Gut zu wissen

Dieser Abschnitt erklärt die Rolle von Compassionate-Use-Programmen: Für wen sind sie und unter welchen Bedingungen Patienten Zugang zu Compassionate-Use-Arzneimitteln erhalten.

 

Was ist ein Compassionate-Use-Programm?

Ein Arzneimittel, das auf Compassionate-Use-Basis verschrieben wird, ist in erster Linie eine Behandlung. Es ist kein Experiment und keine klinische Studie. Es wird verschrieben mit der Absicht eine Person, die eine neue therapeutische Option zur besseren Kontrolle der Krankheit benötigt, zu behandeln.

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Was ist ein Compassionate-Use-Programm nicht?

Per Definition ist Compassionate Use eine noch nicht endgültig bewertete Behandlung für Patienten, die keine andere Option haben. Andere Umstände, unter welchen ein Arzneimittel angewandt wird, sollten nicht mit einer Compassionate-Use-Anwendung verwechselt werden.

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Können alle Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis erhalten?

Bevor ein Arzneimittel zugelassen und auf den Markt gebracht werden kann, muss es hinsichtlich seiner Wirksamkeit und Sicherheit ordnungsgemäß bewertet werden. Oberste Priorität ist die Durchführung von klinischen Studien, die diese Fragen beantworten. Nur Patienten, die an diesen klinischen Studien nicht teilnehmen können, sind berechtigt, an einem Compassionate-Use-Programm teilzunehmen.

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Gibt es unbegrenzt verfügbare Kapazitäten an Arzneimitteln, die für Compassionate Use eingesetzt werden können?

Ein Unternehmen, das ein neues Produkt entwickelt, stellt zuerst die für seine klinischen Studien benötigten Mengen des Produktes her (einige Hundert bis einige Tausend Patienten, Vorserie). Bei Erhalt der Zulassung für das Produkt muss das Unternehmen eine genügend große Menge des Produktes zur Erfüllung der Nachfrage einer größeren Population (kommerzielle Chargen) herstellen. Zwischen diesen beiden Phasen kann der Umfang eines Compassionate-Use-...

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Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen KrankheitenRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases