Come migliorare i programmi d’uso compassionevole per garantire ai pazienti un accesso precoce ai farmaci

Position paper di EURORDIS sull’uso compassionevole

EURORDIS-Rare Diseases Europe ha pubblicato un nuovo position paper sull'uso compassionevole, sollecitando l'adozione di misure che possano cambiare le possibilità di accesso a nuovi farmaci da parte dei malati attraverso i Programmi di Uso Compassionevole (PUC).

Nell'ambito dei PUC, i farmaci che non hanno ancora ricevuto l'autorizzazione all’immissione in commercio saranno resi disponibili ai malati come alternativa terapeutica al trattamento di patologie gravi e irreversibili o di condizioni di malattia che pongono il paziente in pericolo di vita.

Nel position paper, EURORDIS presenta diverse proposte politiche come possibili soluzioni per migliorare l'uso compassionevole in Europa.

François Houÿez, responsabile delle informazioni sui trattamenti e sull'accesso alle terapie e consulente sulle politiche sanitarie di EURORDIS, ha così commentato: "I Programmi d'uso compassionevole possono salvare la vita dei malati offrendo un accesso precoce a nuovi farmaci promettenti. I pazienti affetti da malattie croniche, seriamente debilitanti o pericolose per la vita, non saranno più costretti ad attendere a lungo per poter accedere ai nuovi farmaci".

E ha aggiunto: "Le nuove proposte inserite in questo documento definiscono il perché sia fondamentale che ciascun Paese disponga del proprio PUC e quali iniziative possono essere intraprese per implementare o migliorare i sistemi esistenti. Dobbiamo mirare a ridurre le disuguaglianze tra i vari Paesi nell'accesso ai PUC e ai nuovi farmaci ".

Raccomandazioni alle associazioni dei pazienti, all'industria, agli Stati membri e alle autorità europee.

Il position paper fornisce, inoltre, delle raccomandazioni per le associazioni dei pazienti, l'industria farmaceutica, gli Stati membri dell’UE e le autorità europee su come sostenere, avviare e gestire i PUC, tra cui:

  • Un appello ai malati affinché siano coinvolti nelle prime fasi di discussione con gli sviluppatori di farmaci sull’utilità dei PUC;
  • Un appello all'industria affinché pianifichi un adeguato approvvigionamento del farmaco che dovrà essere fornito attraverso un PUC;
  • Un appello alle autorità nazionali per migliorare la trasparenza dei PUC che le stesse autorizzeranno nel relativo Stato membro, affinché i medici e i pazienti possano essere a conoscenza dei programmi in corso ed essere in grado di parteciparvi; e
  • Un appello alle Commissione Europea affinché metta a confronto i diversi schemi nazionali sui PUC in Europa.

Cosa è l'Uso Compassionevole?

In base al Regolamento europeo sui farmaci (art. 83.2), l'uso compassionevole è definito come “la messa a disposizione, per motivi compassionevoli, di un medicinale ad un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o la cui malattia è considerata potenzialmente letale, e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato”. Per approfondire.

Per maggiori informazioni sull'uso compassionevole e sui PUC in specifici Paesi, puoi consultare i seguenti link:

  • Sito dell'Agenzia europea dei medicinali

  • I PUC non sono sperimentazioni cliniche, tuttavia in quei Paesi in cui manca uno schema legislativo per l'uso compassionevole, gli studi clinici aperti possono essere utili per mettere a disposizione un farmaco su base compassionevole. Utilizza parole chiave come "compassionate" o "open label" per trovarli su www.clinicaltrialsregister.eu.

Eva Bearryman, Communications Manager, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo

Page created: 10/05/2017
Page last updated: 10/05/2017
 
 
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