Liste des dernières désignations et autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins

Pour plus d’informations sur le processus européen de désignation des médicaments orphelins, consultez le site de l’Agence européenne du médicament (EMA)
Et pour la liste complète des médicaments orphelins désignés et autorisés en Europe : ec.europa.eu

Encourager la mise au point de médicaments orphelinsLearn more about the Orphan designation process in Europe

 

 

Consultez les dernières autorisations de mise sur le marché de médicaments orphelins

Voir une liste des médicaments orphelins actuellement autorisés dans l'UE.

Medicinal Product

Marketing Authorisation Holder

Therapeutic Indication

Date of Marketing Authorisation

Isturisa®
(osilodrostat)
Novartis Europharm Limited Cushing Syndrome 09/01/2020
Polivy®
(polatuzumab vedotin)
Roche Registration GmbH Diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL) 16/01/2020
Givlaari®
(givosiran)
Alnylam Netherlands B.V. Acute hepatic
porphyria
02/03/2020
Trepulmix®
(treprostinil)
SciPharm Sàrl Chronic
thromboembolic
pulmonary
hypertension
(CTEPH)
03/04/2020
Zolgensma®
(onasemnogene
abeparvovec)
AveXis EU Limited Spinal muscular
atrophy (SMA)
18/05/2020
Reblozyl®
(luspatercept)
Celgene Europe B.V. Beta thalassaemia & Myelodysplastic syndromes 25/06/2020
Daurismo®
(glasdegib)
Pfizer Europe MA EEIG Newly-diagnosed acute myeloid leukaemia (AML) 26/06/2020
Pretomanid FGK

(pretomanid)
FGK Representative Service GmbH Adults with drug-resistant tuberculosis 31/07/2020
Hepcludex

(bulevirtide)
MYR GmbH Chronic (long-term) hepatitis delta virus (HDV) infection in adults 31/07/2020
Idefirix

(imlifidase)
Hansa Biopharma AB Prevent the body from rejecting a newly transplanted kidney 25/08/2020
Kaftrio

(ivacaftor / tezacaftor / elexacaftor)
Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Cystic fibrosis 21/08/2020
Blenrep

(belantamab mafodotin)
GlaxoSmithKline (Ireland) Limited Multiple Myeloma 25/08/2020

 

 
 

 

Liste des dernières désignations de médicaments orphelins

2020

2019

2018

2017

Overview of Orphan Medicinal Product Designation Procedure since 2000

Including and prior to 2018 the EMA also published the detailed information summarised below:

Year

Applications submitted

Positive COMP opinions

Applications withdrawn

Negative COMP opinions

Designations granted by the Commission

Orphan medicinal products authorised

Orphan designations included in authorised therapeutic indication

2018

203

152

79

3

126

12

15

2017

260

144

96

2

138

14

15

2016

330

220

82

2

209

14

14

2015

258

177

94

1

190

14

21

2014

329

196

61

2

187

15

16

2013

201

136

60

1

136

7

8

2012

197

139

52

1

148

10

12

2011

166

111

45

2

107

5

5

2010

174

123

51

2

128

4

4

2009

164

113

23

0

106

9

9

2008

119

86

31

1

73

6

7

2007

125

97

19

1

98

13

13

2006

104

81

20

2

80

9

11

2005

118

88

30

0

88

4

4

2004

108

75

22

4

73

6

6

2003

87

54

41

1

55

5

5

2002

80

43

30

2

49

4

4

2001

83

62

27

1

64

3

3

2000

72

26

6

0

14

0

0

Total

3211

2134

881

28

2121

164

185

Adapted from the July 2018 Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) meeting report

 

 

 
 
 
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