¿Puede cualquiera acceder a un medicamentos de uso compasivo?

Antes de que se autorice y comercialice un medicamento, debe ser evaluado debidamente para conocer su eficacia y seguridad. La primera prioridad es dirigir ensayos clínicos que respondan a estas preguntas. Sólo aquellos pacientes que no pueden participar en un ensayo clínico son elegibles para el uso compasivo.

Como es un uso compasivo, el medicamento dado al paciente es un medicamento, no un placebo. Se espera que el paciente que lo recibe se beneficie de ello. En un ensayo clínico, se evalúa el medicamento con un tratamiento comparativo que puede ser un placebo. Las personas que participan en los ensayos clínicos corresponden a criterios biomédicos específicos, y las personas que no deben participar en un ensayo clínico son también definidas (el llamado criterio de exclusión).

Un ejemplo común es el de aquellos pacientes que están muy enfermos, con deterioro en varios órganos, o con enfermedad grave hepática severa o renal. Normalmente están excluidos de los ensayos clínicos. Sin embargo, pueden recibir tratamiento de uso compasivo. Esto garantiza la óptima asistencia para los más graves: no pueden correr el riesgo de recibir un placebo o un tratamiento que no les ayudaría. Aunque no es del todo seguro que el tratamiento de uso compasivo que reciben los pacientes sea útil, si existe una mínima posibilidad de que funcione, los pacientes pueden beneficiarse de ello.

Los reguladores, cuando autorizan el uso compasivo, pueden hacerlo para un paciente determinado (el médico hace la solicitud para un paciente concreto), o para un grupo de pacientes (llamado  cohorte).

Al ser para un paciente determinado, la autorización se hará caso por caso. Para un grupo de pacientes, los reguladores definirán la población de pacientes elegible para el programa. Por ejemplo, en una enfermedad para la cual sólo existen dos medicamentos, los reguladores pueden decidir que el Programa de Uso Compasivo esté abierto sólo a pacientes que ya han sido tratados con ambos medicamentos y sin respuesta, o que no pueden tolerar ninguno de los medicamentos.   

Page created: 31/01/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
La voz de los pacientes de enfermedades raras en EuropaEURORDIS La voz internacional de las personas que tienen enfermedades rarasRare Disease International Reuniendo a pacientes, familiares y expertos para compartir experiencias en un foro moderado en distintos idiomas. RareConnect El Programa Rare Barometer es una iniciativa de EURORDIS que realiza encuestas para transformar las experiencias de los pacientes con enfermedades raras en cifras que puedan compartirse con los responsables políticos.Rare Barometer Una campaña internacional de sensibilización que se celebra todos los años el último día de febrero, El Día de las Enfermedades Raras es una iniciativa de EURORDISRare Disease Day Únete al mayor grupo de partes interesadas en toda Europa, en la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos que se celebra cada dos años. ECRD es una iniciativa de EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases