Was ist ein Compassionate-Use-Programm nicht?

  • Weder eine klinische Studie noch ein Experiment: Auf keinen Fall kann das auf Compassionate-Use-Basis verschriebene Arzneimittel als Placebo gegeben werden oder eine Behandlung oder eine Kombination von Behandlungen sein, die dem Patienten bereits verschrieben wurde, aber mangelnde Wirksamkeit zeigte oder schlecht vertragen wurde. Obwohl es nicht völlig sicher ist, ob die Behandlung, die der Patient auf Compassionate-Use-Basis erhält, helfen wird - falls es keine andere Option gibt und die geringste Chance besteht, dass das Produkt wirksam sein wird, sollte dies dem Patienten zugutekommen.

  • Ein Ersatz für die Produktentwicklung: Ein Compassionate-Use-Programm kann klinische Studien nicht ersetzen. Wie bereits dargelegt ein CUP ist kein Experiment. Mit ihm kann die Schlussfolgerung, ob das Produkt für eine Patientengruppe sicher und wirksam ist, nicht gezogen werden. Ein CUP kann parallel zu klinischen Studien stattfinden, aber es wird nur zugelassen, falls klinische Studien bereits laufen. Weiterhin sollte die Rekrutierung für ein CUP kein Hindernis für die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien sein (zum Beispiel, falls Patienten es bevorzugen, das Arzneimittel auf Compassionate-Use-Basis zu erhalten und das Risiko, ein Placebo zugeteilt zu bekommen, nicht eingehen möchten).

  • Eine zulassungsüberschreitende Anwendung (off-label use): Ein Off-Label-Arzneimittel ist per Definition ein Arzneimittel, das zulassungsüberschreitend eingesetzt wird. Zum Beispiel kann ein Arzneimittel für eine andere Krankheit bzw. mit einer anderen Dosierung, als auf dem Label ausgewiesen, verschrieben werden. Deshalb bezieht sich die Bezeichnung Off-Label nur auf Arzneimittel, die bereits zugelassen sind. Compassionate Use bezieht sich nur auf Arzneimittel, die bisher noch für keine Krankheit zugelassen sind.

  • Weder ein finanzielles Hilfsprogramm noch ein humanitäres Programm: Finanzielle Hilfsprogramme (auch humanitäre Programme genannt) sind für Arzneimittel, die zugelassen und auf dem Markt sind, aber zu einem Preis, den sich Patienten nicht leisten können (zum Beispiel, Arzneimittel, die das zuständige Gesundheitsversorgungssystem nicht vollständig bezahlt bzw. erstattet). In einigen Fällen schafft der Zulassungsinhaber ein finanzielles Hilfsprogramm für Patienten, denen nicht genügend finanzielle Mittel zur Verfügung stehen. Dies ist nicht Compassionate Use; sondern ein Marketinginstrument, um einer größeren Patientengruppe Zugriff auf ein Arzneimittel zu ermöglichen.

  • Eine Möglichkeit ein Produkt vor der Marktzulassung auf den Markt zu bringen: Manche Unternehmen könnten versucht sein, ein Arzneimittel, das sie entwickeln, einer großen Gruppe von Patienten vor seiner Marktzulassung bereitzustellen. Dies soll sicherstellen, dass das Arzneimittel bereits in einer frühen Phase weitgehend genutzt wird, um einen großen Marktanteil zu „erobern“ und um es Wettbewerbern zu erschweren, ihren eigenen Marktanteil zu gewinnen. Deshalb muss ein CUP von den zuständigen nationalen Behörden ordnungsgemäß zugelassen und überwacht werden. Ein CUP kann nicht zu Ermittlungszwecken oder für kommerzielle Aktivitäten vor der Zulassung eingesetzt werden. Werbung für das betreffende Arzneimittel oder das CUP ist nicht erlaubt.

  • Ein „Gefallen“ bzw. ein „Geschenk“ an Ärzte, die ihre Ziele für die Rekrutierung für klinische Studien erreichen: Die Aufnahme von Patienten in eine klinische Studie ist einer der wichtigsten Erfolgsfaktoren für eine klinische Studie und folglich für Produktentwicklung und Auswertung. Prüfärzte für klinische Studien sind sehr wertvoll für Studienträger, zum Beispiel ein pharmazeutisches Unternehmen, da sie ihre eigenen Patienten bitten können, an einer klinischen Studie teilzunehmen. In einer stark durch den Wettbewerb geprägten Welt kann ein Unternehmen versucht sein, die Gunst von Ärzten zu gewinnen, in dem es ihnen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis bietet, falls es ihnen möglich ist, viele Patienten in eine Studie aufzunehmen. Dieses Vorgehen ist nicht offiziell, aber es wird praktiziert. Es wird jedoch nicht empfohlen, da es ungleichen Zugang zu Arzneimitteln auf Compassionate-Use-Basis schafft.

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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