Unsere Rolle
EURORDIS spielt eine wichtige Rolle bei der Entwicklung von Orphan-Drug-Prozess durch seine Teilnahme an dem Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA).
EURORDIS war maßgeblich beteiligt an der Entwicklung von und betrieb Lobbyarbeit für die Verabschiedung der:
- EU-Verordnung über Orphan-Medizinprodukte in 1999
- EU-Verordnung über Arzneimittel für Kinder in 2006
- EU-Verordnung über neuartige Therapien und Medizinprodukte in 2007
Orphan-Arzneimittelentwicklung
Durch unsere Teilnahme im Ausschuss für Orphan-Medizinprodukte (COMP), dem Pädiatrieausschuss (PDCO), dem Ausschuss für neuartige Therapien (CAT) der Patienten und Verbraucher Arbeitsgruppe (PCWP) bei der Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) spielen wir auch eine entscheidende Rolle in der Orphan-Arzneimittelentwicklung.
Unser Einsatz für wirtschaftliche Anreize
Im Fall der Orphan-Arzneimittelentwicklung haben wir uns erfolgreich für die Einführung von wirtschaftlichen Anreizen eingesetzt. Diese umfassen:
- Gebührenerlass beim Marktzulassungsverfahren,
- Verlängerung der Marktexklusivität für Orphan-Arzneimittel für Kinder um 2 Jahre (12 Jahre anstatt 10 für andere Orphan-Arzneimittel),
- parallele Antragsstellung in der EU und in den USA zur Beschleunigung des Entwicklungsprozesses und für einen schnelleren Zugang zu neuen Arzneimitteln basierend auf einem einzigen Dossier,
- Einrichtung eines klinischen Forschungsprogramms für Orphan-Arzneimittel zur Unterstützung der als Orphan ausgewiesenen Produkte, durch die Kommission als Teil des 7. EU-Forschungsrahmenprogramms,
- nationale wirtschaftliche Anreize wie Forschungszuschüsse und Steuererleichterungen.
Wir fördern kontinuierlich den Patientenzugang zu zugelassenen Orphan-Arzneimittel durch:
- Regelmäßige Umfragen, zur Beurteilung der tatsächlichen Situation bezüglich der Verfügbarkeit von Orphan-Arzneimittel für Patienten in den diversen Mitgliedsstaaten.;
- Lobbyarbeit für eine gemeinsame europäische Politik und Kriterien für den Zugang zu Orphan-Arzneimitteln. Lesen Sie mehr über den klinischen Mehrwert von Orphan-Arzneimitteln (CAVOD).
Informationsqualität und Konsistenz
Wir sichern die Qualität und Konsistenz der Informationen über Orphan-Arzneimittel in enger Zusammenarbeit mit der EMA.
Wenn Arzneimittel die Orphan-Designation erhalten, wird eine öffentliche Zusammenfassung der Stellungnahme zum jeweiligen Orphan-Arzneimittel erstellt. Wir überprüfen diese Stellungnahmen vor ihrer Veröffentlichung auf der EMA-Website.
Wir ermöglichen auch die Überprüfung der EPAR-Zusammenfassungen (Europäische Öffentliche Beurteilungsberichte) durch Patientengruppen für seltene Krankheiten. Die EPAR-Zusammenfassungen werden zum Zeitpunkt der Marktzulassung erstellt und sind für die Öffentlichkeit bestimmt.
Patienten-Empowerment
EURORDIS identifiziert und unterstützt Patientenvertreter für seltene Krankheiten bei der Teilnahme an:
- Patientenvertreter engagiert in wissenschaftlichen Ausschüssen und Arbeitsgruppen der EMA.
- Protokoll-Assistenz
- Wissenschaftliche Beratergruppe (SAG) beim Ausschuss für Humanmedizinische Produkte (CHMP),
- Andere Sitzungen zur Besprechung von Richtlinien und Risikomanagementprogrammen
EURORDIS agiert finanziell unabhängig von der pharmazeutischen Industrie.
Orphan-Arzneimittel-Intitiativen sind möglich, dank der Arbeit der ehrenamtlichen Mitarbeiter von EURORDIS und der finanziellen Unterstützung ihrer Mitglieder, AFM-Téléthon und der EMA.
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Page last updated: 23/03/2012