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Il 20° workshop ERTC segna 10 anni di collaborazione positiva nello sviluppo dei trattamenti per le malattie rare

Marzo 2014

20° workshop ERTC

La Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS (ERTC) ha organizzato il suo 20° incontro, il 26 febbraio 2014 a Bruxelles, sul tema Sbloccare il Potenziale dell’Europa sulle Terapie per le Malattie Rare entro il 2020 e ha festeggiato 10 anni di dialogo e collaborazione tra i rappresentanti dei malati, l’industria, le agenzie di regolamentazione e le autorità nazionali competenti per lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare.

Il tema centrale dell’incontro è stata l’agenda sulla ricerca nell’ambito del Programma Quadro Europeo Horizon 2020 e le sinergie tra l’Agenzia Europea dei Medicinali, l’Iniziativa in Materia di Farmaci Innovativi 2 (2014-2020), l’industria, i malati e i ricercatori per non perdere il momento favorevole e la nascita di nuove opportunità. I 90 partecipanti, che hanno rappresentato tutti i portatori di interesse, dai malati all’industria, ai politici e ai ricercatori, hanno discusso dell’importanza del ruolo di ciascun attore nel preparare la strada allo sviluppo di nuove terapie.

Durante l’incontro sono stati affrontati diversi punti, tra cui: la visione comune su come il Regolamento Europeo sui Prodotti Medicinali Orfani sia efficiente e non richieda revisioni; l’utilità della ricerca sulle malattie rare per una medicina personalizzata e per la comprensione e il trattamento delle malattie più comuni; la necessità di rispondere agli innumerevoli bisogni medici che oggi non hanno ancora una risposta, piuttosto che sviluppare nuovi prodotti per la stessa indicazione terapeutica; il bisogno pressante di approfondire la storia naturale e la fisiopatologia delle malattie rare per sviluppare nuovi trattamenti; l’elaborazione di linee guida sulle sperimentazioni cliniche per le malattie per le quali ci sono diversi farmaci già in corso di sviluppo, inclusi l’identificazione degli end-point clinici e i risultati rilevanti per i malati al fine di aumentare il tasso di successo delle approvazioni; la riduzione dei costi di ricerca e sviluppo attraverso un uso più ampio di disegni adattativi e di metodi statistici e alternative ai modelli animali e ai biomarcatori per ottenere prezzi più competitivi; promuovere la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie specifiche per le malattie rare e che coinvolgono i rappresentanti dei malati nel processo di sviluppo, autorizzazione, distribuzione e valutazione dei farmaci.

Questi ambiziosi programmi non sono nuovi per la ERTC. Negli anni, ogni workshop ERTC è stato scrupolosamente pianificato per affrontare le questioni più importanti del momento e contribuire a definire positivamente l’ambiente delle malattie rare.

La ERTC è stata creata come un forum per il dialogo tra i rappresentanti delle persone affette da malattie rare, l’industria, le autorità di regolamentazione e le altre parti interessate e serve anche a raccogliere fondi disponibili per le attività di EURORDIS a favore dei malati rari. Negli ultimi dieci anni, le tavole rotonde biennali hanno regolarmente affrontato le questioni chiave in grado di sbloccare i “colli di bottiglia” e avanzare soluzioni reali per lo sviluppo di terapie più sicure, efficienti, efficaci, economiche ed accessibili.

I dettagli sugli ultimi 20 workshop ERTC sono disponibili online. Il prossimo ERTC si terrà a Barcellona alla fine di settembre. Ci auspichiamo altri 10 anni di collaborazione fruttuosa e preziosa per tutti i partecipanti alla Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS e per tutte le persone affette da malattie rare in Europa.


Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo