Was ist ein Compassionate-Use-Programm?

Ein Arzneimittel, das auf Compassionate-Use-Basis verschrieben wird, ist in erster Linie eine Behandlung. Es ist kein Experiment und keine klinische Studie. Es wird verschrieben mit der Absicht eine Person, die eine neue therapeutische Option zur besseren Kontrolle der Krankheit benötigt, zu behandeln.

Ein Compassionate-Use-Programm (CUP) durchzuführen, bedeutet ein Arzneimittel aus humanen Erwägungen einer Gruppe von Patienten (oder manchmal einzelnen Patienten auf einer Fall-zu-Fall-Basis) mit einer chronischen oder schwer invalidisierenden Krankheit oder einer als lebensbedrohend eingestuften Krankheit, die nicht ausreichend mit zugelassenen Arzneimitteln behandelt werden können, zur Verfügung zu stellen1.

  • Der Arzt stellt den Antrag an das pharmazeutische Unternehmen, das das Produkt entwickelt bzw. an die nationale Behörde, die über die Zulassung der Compassionate-Use-Anwendung entscheidet.
  • Die europäische Gesetzgebung (für Arzneimittel, die mit einem zentralisierten Verfahren zugelassen werden) schreibt vor, dass für das betreffende Arzneimittel entweder ein Antrag auf Marktzulassung gestellt worden sein muss oder gerade relevante klinische Studien durchgeführt werden2: Mit anderen Worten, es wird nicht verlangt, dass das relevante Arzneimittel bereits woanders auf der Welt zugelassen sein muss. Falls das Produkt in einer klinischen Studie getestet worden ist bzw. gerade in einer klinischen Studie für Ihre Krankheit getestet wird, dann kann Ihr Arzt eine Compassionate-Use-Zulassung beantragen.
  • Die meisten EU-Mitgliedsstaaten verfügen über ein gesondertes Verfahren zur Arzneimittelausgabe auf Compassionate-Use-Basis. Viele andere europäische Länder haben ähnliche Verfahren. Diese Verfahren sind mehr oder weniger komplex und zeitaufwendig.

 

Extract of the EMA Q&A document on compassionate use

ABBILDUNG 1: Auszug des EMA-F&A-Dokuments zu Compassionate Use Auf Englisch


1 VERORDNUNG (EG) Nr. 726/2004 Titel V, Artikel 83.2
2 Ebenda, Artikel 83.2

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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