Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos y/o autorizaciones de mercado

En la web de la EMA se encuentra disponible información detallada sobre las aplicaciones de la designación europea de medicamentos huérfanos.
Hay disponible una lista completa de medicamentos designados y autorizados en Europa en: ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe

Autorizaciones de comercialización
Designaciones de medicamentos huérfanos

Medicamentos recientemente autorizados

> Autorizaciones de mercado de 2017

Medicinal Product	Marketing Authorisation Holder	Therapeutic Indication	Date of Marketing Authorisation
Alofisel® (darvadstrocel)	Tigenix, S.A.U.	Fístulas anales complejas en adultos con enfermedad de Crohn	23/03/2018
Amglidia® (glibenclamide)	Ammtrek	Neonatal diabetes	24/05/2018
Cablivic® (caplacizumab)	Ablynx NV	púrpura trombocitopénica trombótica adquirida (PTTa)	31/08/2018
Crysvita® (burosumab)	Kyowa Kirin Limited	Hipofosfatemia ligada al cromosoma X	19/02/2018
Jorveza (budesónida)	Dr. Falk Pharma GmbH	Esofagitis eosinofílica	08/01/2018
Kymriah® (tisagenlecleucel)	Novartis Europharm Limited	Leucemia linfoblástica aguda (LLA) de células B en niños y adultos jóvenes de hasta 25 años; Linfoma B difuso de célula grande (LBDCG) en adultos	22/08/2018
Lamzede® (velmanase alfa)	Chiesi Farmaceutici S.p.A.	Alpha-mannosidosis	23/03/2018
Luxturna® (voretigene neparvovec)	Spark Therapeutics Ireland Ltd	Niños y adultos con pérdida de visión debido a una distrofia hereditaria de retina, una enfermedad genética rara de la retina	22/11/2018
Mepsevii® (vestronidase alfametreleptin)	Ultragenyx Germany GmbH	la mucopolisacaridosis de tipo VII (MPS VII, también conocida como síndrome de Sly)	23/08/2018
Myalepta® (metreleptin)	Aegerion Pharmaceuticals B.V.	la lipodistrofia	30/07/2018
Mylotarg® (gemtuzumab ozogamicin)	Pfizer Limited	Leucemia promielocítica aguda	19/04/2018
Namuscla® (mexiletine hcl)	Lupin Europe GmbH	Trastornos miotónicos no distróficos	18/12/2018
Onpattro® (patisirán)	Alnylam Netherlands B.V.	Una lesión de los nervios provocada por la amiloidosis hereditaria por transtiretina (ATTRh)	26/08/2018
Prevymis (letermovir)	Merck Sharp & Dohme Limited	Prevenir la enfermedad causada por citomegalovirus (CMV) en adultos que reciben un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas	08/01/2018
Rubraca® (rucaparib)	Clovis Oncology UK Limited	Cáncer de alto grado de ovario, trompas de Falopio (los conductos que conectan los ovarios con el útero) y peritoneo (la membrana que reviste el abdomen).	24/05/2018
Symkevi® (tezacaftor/ivacaftor)	Vertex Pharmaceuticals (Europe) Ltd.	Symkevi es un medicamento que se utiliza para tratar la fibrosis quística en pacientes de 12 años en adelante.	31/10/2018
Tegsedi® (inotersen sodium)	Ionis USA Ltd	la amiloidosis familiar por transtiretina (ATTR)	06/07/2018
Verkazia® (ciclosporin)	Santen Oy	la queratoconjuntivitis vernal (QCV)	06/07/2018
Vyxeos® (daunorubicina/citarabina)	Jazz Pharmaceuticals Ireland Limited	Adultos recientemente diagnosticados de la leucemia mieloide aguda	22/08/2018
Yescarta® (axicabtagén ciloleucel)	Kite Pharma EU B.V.	Cáncer de la sangre: linfoma B difuso de células grandes (LBDCG); linfoma B primario mediastínico de células grandes (LBPM).	23/08/2018

Autorizaciones de mercado desde 2000

Lista de las últimas designaciones de medicamentos huérfanos

2018

Jan - Feb - Mar - Apr - May - Jun - July - Sep - Oct - Nov - Dec

2017

Jan - Feb - Mar - Apr - May - Jun - July- Sep - Oct - Nov - Dec

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Year	Applications submitted	Positive COMP opinions	Applications withdrawn	Negative COMP opinions	Designations granted by the Commission	Orphan medicinal products authorised	Orphan designations included in authorised therapeutic indication
2018	203	152	79	3	126	12	15
2017	260	144	96	2	138	14	15
2016	330	220	82	2	209	14	14
2015	258	177	94	1	190	14	21
2014	329	196	61	2	187	15	16
2013	201	136	60	1	136	7	8
2012	197	139	52	1	148	10	12
2011	166	111	45	2	107	5	5
2010	174	123	51	2	128	4	4
2009	164	113	23	0	106	9	9
2008	119	86	31	1	73	6	7
2007	125	97	19	1	98	13	13
2006	104	81	20	2	80	9	11
2005	118	88	30	0	88	4	4
2004	108	75	22	4	73	6	6
2003	87	54	41	1	55	5	5
2002	80	43	30	2	49	4	4
2001	83	62	27	1	64	3	3
2000	72	26	6	0	14	0	0
Total	3211	2134	881	28	2121	164	185