Liste der jüngsten Orphan-Designationen für Arzneimittel und/oder Marktzulassungen

Detaillierte Informationen über die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan in Europa finden Sie auf der EMA Website.
Eine vollständige Liste aller in Europa ausgewiesenen und zugelassenen Orphan-Arzneimittel ist verfügbar unter: ec.europa.eu

Öffentlichkeitsarbeit für die Orphan-ArzneimittelentwicklungErfahren Sie mehr über das Designationsverfahren für Orphan-Produkte in Europa

 

 

Liste der jüngsten Marktzulassungen

> 2017 Marktzulassungen

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Alofisel®
(darvadstrocel) 
Tigenix, S.A.U.  Komplexer Analfisteln bei Erwachsenen mit Morbus Crohn  23/03/2018
Amglidia®
(glibenclamide)
Ammtrek Neonatal diabetes 24/05/2018

Cablivic®
(caplacizumab)

Ablynx NV  erworbener thrombotischer thrombozytopenischer Purpura (aTTP) 31/08/2017
Crysvita®
(burosumab)
Kyowa Kirin Limited X-chromosomaler Hypophosphatämie 19/02/2018

Jorveza

(Budesonid)

Dr. Falk Pharma GmbH eosinophile Ösophagitis 08/01/2018
Lamzede®

(velmanase alfa)®
(velmanase alfa)

Chiesi Farmaceutici S.p.A. Alpha-mannosidosis  23/03/2018
Mepsevii®
(vestronidase alfametreleptin)
Ultragenyx Germany GmbH Mucopolysaccharidosis VII (MPS VII, auch als SlySyndrom bekannt) 23/08/2018
Myalepta®
(metreleptin)
Aegerion Pharmaceuticals B.V. Lipodystrophie 30/07/2018

Mylotarg®
(gemtuzumab ozogamicin)

Pfizer Limited  Akute myeloische Leukämie 19/04/2018
Onpattro®
(patisiran)
Alnylam Netherlands B.V. Das zur Behandlung der Nervenschädigung durch hereditäre
Transthyretin(hATTR)-Amyloidose angewendet wird
26/08/2018

Prevymis
(Letermovir)

Merck Sharp & Dohme Limited das bei Erwachsenen, die ein allogenes hämatopoetisches
Stammzelltransplantat erhalten haben
08/01/2018
Rubraca®
(rucaparib)
Clovis Oncology UK Limited High grade Karzinomen der
Eierstöcke, der Eileiter (der Röhren, die die Eierstöcke mit d
24/05/2018

Tegsedi®
(inotersen sodium)

 

Ionis USA Ltd hereditäre TransthyretinAmyloidose
(hATTR)
06/07/2018
Verkazia®
(ciclosporin)
Santen Oy schwerer vernaler Keratokonjunktivitis (VKC) 06/07/2018
Vyxeos®
(daunorubicin / cytarabine)
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited Erwachsenen mit neu diagnostizierter akuter
myeloischer Leukämie
22/08/2018

Yescarta®
(Axicabtagen-Ciloleucel)

Kite Pharma EU B.V. Yescarta ist ein Arzneimittel zur Behandlung von zwei Arten von Blutkrebs: diffus großzelliges B-Zell-Lymphom (DLBCL); primär mediastinales großzelliges B-Zell-Lymphom (PMBCL). 23/08/2018

 

Marktzulassungen seit 2000

 
 

 

Liste der jüngsten Orphan-Designationen für Arzneimittel

2018

2017

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

187

131

77

2

115

11

14

2017

260

144

96

2

138

14

15

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

3162

2102

866

27

2067

153

171

Adapted from the July 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
Die Stimme der Menschen mit seltenen Krankheiten in EuropaEURORDIS Die internationale Stimme für Menschen mit seltenen Krankheiten. Rare Diseases International ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease International Ein moderiertes mehrsprachiges Forum, das Patienten, Familien und Experten zum Erfahrungsaustausch zusammenführt. RareConnect Das Rare Barometer Programm ist eine EURORDIS-Initiative, die Umfragen durchführt und die Erfahrungen von Patienten mit seltenen Erkrankungen in Fakten und Zahlen umwandelt, die wiederum Entscheidungsträgern vermittelt werden können.Rare Barometer Eine internationale Aufklärungskampagne, die jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet. Der Tag der Seltenen Erkrankungen ist eine EURORDIS-InitiativeRare Disease Day Nehmen Sie am größten Zusammentreffen von Interessenvertretern für seltene Krankheiten in Europa teil und besuchen Sie die zweijährliche Europäische Konferenz für Seltene Krankheiten und Orphan-Produkte (ECRD). ECRD ist eine EURORDIS-InitiativeEuropean Conference on Rare Diseases