Il 20° workshop ERTC segna 10 anni di collaborazione positiva nello sviluppo dei trattamenti per le malattie rare
Marzo 2014
La Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS (ERTC) ha organizzato il suo 20° incontro, il 26 febbraio 2014 a Bruxelles, sul tema Sbloccare il Potenziale dell’Europa sulle Terapie per le Malattie Rare entro il 2020 e ha festeggiato 10 anni di dialogo e collaborazione tra i rappresentanti dei malati, l’industria, le agenzie di regolamentazione e le autorità nazionali competenti per lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare.
Il tema centrale dell’incontro è stata l’agenda sulla ricerca nell’ambito del Programma Quadro Europeo Horizon 2020 e le sinergie tra l’Agenzia Europea dei Medicinali, l’Iniziativa in Materia di Farmaci Innovativi 2 (2014-2020), l’industria, i malati e i ricercatori per non perdere il momento favorevole e la nascita di nuove opportunità. I 90 partecipanti, che hanno rappresentato tutti i portatori di interesse, dai malati all’industria, ai politici e ai ricercatori, hanno discusso dell’importanza del ruolo di ciascun attore nel preparare la strada allo sviluppo di nuove terapie.
Durante l’incontro sono stati affrontati diversi punti, tra cui: la visione comune su come il Regolamento Europeo sui Prodotti Medicinali Orfani sia efficiente e non richieda revisioni; l’utilità della ricerca sulle malattie rare per una medicina personalizzata e per la comprensione e il trattamento delle malattie più comuni; la necessità di rispondere agli innumerevoli bisogni medici che oggi non hanno ancora una risposta, piuttosto che sviluppare nuovi prodotti per la stessa indicazione terapeutica; il bisogno pressante di approfondire la storia naturale e la fisiopatologia delle malattie rare per sviluppare nuovi trattamenti; l’elaborazione di linee guida sulle sperimentazioni cliniche per le malattie per le quali ci sono diversi farmaci già in corso di sviluppo, inclusi l’identificazione degli end-point clinici e i risultati rilevanti per i malati al fine di aumentare il tasso di successo delle approvazioni; la riduzione dei costi di ricerca e sviluppo attraverso un uso più ampio di disegni adattativi e di metodi statistici e alternative ai modelli animali e ai biomarcatori per ottenere prezzi più competitivi; promuovere la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie specifiche per le malattie rare e che coinvolgono i rappresentanti dei malati nel processo di sviluppo, autorizzazione, distribuzione e valutazione dei farmaci.
Questi ambiziosi programmi non sono nuovi per la ERTC. Negli anni, ogni workshop ERTC è stato scrupolosamente pianificato per affrontare le questioni più importanti del momento e contribuire a definire positivamente l’ambiente delle malattie rare.
La ERTC è stata creata come un forum per il dialogo tra i rappresentanti delle persone affette da malattie rare, l’industria, le autorità di regolamentazione e le altre parti interessate e serve anche a raccogliere fondi disponibili per le attività di EURORDIS a favore dei malati rari. Negli ultimi dieci anni, le tavole rotonde biennali hanno regolarmente affrontato le questioni chiave in grado di sbloccare i “colli di bottiglia” e avanzare soluzioni reali per lo sviluppo di terapie più sicure, efficienti, efficaci, economiche ed accessibili.
I dettagli sugli ultimi 20 workshop ERTC sono disponibili online. Il prossimo ERTC si terrà a Barcellona alla fine di settembre. Ci auspichiamo altri 10 anni di collaborazione fruttuosa e preziosa per tutti i partecipanti alla Tavola Rotonda delle Imprese di EURORDIS e per tutte le persone affette da malattie rare in Europa.
Louise Taylor, Communications and Development Writer, EURORDIS
Traduttrice: Roberta Ruotolo