causa della ricerca sulle malattie rare e di promuoverla a livelli sempre più alti nei programmi nazionali ed europei, attribuendole i finanziamenti e l’attenzione che merita”.
 
laboratorioLe motivazioni dietro la necessità di finanziare la ricerca sulle malattie rare sono le stesse che spingono a promuovere un accesso equo a cure e trattamenti di qualità, uguali per tutti in Europa. Queste motivazioni si fondano sui principi di uguaglianza, giustizia sociale e solidarietà, ciascuno dei quali fa appello ad una maggiore azione a favore dei membri più vulnerabili della società, in questo caso, le persone affette da una malattia rara.
 
Il campo della ricerca sulle malattie rare è un campo in cui i vantaggi di una coordinazione e collaborazione specifica e mirata sono più evidenti e pressanti, in considerazione della bassa prevalenza di queste malattie, la loro complessità e l’approccio interdisciplinare, la natura dispersiva degli attuali progetti di ricerca e la carenza di informazioni riguardo ognuno di essi. I tradizionali meccanismi di finanziamento basati sulle naturali condizioni di mercato e sui fondi pubblici non sono adatti alla realtà delle esigenze della ricerca. E’ ormai imperativo implementare un sistema di finanziamento pubblico, una strategia ed azioni specifiche per la ricerca sulle malattie rare
 
Va sottolineato che negli ultimi anni c’è stato un fiorire di tecnologie biotech, grazie, in parte, agli incentivi previsti dal Regolamento Europeo per i Farmaci Orfani del 1999. A partire dal piano PQ6, la Comunità Europea ha anche riconosciuto la ricerca sulle malattie rare come una priorità, come si riscontra anche nei suoi ultimi programmi quadro per la Ricerca e lo Sviluppo. Tutto ciò incrementa la competitività dell’Unione Europea in una società che si basa sulla conoscenza. Nonostante questi sforzi, le lacune nel campo della ricerca sulle malattie rare, permangono.
 
Le malattie rare possono avere effetti positivi per l’intera comunità, permettendo alla ricerca medica di avanzare anche in altri campi. I progressi medici e scientifici offrono nuove opportunità di ricerca sulle malattie rare e queste, in cambio, hanno fornito importanti contributi alle scoperte scientifiche e terapeutiche per le malattie comuni. Inoltre, la ricerca sulle malattie rare, è all’avanguardia per quanto riguarda tecniche innovative e nuovi approcci ai farmaci, come ad esempio la personalizzazione dei farmaci stessi.
 
Per di più, la ricerca sulle malattie rare è un laboratorio per le nuove politiche sanitarie. Il lavoro svolto dai centri di eccellenza e dai network europei di riferiemento, sta aprendo la strada ad una nuova organizzazione dei sistemi sanitari che ottimizza l’utilizzo delle risorse esistenti.
 
ricercatoriIn ultimo, ma non per importanza, il peso delle malattie rare in termini di sofferenza e di perdita di vite umane è enorme. Analogamente, non dimentichiamo il risparmio in termini di costi derivante da una tempestiva diagnosi e da un trattamento adeguato. Una persona affetta da una malattia rara, se curata correttamente, cessa di essere un consumatore di costosi ed inefficaci trattamenti e diventa un cittadino che contribuisce in maniera più attiva alla società.
 
Tutte queste ragioni descritte finora, richiamano ad un finanziamento pubblico più mirato per stimolare la ricerca nel campo delle malattie rare.
 
“L’esperienza ha mostrato che gli sforzi attuali non sono sufficienti. Il finanziamento pubblico deve essere basato sulla comprensione delle specifiche necessità nel progresso della ricerca scientifica”, afferma il Direttore Generale di EURORDIS Yann Le Cam. “Di conseguenza è necessario creare specifici budget e strategie politiche per la ricerca sulle malattie rare”.
 

Per maggiori informazioni:

Leggete il Position Paper (in inglese):

 

Autore: Paloma Tejada
Traduttrice: Roberta Ruotolo
Fotos: © Inserm

 

Page created: 21/03/2010
Page last updated: 05/10/2011