The Voice of Rare Disease Patients: Experiences and Expectations of over 3,000 Patients

Book coverA new EURORDIS book, The Voice of Rare Disease Patients: Experiences and Expectations of over 3,000 Patients on Rare Disease Patient Registries in Europe presents the results of an extensive consultation process including a survey of over 3,000 European patients conducted by EURORDIS as part of the EU-funded EPIRARE project to build consensus and synergies for the EU registration of rare disease patients.

Registries are instrumental tools for understanding the natural history of rare diseases, capturing unmet medical needs, gathering critical data for research, and tracking treatment benefits and risks.

The survey results show that patients understand and value a comprehensive European approach to rare disease registries, strongly favouring EU-level regulation for registries. A European registry platform should be publically funded and patients should be involved in all aspects of governance. Capacity-building is needed to ensure this patient involvement. 

 
 
La voz de los pacientes de enfermedades raras en EuropaEURORDIS La voz internacional de las personas que tienen enfermedades rarasRare Disease International Reuniendo a pacientes, familiares y expertos para compartir experiencias en un foro moderado en distintos idiomas. RareConnect El Programa Rare Barometer es una iniciativa de EURORDIS que realiza encuestas para transformar las experiencias de los pacientes con enfermedades raras en cifras que puedan compartirse con los responsables políticos.Rare Barometer Una campaña internacional de sensibilización que se celebra todos los años el último día de febrero, El Día de las Enfermedades Raras es una iniciativa de EURORDISRare Disease Day Únete al mayor grupo de partes interesadas en toda Europa, en la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos que se celebra cada dos años. ECRD es una iniciativa de EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases