Chi può accedere ai farmaci per uso compassionevole?

Un farmaco che viene somministrato ad un malato come cura compassionevole non è un placebo, per questo ci si aspetta che il paziente che lo assume ne tragga beneficio. Nella sperimentazione clinica, invece, il farmaco viene testato confrontandone gli effetti con quelli di un trattamento comparitivo che potrebbe essere un placebo. Le persone coinvolte nella sperimentazione clinica rispondono a specifici criteri biomedici che definiscono, contemporaneamente, anche i cosidetti criteri di esclusione per le persone che non possono rientrare in tali sperimentazioni.

Un esempio comune sono quelle persone gravemente malate, con danneggiamento di diversi organi o con gravi insufficienze renali o epatiche. Questi malati, solitamente, non vengono coinvolti in sperimentazioni cliniche, tuttavia possono ricevere il trattamento nell’ambito di un uso compassionevole. Questo assicura ai malati più gravi di ricevere le migliori cure possibili: essi non corrono il rischio di ricevere un placebo o una cura che non sia efficace per loro. Tuttavia, anche se non è esattamente certo che la cura per uso compassionevole ricevuta si riveli utile, se esiste anche una minima possibilità che questa possa funzionare, allora i malati che la ricevono ne trarranno benefici.

I regolatori, quando autorizzano un uso compassionevole, possono anche farlo per uno specifico paziente (il medico inoltra la richiesta per un singolo paziente) o per un gruppo di pazienti (la cosidetta coorte).

Quando viene chiesta per uno specifico paziente, l’autorizzazione sarà rilasciata valutando caso per caso. Per l’uso compassionevole per una coorte, gli enti regolamentari definiranno la popolazione di pazienti che potrà essere inserita nel programma. Per esempio, nel caso di una malattia per la quale esistano già due farmaci, i regolatori potrebbero stabilire che solo i pazienti già trattati con entrambe le cure, ma senza risultati o che non hanno tollerato nessuno dei due farmaci, possano essere inseriti nel Programma di Uso Compassionevole.

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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