Cosa non è un Programma di Uso Compassionevole

Per definizione, l’uso compassionevole è un trattamento, non ancora completamente valutato, indirizzato a quei malati che non dispongono di altre opzioni terapeutiche. Altre circostanze che portano alla somministrazione dello stesso farmaco, non devono essere confuse con l’uso compassionevole.

  • Né una sperimentazione clinica, né un esperimento: in nessun caso il medicinale somministrato per uso compassionevole può essere un placebo, o un trattamento, o una combinazione di trattamenti a cui il paziente era già stato sottoposto e che abbiano mostrato una scarsa efficacia o una cattiva tolleranza. Sebbene non sia completamente accertato che il trattamento ricevuto dal paziente possa essere utile, in assenza di altre opzioni terapeutiche e se esiste una certa possibilità che il farmaco possa rivelarsi efficace, lui o lei potrebbe trarne beneficio.
     
  • Un sostituto per lo sviluppo del prodotto: un Programma di Uso Compassionevole non può sostituire la sperimentazione clinica. Ripetiamo, un PUC non è un esperimento e non può neanche arrivare alla conclusione che il prodotto sia sicuro ed efficace per un determinato gruppo di malati. Un PUC può procedere parallelamente alla sperimentazione clinica in corso e il reclutamento di pazienti per il PUC non dovrebbe rappresentare un ostacolo al reclutamento di pazienti per la sperimentazione clinica (per esempio, nel caso in cui i pazienti preferiscano essere sottoposti a cure compassionevoli piuttosto che correre il rischio di ricevere un placebo).
     
  • Un uso off-label: un farmaco usato off-label è, per definizione, un medicinale usato in maniera difforme rispetto a quanto previsto e autorizzato. Per esempio, un farmaco potrebbe essere somministrato per una malattia differente o in dosi diverse da quanto indicato sull’etichetta. Quindi, l’uso off-label è previsto solo per quei farmaci che sono stati già autorizzati all’immissione in commercio. Solo i farmaci non ancora autorizzati possono essere usati compassionevolmente.
     
  • Né un programma di aiuto economico, né un programma umanitario: i programmi di aiuto economico (chiamati anche programmi umanitari) sono definiti per i farmaci che sono autorizzati e immessi sul mercato, ma ad un costo che i pazienti non possono sostenere (per esempio i farmaci che non sono coperti al 100% dal sistema sanitario). In alcuni casi, il detentore dell’autorizzazione all’immissione in commercio, definisce anche un programma di assistenza finanziaria per quei malati che non dispongono di risorse adeguate. Questo non è uso compassionevole, ma uno strumento di marketing per allargare l’accesso ad un gruppo più ampio di malati.
     
  • Un modo di immettere un prodotto sul mercato prima dell’autorizzazione: alcune case farmaceutiche possono essere tentate di fornire un farmaco sviluppato da loro ad un ampio gruppo di malati, prima di aver ricevuto l’autorizzazione. Questo per assicurarsi che il farmaco sia già diffusamente utilizzato sin dalle prime fasi, per “assicurarsi” una larga fetta di mercato e rendere più difficile il posizionamento sul mercato ai propri competitor (le altre case farmaceutiche). Questo è il motivo per cui un PUC deve essere debitamente autorizzato e controllato delle autorità nazionali competenti. Un PUC non può essere usato per indagini di mercato o per attività commerciali pre-autorizzazione. La promozione del farmaco in questione o dello stesso PUC non è consentita.
     
  • Un “favore” o un “regalo” ai ricercatori clinici che raggiungono i loro obiettivi di reclutamento per la sperimentazione clinica: completare l’arruolamento dei pazienti nella sperimentazione clinica è un fattore chiave per il suo stesso successo. I medici che sono anche ricercatori clinici sono molto preziosi per gli sponsor della sperimentazione, come ad esempio una casa farmaceutica, perchè questi possono coinvolgere nella sperimentazione i propri pazienti. In un mondo sempre più competitivo, un’azienda potrebbe essere tentata di guadagnarsi il consenso dei medici offrendo loro l’accesso ad un farmaco per uso compassionevole in cambio del coinvolgimento di un certo numero di pazienti nella sperimentazione. Anche se questa prassi non è ufficiale, nella pratica avviene ma non è raccomandata in quanto genera iniquità nell’accesso ai farmaci per uso compassionevole.

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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