Die wichtigsten Kenndaten von Compassionate-Use-Programmen (CUPs) in einigen EU-Mitgliedsstaaten
Timing
Typischerweise werden Compassionate-Use-Programme (CUPs) spät in der Entwicklung von Arzneimitteln zur 'Überbrückung' der Zeit zwischen dem Ende der Entwicklungsphase III, der Zulassung durch die Regulierungsbehörden und der Markteinführung (was 1 bis2 Jahre dauern kann) eingeleitet. Jedoch kann ein CUP auch früher beginnen. In manchen Fällen fängt das CUP am Ende der Phase-I-Studien an.
Kosten: Kostenfrei oder nicht kostenfrei?
Beide Möglichkeiten bestehen. In einigen Ländern kann das Unternehmen für den Einsatz eines Arzneimittels in einem Compassionate-Use-Szenario keine Kosten geltend machen (im Gegenteil - das Unternehmen muss für die Durchführung des Programms sowie für die Anträge auf Zulassung seitens Ethik-Kommissionen usw. zahlen und entscheidet sich deshalb gegen die Beantragung eines CUPs). In anderen Ländern ist es dem Ermessen des Unternehmens überlassen, ob es Kosten geltend macht oder nicht.
Falls ein Unternehmen keine Kosten geltend macht, wird es oft kritisiert, dass das CUP ein Versuch ist, einen großen Marktanteil ohne zuvor autorisierte Marktzulassung zu gewinnen und dem Unternehmen wird eventuell vorgeworfen, dass es Compassionate Use als Marketingtaktik einsetzt. Demgegenüber wird ein Unternehmen, das Kosten geltend macht, dahin gehend kritisiert, dass es einen Preis auf Mitgefühl setzt.
Dauer
Typischerweise wird ein CUP für ein Jahr genehmigt und kann verlängert werden. Früher oder später muss jedoch der Antrag auf Marktzulassung gestellt werden, da ein CUP nicht unbegrenzt verlängert werden kann. Falls den Regulierungsbehörden ungenügend Informationen zu den klinischen Studien und der Absicht, eine Marktzulassung zu beantragen, vorliegen, können sie den Antrag auf ein CUP ablehnen.
Umfang
Zusammenfassend: Für ein CUP zulässige Arzneimittel bezwecken die Behandlung, Prävention oder Diagnosestellung einer schweren oder seltenen Krankheit, wenn es nicht erfüllte medizinische Bedürfnisse (keine therapeutische Alternative] für einige oder alle Patienten gibt.
Daten zu Wirksamkeit und Nutzen
Es gibt keinen Konsens über Daten zu Wirksamkeit und Nutzen als eine Voraussetzung für eine Zulassung als Compassionate Use. Da ein CUP parallel zu klinischen Studien stattfindet, und insbesondere parallel zu Studien der Phase III (die darauf zielen, die Wirksamkeit zu zeigen), stehen bei der Entscheidung über ein CUP nicht alle Daten zur Verfügung. Deshalb muss der Nutzen für die Gruppe an Patienten basierend auf vorherigen Studien plausibel sein.
Einwilligungserklärung
Wenn Patienten eine Behandlung auf Compassionate-Use-Basis erhalten, müssen sie oft eine Einwilligungserklärung, die erläutert, was über das Arzneimittel bekannt oder nicht bekannt ist, lesen und unterschreiben. Die Einwilligungserklärung betont auch die Notwendigkeit, alle Reaktionen (positive wie negative), die bei der Anwendung des Arzneimittels auftreten, zu melden. Das betreuende medizinische Fachpersonal behält die Verantwortung für die Verschreibung.
CUP-Typ, Verfahren und Überprüfungszeiten für 7 Mitgliedsstaaten
Land
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CUP-Typ
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Regulierungsverfahren
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Überprüfungszeiten
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Frankreich
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Kohorte oder genannter Patient
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Gut definiert
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Genannter Patient: 24 - 48 h
Kohorte: 2 - 4 Monate
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Dänemark
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Kohorte oder genannter Patient
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Gut definiert
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Innerhalb von 3 - 4 Wochen
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Deutschland
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Kohorte oder genannter Patient
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In Überarbeitung
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2 - 3 Monate
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Italien
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Kohorte oder genannter Patient
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Gut definiert aber komplex
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Genannter Patient: 1 Monat
Kohorte: nicht definiert
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Die Niederlande
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Kohorte oder genannter Patient
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Gut definiert
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Genannter Patient: 4 Wochen
Kohorte: nicht definiert
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Spanien
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Kohorte oder genannter Patient
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Lokale Kompetenz benötigt
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Sehr unterschiedlich, von Fall zu Fall
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Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland
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Genannter Patient
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Gut definiert
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4 Wochen nach Erhalt der Einfuhrabsichtserklärung
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Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7
Einfuhr, Zahler, Rechtsgrundlage für 7 Mitgliedsstaaten
Land
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Einfuhrgenehmigung
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Zahler
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Rechtsgrundlage
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Frankreich
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Nominative ATU-Genehmigung als Einfuhrgenehmigung akzeptiert
Kohorten-ATU benötigt Einfuhrgenehmigung
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Krankenhaus oder Sozialversicherung. 100% abgedeckt
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Code de la Santé Publique - Gesetz zur Regelung der Öffentlichen Gesundheit (Art. L.5121-12 und R.5121-68 bis 76)
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Dänemark
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Durch Pharmazie importiert
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Krankenhaus/Patient Beteiligung Kostenerstattung für zugelassene Produkte
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Lov om laegemidler no. 1180 in der gültigen Fassung 17 Juni 2008
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Deutschland
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Einfuhrgenehmigung benötigt
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Unternehmen
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14 und 15 Arzneimittelgesetz Novelle
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Italien
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Schriftliche Genehmigung der Ethik-Kommission nötig
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Krankenhaus oder Sozialversicherung.
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Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996
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Die Niederlande
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Einfuhrgenehmigung benötigt
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Patient/Unternehmen. Typischerweise keine Kostenerstattung.
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Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ
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Spanien
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Einfuhrgenehmigung muss bei der nationalen Agentur beantragt werden.
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Unternehmen
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Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) und Real Decreto 223/2004 (Art. 28
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Vereinigtes Königreich von Großbritannien und Nordirland
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Einfuhrgenehmigung benötigt
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Kostenerstattung auf Fall-zu-Fall-Basis, Preis kann frei festgelegt werden.
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SI 1994 Nr. 3144
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Übernommen von Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7
Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014