Cos'è un Programma di Uso Compassionevole (PUC)?

Un farmaco distribuito per uso compassionevole è innanzitutto un trattamento. Non è un esperimento, nè tantomeno una sperimentazione clinica. Viene prescritto al fine di fornire a coloro che necessitano di nuove opzioni terapeutiche un modo di controllare meglio la propria malattia.

Eseguire un Programma di Uso Compassionevole consiste nel rendere disponibile un farmaco per motivi compassionevoli ad un gruppo di malati (o talvolta, caso per caso, a singoli pazienti) affetti da una malattia cronica gravemente debilitante o da una malattia considerata rischiosa per la vita stessa e per la quale non esistono trattamenti o cure efficaci con farmaci autorizzati1.

  • La richiesta viene inoltrata dal medico all’azienda farmaceutica che sta sviluppando il farmaco e alle autorità nazionali che devono approvarne l’uso compassionevole
  • La legislazione europea (per i farmaci autorizzati tramite la procedura centralizzata) prevede che per il farmaco in questione debba essere stata già richiesta l’autorizzazione all’immissione in commercio o che sia in fase di sperimentazione clinica2 : in altre parole, non è necessario che il farmaco sia stato già immesso in commercio in qualche altro Paese nel mondo. Se il prodotto è stato testato nell’ambito di una sperimentazione clinica o se il test è in corso, il tuo medico può inoltrare la richiesta per l’autorizzazione all’uso compassionevole.
  • La maggior parte degli Stati membri ha dei criteri specifici per dispensare un farmaco sulla base di un uso compassionevole ed altri Paesi europei hanno procedure analoghe. Queste procedure possono essere più o meno complesse e richiedere un certo tempo prima di arrivare all’approvazione.

 

Estratto del documento di Domande e Risposte dell’EMA sull’uso compassionevole

Estratto del documento di Domande e Risposte dell’EMA sull’uso compassionevole


1REGULATION (EC) Nº 726/2004 Title V, article 83.2
 2Ibidem, article 83.2

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
La voce dei malati rari in EuropaEURORDIS Rare Diseases International, la voce internazionale dei malati rariRare Disease International RareConnect è un'iniziativa di EURORDIS che mette in contatto malati, famiglie ed esperti per condividere esperienze in un forum multilingua e moderato RareConnect Il Programma Rare Barometer è un’iniziativa di EURORDIS volta a condurre indagini con l’obiettivo di trasformare le esperienze delle persone affette da malattie rare in cifre e fatti che possono essere condivisi con i decisori politici.Rare Barometer La Giornata delle Malattie Rare, una campagna di sensibilizzazione internazionale che si svolge l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno.Rare Disease Day La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases