CAVOD: Em defesa da melhoria do acesso dos doentes aos medicamentos órfãos

Criação de um Grupo de Trabalho para uma colaboração europeia sobre a avaliação científica do Valor Acrescentado Clínico dos Medicamentos Órfãos

Muitas pessoas com doenças raras na Europa não estão a ter acesso a medicamentos órfãos que têm o potencial de salvar vidas. Muitas vezes isto acontece porque as autoridades nacionais demoram demasiado a decidir sobre os preços e a comparticipação destes medicamentos, atrasando assim a sua disponibilização, ou então porque as companhias farmacêuticas se deparam com procedimentos nacionais extremamente fragmentados.

De forma a eliminar este congestionamento, a EURORDIS, a indústria e académicos prestigiados na área dos medicamentos órfãos desenvolveram uma proposta para a Comissão Europeia e a Agência Europeia de Medicamentos (EMEA) para o estabelecimento de um Grupo de Trabalho para a colaboração europeia no sentido de uma avaliação científica comum do valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos. O Grupo de Trabalho proposto iria facilitar a colaboração entre as autoridades ao nível da UE e os Estados-membros, de modo a tirar o máximo partido das informações existentes a nível da UE para ajudar as autoridades nacionais a tomar as suas decisões sobre os preços e as comparticipações e, assim, melhorar o acesso efectivo das pessoas com doenças raras aos medicamentos órfãos. Esta abordagem foi recomendada por consenso entre todos os 27 Estados-membros, a indústria e os grupos de doentes no âmbito do Fórum Farmacêutico da UE.

Actualmente, os comités científicos da EMEA avaliam com rigor os medicamentos órfãos durante o processo de revisão para a autorização de introdução no mercado, para os estudos pediátricos e para a manutenção do estatuto de medicamentos órfãos. Já lhes é exigido que demonstrem que não existe nenhum tratamento satisfatório ou que o novo tratamento oferece um benefício significativo em relação às intervenções terapêuticas existentes. Por si só, estas revisões ajudam a identificar o valor do medicamento órfão, mas actualmente estas revisões científicas não são agrupadas num único documento nem são disponibilizadas de uma forma transparente e que possa ser utilizada pelos Estados-membros. Um Grupo de Trabalho - no âmbito da EMEA, que é onde a revisão científica tem lugar - conseguiria juntar todas as avaliações científicas num único documento susceptível de ser utilizado. Além disso, ao trabalhar em conjunto, os Estados-membros seriam capazes de coordenar os seus respectivos pedidos ao promotor, de modo a definir o conjunto mínimo de dados necessários para entender o lugar do produto na estratégia terapêutica em contextos reais. Isto é importante para evitar a situação actual em que os vários Estados-membros pedem diferentes programas de desenvolvimento às companhias farmacêuticas para demonstrar a eficácia prática do produto.

«As demoras desnecessárias nas decisões nacionais sobre preços e comparticipações são um obstáculo importante que dificulta o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos. Um medicamento órfão não é um medicamento se não chegar aos doentes», afirma Yann Le Cam, Director Executivo da EURORDIS. «A Avaliação Comum do Valor Acrescentado Clínico dos Medicamentos Órfãos é o caminho a seguir para resolver esta questão. Recolhe um amplo consenso entre as partes interessadas e, politicamente, está devidamente validado. Estamos a pedir que, de acordo com o espírito do Regulamento da UE relativo aos Medicamentos Órfãos, seja imediatamente constituído um Grupo de Trabalho no âmbito da EMEA, que é onde se encontram os dados e o conhecimento especializado.»

De modo a incentivar os Estados-membros a recorrer aos Relatórios de Avaliação Comum, a proposta também inclui um conjunto de recomendações aos Estados-membros para assegurar que, no âmbito dos seus Planos Nacionais para as Doenças Raras, estes irão usar os Relatórios e promover uma política de preços inovadora para acelerar o acesso aos medicamentos órfãos.

A Proposta das Partes Interessadas para a Implementação Prática de Princípios para Melhorar o Acesso aos Medicamentos Órfãos na UE é o resultado de um processo intenso de consulta, ao longo de dois anos, aos representantes dos doentes, aos representantes da indústria e aos decisores da Comissão Europeia e da EMEA.

«Ainda que tenhamos vindo a lutar por esta ideia há já muitos anos, ela tem hoje uma relevância especial, uma vez que três das peças estratégicas mais importantes da UE relativamente às doenças raras (as conclusões e recomendações do Fórum Farmacêutico de Alto Nível da UE, a Comunicação da Comissão Europeia e as Recomendações do Conselho sobre a Acção Europeia no Campo das Doenças Raras) apelaram recentemente a uma maior cooperação entre as autoridades ao nível da UE e os Estados-membros, de modo a melhorar o acesso aos medicamentos órfãos por parte das pessoas com doenças raras», refere Flaminia Macchia, Directora da EURORDIS para os Assuntos Europeus.

As associações de doentes e os líderes da indústria e do mundo académico na área dos medicamentos órfãos foram abordados no sentido de subscreverem a proposta, de modo a que esta tenha o necessário peso político para a sua implementação. As federações da indústria farmacêutica, como a EBE (EFPIA) e a EuropaBio, já manifestaram o seu apoio a esta iniciativa.

«Apoiamos esta iniciativa por ser uma forma de os Estados-membros e as partes interessadas assumirem os compromissos políticos que fizeram, por exemplo, no Fórum Farmacêutico de Alto Nível e na Recomendação do Conselho da UE, para melhorar o acesso aos tratamentos para as doenças raras e graves», explica Wills Hughes-Wilson, Directora Sénior do departamento de Política de Saúde, Europa, da empresa Genzyme, e membro do Grupo de Missão para os Medicamentos Órfãos e as Doenças Raras, constituído em conjunto pelas federações da indústria EBE e EuropaBio. «Se todas as partes interessadas trabalharem em conjunto, teremos mais possibilidades de criar um sistema funcional e colaborativo para conseguir atingir o objectivo de melhorar o acesso dos doentes. Esperamos continuar a dialogar com todas as partes interessadas de forma sustentada de modo a conseguir esse objectivo.»

E agora que é que se segue? Estão a decorrer discussões com as federações da indústria farmacêutica e com altos responsáveis da EMEA e da Comissão Europeia. A proposta será apresentada brevemente ao Comité dos Medicamentos Órfãos (COMP) da EMEA e será discutida com os Estados-membros. A EURORDIS irá continuar a trabalhar para que a necessidade deste processo seja entendida por todas as partes interessadas, que terão de desempenhar um papel na criação deste sistema colaborativo - e que irão tirar partido de todas as oportunidades. O diálogo continuou na oficina da EPPOSI em Bruxelas, nos dias 26 e 27 de Outubro de 2009, e irá prosseguir na ERTC, no dia 11 de Dezembro de 2009.

Subscreva esta iniciativa enviando uma mensagem de apoio para: flaminia.macchia@eurordis.org

Ler mais:

• Proposta para a Implementação Prática de Princípios para Melhorar o Acesso aos Medicamentos Órfãos na UE
• Resumo da Proposta: Como é que a cooperação a nível europeu pode facilitar decisões nacionais e melhorar o acesso aos Medicamentos Órfãos?
• List of signatories to the proposal
• Industry Recommendations and Suggestions for the Practical Implementation of Policy Principles to Improve Access to Orphan Medicinal Products in the EU
• EU Pharma Forum Guiding Principles on Improving access to orphan medicines for all affected EU citizens
• Apresentação na Oficina da EPPOSI, em Bruxelas, no dia 27 de Outubro de 2009
• Orphan Drugs: How to share Member States Assessments? Presentation on the Working Party for CAVOD on behalf of the European Commission, DIA HTA Forum Paris, November 2009
• Artigo anterior sobre Melhorar o acesso dos doentes aos medicamentos órfãos na Europa
• Inquérito de 2007 da EURORDIS sobre a acessibilidade dos medicamentos órfãos na Europa
• Declaração da EURORDIS: Orphan drugs: rising to the challenge to ensure a better future for 30 million patients in Europe

Este artigo publicou-se previamente no número de  Dezembro de 2009 de nosso boletim informativo.

Autor: Paloma Tejada
Tradutores: Ana Cláudia Jorge e Victor Ferreira
Fotos: © Europa, 2009, EURORDIS & EMEA