Können alle Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis erhalten?

Auf Compassionate-Use-Basis ist das Arzneimittel, das dem Patienten gegeben wird, ein Arzneimittel und kein Placebo. Es soll dem Patienten, der es anwendet, Nutzen bringen. In einer klinischen Studie wird das Arzneimittel gegen eine vergleichbare Behandlung, welche ein Placebo sein kann, getestet. Teilnehmer an klinischen Studien erfüllen spezifische biomedizinische Kriterien. Weiter wird festgelegt, wer nicht an klinischen Studien teilnehmen sollte (sogenannte Ausschlusskriterien).

Ein häufiges Beispiel sind Patienten, die zu krank sind, mit Beeinträchtigung mehrerer Organe oder schwerer Leber- bzw. Niereninsuffizienz. Diese Patienten werden üblicherweise von klinischen Studien ausgeschlossen. Dennoch können sie eine Behandlung auf Compassionate-Use-Basis erhalten. Dies stellt die optimale Versorgung von sehr schwer kranken Patienten sicher: Sie können nicht das Risiko, ein Placebo oder eine Behandlung, die ihnen nicht hilft, zu erhalten, eingehen. Obwohl es nicht völlig sicher ist, dass die Behandlung, die Patienten auf Compassionate-Use-Basis erhalten, wirksam sein wird, sobald die geringste Chance besteht, dass sie wirken könnte, ist sie vom Nutzen für die Patienten.

Regulierungsbehörden können Compassionate Use für namentlich benannte Patienten (der Arzt beantragt dies für den jeweiligen Patienten) oder für eine Gruppe an Patienten (sogenannte Patientenkohorten) genehmigen.

Bei namentlich benannten Patienten findet die Zulassung auf Fall-zu-Fall-Basis statt. Für eine Compassionate-Use-Kohorte definieren die Regulierungsbehörden die Patientenpopulation, die Anspruch auf dieses Programm hat. Zum Beispiel, falls für eine Krankheit nur zwei Arzneimittel zur Verfügung stehen, könnten die Regulierungsbehörde entscheiden, dass das Compassionate-Use-Programm nur Patienten aufnimmt, die bereits ohne Wirkung mit beiden Arzneimitteln behandelt wurden bzw. die keines der Produkte vertragen.  

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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