Was ist ein „Orphan Drug“?

„Orphan-Arzneimittel“ sind Arzneimittel für Diagnose, Prävention und Behandlung von seltenen, lebensbedrohlichen bzw. sehr ernsten Krankheiten oder Störungen.

Lesen Sie das Informationsblatt „Was ist ein Orphan-Arzneimittel?“ (auf Englisch)

Eine Krankheit oder Störung ist in Europa als selten definiert, wenn sie weniger als einen in 2000 Bürger betrifft.

Diese Arzneimittel werden „Orphan“ genannt, da die pharmazeutische Industrie unter normalen Marktbedingungen wenig Interesse an der Entwicklung und Vermarktung von Produkten für eine geringe Anzahl an Patienten hat.

Für Arzneimittelhersteller würde der erwartete Umsatz eines Orphan-Medizinproduktes den extrem hohen Entwicklungs- und Vermarktungsaufwand nicht abdecken.

Folglich ist der potenzielle Markt für neue Arzneimitteltherapien auch klein und die Arzneimittelhersteller würden finanzielle Verluste erleiden.

Aus diesem Grund setzen sich Regierungen und Organisationen für Patienten mit seltenen Krankheiten, wie EURORDIS, für wirtschaftliche Anreize für Arzneimittelhersteller zur Entwicklung und Vermarktung von Arzneimitteln für die Behandlung von seltenen Krankheiten ein.