Öffentlichkeitsarbeit für die Orphan-Arzneimittelentwicklung

Die steigende Anzahl an seltenen Krankheiten ohne krankheitsspezifische Behandlungsmethoden ist ein wichtiges gesundheitspolitisches Thema. Oft begrenzen geringe Anreize für Arzneimittelhersteller und ungenügend den Antrag unterstützende Unterlagen die Anzahl neuer Orphan-Arzneimittel.

Orphan-Arzneimittelgesetzgebung

Die Orphan-Arzneimittelgesetzgebung strebt die Bereitstellung von Anreizen für pharmazeutische Unternehmen zur Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln zur Behandlung von seltenen Krankheiten an.

Hier war 1983 in den USA verabschiedete Orphan Drug Act ein bahnbrechender Präzedenzfall. In den 1990igern verabschiedeten zuerst Japan und dann Australien Orphan-Arzneimittelgesetzgebungen.

1999 zog Europa nach mit der EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte (EU-Verordnung Nr. 141/2000), verabschiedet durch das Europäische Parlament am 16. Dezember 1999 und veröffentlicht im Januar 2000.

EURORDIS vertrat die Patientengemeinschaft für seltene Krankheiten in Europa durch ihre Lobbyarbeit für die Verabschiedung dieser Verordnung.

Nach der Verabschiedung dieser Verordnung wurde der EU-Ausschuss für Orphan-Medizinprodukte (COMP) gegründet. Seine Aufgabe ist die Auswertung von Anträgen auf „Orphan“-Status für Arzneimittel in Europa.

Anreize durch EU-Verordnungen:

Marktexklusivität in der EU

Die EMA (Europäische Arzneimittel-Agentur) autorisiert die Marktzulassung für Orphan-Produkte. Ähnliche Wettbewerbsprodukte dürfen 10 Jahre nach Erteilung der Marktzulassung nicht auf den Markt gebracht werden. Bei Arzneimitteln für Kinder gilt die Marktexklusivität für 12 Jahre.

Protokoll-Assistenz

Die EMA bietet pharmazeutischen Unternehmen Protokoll-Assistenz (wissenschaftliche Beratung zu Orphan-Produkten) in Form von wissenschaftlicher Beratung zu verschieden Tests und klinischen Studien, benötigt für die Arzneimittelentwicklung.

Diese Informationen werden kostenfrei oder gegen eine reduzierte Gebühr bereitgestellt. Dies dient zur Optimierung der Orphan-Arzneimittelentwicklung und stellt eine bessere Konformität mit den regulatorischen Anforderungen der EU sicher.

Gebührenermäßigungen

Während des Zulassungsverfahrens werden Gebühren für die Ausweisung als Orphan-Produkte erlassen bzw. reduziert. Diese Gebührenermäßigungen betreffen die Marktzulassung, Prüfungen, Änderungen und Protokoll-Assistenz.

EU-finanzierte Forschung

Pharmazeutische Unternehmen, die Orphan-Arzneimittel entwickeln, könnten Anspruch auf bestimmte Zuschüsse von der EU und/oder durch Programme der Mitgliedsstaaten sowie anderen Forschungs- und Entwicklungsinitiativen haben. Dies gilt auch für Forschungsrahmenprogramme der Gemeinschaft.

Zentralisiertes Zulassungsverfahren für Orphan-Arzneimittel auf europäischer Ebene

Die Abbildung unten zeigt die Schritte des zentralisierten Verfahrens in Europa, von der Beantragung der Orphan-Designation bis hin zur Marktzulassung.