Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu

desarrollo de un medicamento huérfanoLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Medicamentos recientemente autorizados

> Autorizaciones de mercado de 2017

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Alofisel®
(darvadstrocel) 
Tigenix, S.A.U.  Fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn 23/03/2018
Amglidia®
(glibenclamide)
Ammtrek Neonatal diabetes 24/05/2018

Cablivic®
(caplacizumab)

Ablynx NV  púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa) 31/08/2018
Crysvita®
(burosumab)
Kyowa Kirin Limited Hipofosfatemia ligada al cromosoma X 19/02/2018

Jorveza
(budesónida)

 Dr. Falk Pharma GmbH Esofagitis eosinofílica 08/01/2018

Lamzede®
(velmanase alfa)

Chiesi Farmaceutici S.p.A.  Alpha-mannosidosis   23/03/2018
Mepsevii®
(vestronidase alfametreleptin)
Ultragenyx Germany GmbH la mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, también conocida
como síndrome de Sly)
23/08/2018
Myalepta®
(metreleptin)
Aegerion Pharmaceuticals B.V. la lipodistrofia 30/07/2018

Mylotarg®
(gemtuzumab ozogamicin)

Pfizer Limited   Leucemia
promielocítica aguda
19/04/2018
Onpattro®
(patisirán)
Alnylam Netherlands B.V. Una lesión de los nervios provocada por la
amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh)
26/08/2018
Prevymis
(letermovir)
Merck Sharp & Dohme Limited Prevenir la enfermedad causada por
citomegalovirus (CMV) en adultos que reciben un trasplante alogénico de células madre
hematopoyéticas
08/01/2018
Rubraca®
(rucaparib)
Clovis Oncology UK Limited Cáncer de alto grado de
ovario, trompas de Falopio (los conductos que conectan los ovarios con el útero) y peritoneo (la
membrana que reviste el abdomen).
24/05/2018
Tegsedi®
(inotersen sodium)
Ionis USA Ltd la
amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR)
06/07/2018
Verkazia®
(ciclosporin)
Santen Oy la queratoconjuntivitis vernal (QCV) 06/07/2018
Vyxeos®
(daunorubicina/citarabina)
Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited Adultos recientemente
diagnosticados de la leucemia mieloide aguda
22/08/2018

Yescarta®
(axicabtagén ciloleucel)

Kite Pharma EU B.V. Cáncer de la sangre:
linfoma B difuso de células grandes (LBDCG); linfoma B primario mediastínico de células grandes (LBPM). 
23/08/2018

 

Autorizaciones de mercado desde 2000

 
 

 

Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos

2018

2017

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

187

131

77

2

115

11

14

2017

260

144

96

2

138

14

15

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

3162

2102

866

27

2067

153

171

Adapted from the May 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
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