Principali caratteristiche dei PUC in alcuni stati membri

Tempi

Generalmente, i Programmi di Uso Compassionevole (PUC) iniziano in una fase avanzata dello sviluppo di un farmaco per “fare da ponte” tra la fine della fase III dello sviluppo, l’approvazione da parte dell’autorità regolamentare e il lancio del prodotto sul mercato (che potrebbe richiedere anche da 1 a 2 anni). Tuttavia un PUC può iniziare prima. Ci sono casi in cui il PUC è iniziato alla fine della fase I di sperimentazione clinica.

Costi: gratuitamente o a pagamento?

Esistono entrambe le possibilità. In alcuni Paesi l’azienda farmaceutica non può lucrare sui farmaci destinati ad un uso compassionevole (al contrario, l’azienda stessa deve pagare per poter partecipare al programma, ottenere l’approvazione da parte di una commissione etica, etc…e, pertanto, potrebbe decidere di non partecipare affatto al programma). In altri Paesi, la scelta di trarre profitto o meno da questi farmaci è delegata all’azienda farmaceutica.

Spesso, se l’azienda non lucra, potrebbero sollevarsi critiche circa il tentativo di usare il PUC per conquistare una fetta di mercato più grande prima dell’immissione in commercio e l’azienda potrebbe essere accusata di utilizzare il PUC come strumento di marketing. D’altro canto, se l’azienda intende lucrare, viene criticata per aver fatto pagare la “compassione”.

Durata

Di solito, un PUC è autorizzato per un anno, con la possibilità di essere rinnovato. Il PUC non può durare per sempre e, quindi, presto o tardi, la richiesta di immissione in commercio deve essere comunque preparata ed inoltrata. Se non vengono fornite adeguate informazioni alle autorità regolamentari , in merito alla sperimentazione clinica e alla richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio, queste potrebbero rigettare la richiesta di PUC.

Scopo

Ricapitolando, i farmaci che possono essere inseriti in un PUC hanno lo scopo di trattare, prevenire o diagnosticare una malattia grave o rara quando non esistono altre possibilità (nessuna terapia alternativa) per alcuni o per tutti i malati.

Efficacia dei dati e richieste di beneficio

Non c’è un consenso unanime sui dati relativi all’efficacia e i benefici per l’autorizzazione all’uso compassionevole. Considerando che un PUC viene svolto parallelamente alla sperimentazione clinica, e in particolare alla fase III (che mira a dimostrare l’efficacia), nel momento in cui bisogna decidere se autorizzare o meno un PUC, non tutti i dati sono disponibili. Per questo motivo, è necessario che il beneficio per il gruppo di malati sia quantomeno plausibile, basandosi solo sui risultati dei test iniziali.

Modulo di consenso

Quando ricevono un trattamento per uso compassionevole, spesso ai pazienti è richiesto di leggere e sottoscrivere un modulo di consenso che spiega cosa è noto e cosa non lo è riguardo il farmaco e che spiega l’importanza di riportare tempestivamente ogni effetto, sia positivo che negativo, che si manifesti a seguito della sua assunzione. La responsabilità della prescrizione rimane a carico dei professionisti della salute.
 

 

 

 

 

 

Tipi di PUC, procedure e tempi di revisione di 7 Stati membri

 

 

 

 

 

Paese

Tipo di PUC

Processo Regolamentare

Tempi di Revisione

Francia

Coorte o singolo paziente

Ben definito

Singolo paziente: 24-48h
Coorte: 2-4 months

Danimarca

Coorte o singolo paziente

Ben definito

Circa 3-4 settimane

Germania

Coorte o singolo paziente

In fase di revisione

2-3 mesi

Italia

Coorte o singolo paziente

Ben definito ma complesso

Singolo paziente: 1 mese
Coorte: non definito

Paesi Bassi

Coorte o singolo paziente

Ben definito

Singolo paziente: 4 settimane
Coorte: non definito

Spagna

Coorte o singolo paziente

Richiede esperti locali

Molto variabile, caso per caso

Regno Unito

singolo paziente

Ben definito

4 settimane dalla notifica della richiesta di importazione

Tratto da Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Importazione, chi sostiene le spese, riferimenti normativi per 7 Stati membri

 

Paese

Permesso di importazione

A carico di

Riferimenti normativi

Francia

Autorizzazione ATU nominativa considerata come permesso di importazione
Richiesto il permesso ATU per coorte

100% coperto dall’assicurazione nazionale o dall’ospedale

Code de la Santé Publique (Art. L.5121-12 and R.5121-68 to 76)

Danimarca

Importato dalla farmacia

Ospedale e pazienti.
Rimborso come per i farmaci approvati

Lov om laegemidler no. 1180 as amended 17 June 2008

Germania

Richiesto permesso di importazione

Azienda farmaceutica

14 and 15 ArzneimittelGesetz Novelle

Italia

Richiesta approvazione scritta del comitato etico

Ospedale o assicurazione nazionale

Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996

Paesi Bassi

Richiesto permesso di importazione

Pazienti/Azienda. Di solito non sono previsti rimborsi.

Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ

Spagna

Necessario inoltrare richiesta per l’importazione all’agenzia nazionale

Azienda farmaceutica

Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) and Real Decreto 223/2004 (Art. 28)

Regno Unito

Richiesto permesso di importazione

Rimborso caso per caso. Può essere distribuito gratuitamente

SI 1994 no. 3144

 

Tratto da Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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