Désignation des médicaments orphelins

Les médicaments destinés à traiter les maladies rares peuvent recevoir l’appellation d’« orphelin » s’ils répondent aux critères suivants :

• Ils sont indiqués pour les maladies dont la prévalence ne dépasse pas 5 personnes sur 10 000 au sein de l’Union européenne.
• Ils visent à traiter des maladies létales, invalidantes ou graves et chroniques.
• Aucune méthode satisfaisante pour diagnostiquer, prévenir ou traiter la maladie n’a encore été autorisée dans l’Union européenne. Si une telle méthode existe, il convient de prouver qu’elle apporte un bénéfice significatif par rapport au médicament sur lequel porte la demande d’homologation.

Le Comité pour les médicaments orphelins (COMP)

Rattaché à l’Agence européenne du médicament (EMA) à Londres, le Comité pour les médicaments orphelins (COMP) donne son avis sur la désignation des médicaments orphelins.

Si cet avis est positif, il est soumis à la Commission européenne, qui prend la décision finale. Le COMP a été créé aux termes du Règlement de l’UE concernant les médicaments orphelins, avec pour mission d’étudier les demandes de désignation déposées à l’échelon communautaire.

Une désignation possible à tout moment du développement

Un médicament orphelin peut être homologué à tout moment de son élaboration dès lors que sa valeur médicale est démontrée scientifiquement.

Les recherches peuvent très bien en être au stade préclinique (tests non encore réalisés sur des êtres humains) ou à la phase des essais cliniques humains.

Un produit orphelin homologué n’est pas pour autant recommandé pour lutter contre la maladie concernée. Il doit satisfaire à des critères d’efficacité, de sécurité et de qualité avant d’être autorisé sur le marché.

Outre le poste de vice-président, EURORDIS occupe deux des trois sièges assignés aux représentants des organisations de patients au sein du COMP depuis sa création en 2000.

Pour plus d’informations sur le processus européen de désignation des médicaments orphelins, consultez le de l’Agence européenne du médicament (EMA).

Et pour la liste complète des médicaments orphelins désignés et autorisés en Europe : ec.europa.eu