Unsere Rolle

EURORDIS spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von Orphan-Drug-Prozess durch seine Teilnahme an dem Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).

EURORDIS war maßgeblich beteiligt an der Entwicklung von und betrieb Lobbyarbeit für die Verabschiedung der:

  • EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte in 1999
  • EU-Verordnung über Arzneimittel für Kinder in 2006
  • EU-Verordnung über neuartige Therapien und Medizinprodukte in 2007



Orphan-Arzneimittelentwicklung

Durch unsere Teilnahme im Ausschuss für Orphan-Medizinprodukte (COMP), dem Pädiatrieausschuss (PDCO), dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der Patienten und Verbraucher Arbeitsgruppe (PCWP) bei der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) spielen wir auch eine entscheidende Rolle in der Orphan-Arzneimittelentwicklung.



Unser Einsatz für wirtschaftliche Anreize

Im Fall der Orphan-Arzneimittelentwicklung haben wir uns erfolgreich für die Einführung von wirtschaftlichen Anreizen eingesetzt. Diese umfassen:

  • Gebührenerlass beim Marktzulassungsverfahren,
  • Verlängerung der Marktexklusivität für Orphan-Arzneimittel für Kinder um 2 Jahre (12 Jahre anstatt 10 für andere Orphan-Arzneimittel),
  • parallele Antragsstellung in der EU und in den USA zur Beschleunigung des Entwicklungsprozesses und für einen schnelleren Zugang zu neuen Arzneimitteln basierend auf einem einzigen Dossier,
  • Einrichtung eines klinischen Forschungsprogramms für Orphan-Arzneimittel zur Unterstützung der als Orphan ausgewiesenen Produkte, durch die Kommission als Teil des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms,
  • nationale wirtschaftliche Anreize wie Forschungszuschüsse und Steuererleichterungen.

Wir fördern kontinuierlich den Patientenzugang zu zugelassenen Orphan-Arzneimittel durch:

  • Regelmäßige Umfragen, zur Beurteilung der tatsächlichen Situation bezüglich der Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimittel für Patienten in den diversen Mitgliedsstaaten.;
  • Lobbyarbeit für eine gemeinsame europäische Politik und Kriterien für den Zugang zu Orphan-Arzneimitteln. Lesen Sie mehr über den klinischen Mehrwert von Orphan-Arzneimitteln (CAVOD).



Informationsqualität und Konsistenz

Wir sichern die Qualität und Konsistenz der Informationen über Orphan-Arzneimittel in enger Zusammenarbeit mit der EMA.

Wenn Arzneimittel die Orphan-Designation erhalten, wird eine öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zum jeweiligen Orphan-Arzneimittel erstellt. Wir überprüfen diese Stellungnahmen vor ihrer Veröffentlichung auf der EMA-Website.

Wir ermöglichen auch die Überprüfung der EPAR-Zusammenfassungen (Europäische Öffentliche Beurteilungsberichte) durch Patientengruppen für seltene Krankheiten. Die EPAR-Zusammenfassungen werden zum Zeitpunkt der Marktzulassung erstellt und sind für die Öffentlichkeit bestimmt.

Patienten-Empowerment

EURORDIS identifiziert und unterstützt Patientenvertreter für seltene Krankheiten bei der Teilnahme an:

  • Patientenvertreter engagiert in wissenschaftlichen Ausschüssen und Arbeitsgruppen der EMA.
  • Protokoll-Assistenz
  • Wissenschaftliche Beratergruppe (SAG) beim Ausschuss für Humanmedizinische Produkte (CHMP),
  • Andere Sitzungen zur Besprechung von Richtlinien und Risikomanagementprogrammen



EURORDIS agiert finanziell unabhängig von der pharmazeutischen Industrie.

Orphan-Arzneimittel-Intitiativen sind möglich, dank der Arbeit der ehrenamtlichen Mitarbeiter von EURORDIS und der finanziellen Unterstützung ihrer Mitglieder, AFM-Téléthon und der EMA.

Page created: 07/02/2012
Page last updated: 23/03/2012
 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen Krankheiten. Rare Diseases International ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect ist eine EURORDIS-Initiative RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases