Da sapere

Questa sezione illustra il ruolo dei Programmi per Uso Compassionevole (PUC): a chi sono indirizzati e le condizioni necessarie per accedere ad un farmaco nell’ambito dell’uso compassionevole.

 

Cos'è un Programma di Uso Compassionevole (PUC)?

Un farmaco distribuito per uso compassionevole è innanzitutto un trattamento. Non è un esperimento, nè tantomeno una sperimentazione clinica. Viene prescritto al fine di fornire a coloro che necessitano di nuove opzioni terapeutiche un modo di controllare meglio la propria malattia.

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Cosa non è un Programma di Uso Compassionevole

Per definizione, l’uso compassionevole è un trattamento, non ancora completamente valutato, indirizzato a quei malati che non dispongono di altre opzioni terapeutiche. Altre circostanze che portano alla somministrazione dello stesso farmaco, non devono essere confuse con l’uso compassionevole.

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Esistono scorte illimitate di un farmaco che può essere utilizzato per uso compassionevole?

Prima che un farmaco sia autorizzato e immesso sul mercato, deve essere accuratamente esaminato per valutarne al meglio l’efficacia e la sicurezza. La massima priorità è quella di condurre una sperimentazione clinica che risponda a queste esigenze. Solo quei malati che non possono rientrare nella sperimentazione clinica possono accedere all’uso compassionevole.

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Chi può accedere ai farmaci per uso compassionevole?

Prima che un farmaco sia autorizzato e immesso sul mercato, deve essere accuratamente esaminato per valutarne al meglio l’efficacia e la sicurezza. La massima priorità è quella di condurre una sperimentazione clinica che risponda a queste esigenze. Solo quei malati che non possono rientrare nella sperimentazione clinica possono accedere all’uso compassionevole.

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Principali caratteristiche dei PUC in alcuni stati membri

Tempi, costi, durata, scopo, efficacia dei dati e richieste di beneficio, modulo di consenso

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La voce dei malati rari in EuropaEURORDIS Rare Diseases International, la voce internazionale dei malati rariRare Disease International RareConnect è un'iniziativa di EURORDIS che mette in contatto malati, famiglie ed esperti per condividere esperienze in un forum multilingua e moderato RareConnect Il Programma Rare Barometer è un’iniziativa di EURORDIS volta a condurre indagini con l’obiettivo di trasformare le esperienze delle persone affette da malattie rare in cifre e fatti che possono essere condivisi con i decisori politici.Rare Barometer La Giornata delle Malattie Rare, una campagna di sensibilizzazione internazionale che si svolge l'ultimo giorno di febbraio di ogni anno.Rare Disease Day La Conferenza Europea biennale sulle Malattie Rare è il più grande incontro di soggetti interessati al tema delle Malattie Rare in Europa. L'ECRD è un'iniziativa di EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases