Die wichtigsten Kenndaten von Compassionate-Use-Programmen (CUPs) in einigen EU-Mitgliedsstaaten

Timing

Typischerweise werden Compassionate-Use-Programme (CUPs) spät in der Entwicklung von Arzneimitteln zur 'Überbrückung' der Zeit zwischen dem Ende der Entwicklungsphase III, der Zulassung durch die Regulierungsbehörden und der Markteinführung (was 1 bis2 Jahre dauern kann) eingeleitet. Jedoch kann ein CUP auch früher beginnen. In manchen Fällen fängt das CUP am Ende der Phase-I-Studien an.

Kosten: Kostenfrei oder nicht kostenfrei?

Beide Möglichkeiten bestehen. In einigen Ländern kann das Unternehmen für den Einsatz eines Arzneimittels in einem Compassionate-Use-Szenario keine Kosten geltend machen (im Gegenteil - das Unternehmen muss für die Durchführung des Programms sowie für die Anträge auf Zulassung seitens Ethik-Kommissionen usw. zahlen und entscheidet sich deshalb gegen die Beantragung eines CUPs). In anderen Ländern ist es dem Ermessen des Unternehmens überlassen, ob es Kosten geltend macht oder nicht.

Falls ein Unternehmen keine Kosten geltend macht, wird es oft kritisiert, dass das CUP ein Versuch ist, einen großen Marktanteil ohne zuvor autorisierte Marktzulassung zu gewinnen und dem Unternehmen wird eventuell vorgeworfen, dass es Compassionate Use als Marketingtaktik einsetzt. Demgegenüber wird ein Unternehmen, das Kosten geltend macht, dahin gehend kritisiert, dass es einen Preis auf Mitgefühl setzt.

Dauer

Typischerweise wird ein CUP für ein Jahr genehmigt und kann verlängert werden. Früher oder später muss jedoch der Antrag auf Marktzulassung gestellt werden, da ein CUP nicht unbegrenzt verlängert werden kann. Falls den Regulierungsbehörden ungenügend Informationen zu den klinischen Studien und der Absicht, eine Marktzulassung zu beantragen, vorliegen, können sie den Antrag auf ein CUP ablehnen.

Umfang

Zusammenfassend: Für ein CUP zulässige Arzneimittel bezwecken die Behandlung, Prävention oder Diagnosestellung einer schweren oder seltenen Krankheit, wenn es nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse (keine therapeutische Alternative] für einige oder alle Patienten gibt.

Daten zu Wirksamkeit und Nutzen

 Es gibt keinen Konsens über Daten zu Wirksamkeit und Nutzen als eine Voraussetzung für eine Zulassung als Compassionate Use. Da ein CUP parallel zu klinischen Studien stattfindet, und insbesondere parallel zu Studien der Phase III (die darauf zielen, die Wirksamkeit zu zeigen), stehen bei der Entscheidung über ein CUP nicht alle Daten zur Verfügung. Deshalb muss der Nutzen für die Gruppe an Patienten basierend auf vorherigen Studien plausibel sein.

Einwilligungserklärung

Wenn Patienten eine Behandlung auf Compassionate-Use-Basis erhalten, müssen sie oft eine Einwilligungserklärung, die erläutert, was über das Arzneimittel bekannt oder nicht bekannt ist, lesen und unterschreiben. Die Einwilligungserklärung betont auch die Notwendigkeit, alle Reaktionen (positive wie negative), die bei der Anwendung des Arzneimittels auftreten, zu melden. Das betreuende medizinische Fachpersonal behält die Verantwortung für die Verschreibung.

CUP-Typ, Verfahren und Überprüfungszeiten für 7 Mitgliedsstaaten

 

 

 

Land

CUP-Typ

Regulierungsverfahren

Überprüfungszeiten

Frankreich

Kohorte oder genannter Patient

Gut definiert

Genannter Patient: 24 - 48 h
Kohorte: 2 - 4 Monate

Dänemark

Kohorte oder genannter Patient

Gut definiert

Innerhalb von 3 - 4 Wochen

Deutschland

Kohorte oder genannter Patient

In Überarbeitung

2 - 3 Monate

Italien

Kohorte oder genannter Patient

Gut definiert aber komplex

Genannter Patient: 1 Monat
Kohorte: nicht definiert

Die Niederlande

Kohorte oder genannter Patient

Gut definiert

Genannter Patient: 4 Wochen
Kohorte: nicht definiert

Spanien

Kohorte oder genannter Patient

Lokale Kompetenz benötigt

Sehr unterschiedlich, von Fall zu Fall

Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland

Genannter Patient

Gut definiert

4 Wochen nach Erhalt der Einfuhrabsichtserklärung

Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Einfuhr, Zahler, Rechtsgrundlage für 7 Mitgliedsstaaten

Land

Einfuhrgenehmigung

Zahler

Rechtsgrundlage

Frankreich

Nominative ATU-Genehmigung als Einfuhrgenehmigung akzeptiert
Kohorten-ATU benötigt Einfuhrgenehmigung

Krankenhaus oder Sozialversicherung. 100% abgedeckt

Code de la Santé Publique - Gesetz zur Regelung der Öffentlichen Gesundheit (Art. L.5121-12 und R.5121-68 bis 76)

Dänemark

Durch Pharmazie importiert

Krankenhaus/Patient Beteiligung Kostenerstattung für zugelassene Produkte

Lov om laegemidler no. 1180 in der gültigen Fassung 17 Juni 2008

Deutschland

Einfuhrgenehmigung benötigt

Unternehmen

14 und 15 Arzneimittelgesetz Novelle

Italien

Schriftliche Genehmigung der Ethik-Kommission nötig

Krankenhaus oder Sozialversicherung.

Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996

Die Niederlande

Einfuhrgenehmigung benötigt

Patient/Unternehmen. Typischerweise keine Kostenerstattung.

Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ

Spanien

Einfuhrgenehmigung muss bei der nationalen Agentur beantragt werden.

Unternehmen

Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) und Real Decreto 223/2004 (Art. 28

Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland

Einfuhrgenehmigung benötigt

Kostenerstattung auf Fall-zu-Fall-Basis, Preis kann frei festgelegt werden.

SI 1994 Nr. 3144

Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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