Importante passo avanti nella terapia genica dell'Emofilia B

Studi preliminari in UK / USA descrivono una "terapia genica che potenzialmente può cambiare la vita" alle persone affette da Emofilia B.

Secondo lo studio, una singola iniezione potrebbe essere sufficiente per chi soffre di Emofilia B eliminando così l'uso di farmaci.

Medici ricercatori del Regno Unito hanno curato con successo sei pazienti affetti da questo disturbo della coagulazione del sangue iniettandoli con la forma corretta del gene difettoso. Quattro di loro non hanno avuto più bisogno di farmaci.

Questo successo è la sintesi di singoli contributi sviluppati nel corso degli anni da diversi gruppi di ricercatori.

Page created: 02/02/2012
Page last updated: 06/02/2012
 
 
La voce dei malati rari in EuropaEURORDIS RareConnect è un'iniziativa di EURORDIS che mette in contatto malati, famiglie ed esperti per condividere esperienze in un forum multilingua e moderato RareConnect La Giornata delle Malattie Rare, una campagna di sensibilizzazione internazionale che si svolge l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno, è un'iniziativa di EURORDISRare Disease Day La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases