Acesso aos medicamentos órfãos

Um bom medicamento para os que têm doenças raras é aquele que está disponível no país em que vivem e que tem um preço acessível.

O medicamento de pouco valerá se um destes fatores não se verificar. Devido aos seus custos, é isto que lamentavelmente observamos com demasiada frequência neste momento na UE.

Há vários fatores que contribuem para esta situação. A designação como medicamento órfão, o aconselhamento científico aos protocolos experimentais e a autorização de introdução no mercado pertencem a um procedimento centralizado. Contudo, a responsabilidade pela avaliação do valor terapêutico e pela determinação dos preços e das comparticipações destes produtos inovadores permanece sob a alçada dos Estados-Membros.

Negociações para a determinação dos preços nos Estados-Membros

No caso da avaliação do valor terapêutico, nem todos os Estados-membros têm capacidade técnica para fazer avaliações tão complexas. Quanto aos preços, cada Estado negoceia separadamente com as empresas farmacêuticas e Por vezes, as empresas têm a tendência de começar a negociar com os Estados-membros que lhes concedem preços mais elevados que, depois, são usados como referência nas negociações com os outros Estados-membros.

Os Estados-membros atrasam as negociações o mais que podem para evitar que o medicamento fique disponível e que tenham assim de suportar o respetivo custo. Apesar de esta situação poder parecer favorável quer às empresas farmacêuticas, quer aos Estados-membros, na verdade não é assim.

Os Estados-membros acabam por pagar preços mais elevados pelos medicamentos e as empresas farmacêuticas perdem parte dos dez anos de exclusividade por causa de negociações que podem chegar a arrastar-se por quatro anos.

A EURORDIS começou a denunciar esta situação no seu primeiro inquérito sobre disponibilidade dos medicamentos órfãos apresentado ao Comité da Transparência da Comissão Europeia em 2004. O relatório da Comissão Europeia elaborado sobre os primeiros cinco anos da Legislação em matéria de Medicamentos Órfãos também menciona este inquérito.

A EURORDIS realizou 3 inquéritos acerca do acesso a medicamentos órfãos:

Melhorar o acesso aos medicamentos órfãos

A EURORDIS não para de trabalhar para identificar os principais obstáculos encontrados pelos doentes quando tentam aceder a medicamentos órfãos e propõe medidas concretas para os ultrapassar.

Este trabalho foi iniciado pela EURORDIS e por outros no Grupo de Trabalho sobre a Determinação de Preços do Fórum Farmacêutico da UE realizado em 2007 (leia os Princípios Orientadores do Fórum Farmacêutico da UE acerca da melhoria do acesso a medicamentos órfãos por todos os cidadãos europeus afetados).

A barreira identificada como mais importante foi a relativa à determinação dos preços e das comparticipações. As autoridades nacionais são frequentemente relutantes em reembolsar medicamentos órfãos que requerem a extensão das indicações e a necessidade de tratamento vitalício. Não obstante, há outros fatores em jogo:

  • A prioridade (ou ausência dela) dada às doenças raras e aos medicamentos órfãos nos orçamentos para a saúde
  • O grau de capacidade de monitorização e gestão do uso pelas autoridades, para que possam controlar os orçamentos mesmo com preços elevados.

Determinação dos preços e das comparticipações: Enfrentar o desafio

Para calcular qual o número de novos medicamentos órfãos que podemos esperar que recebam uma autorização de introdução no mercado na próxima década, a EURORDIS realizou uma análise com base na experiência dos EUA desde que a Lei dos Medicamentos Órfãos norte-americana foi adotada. Decidimos fazê-lo em resposta a receios acerca de um potencial dilúvio de novos medicamentos órfãos e dos custos que este acarretaria para a sociedade. (Leia a "Declaração da EURORDIS "Medicamentos órfãos: enfrentar o desafio para garantir um futuro melhor aos 30 milhõesde doentes da Europa»).”).

As conclusões e as recomendações finais acerca de determinação de preços e de comparticipações que saíram do Fórum Farmacêutico de Alto Nível da UE foram que, «apesar de o Regulamento n.º 141/2000 relativo aos medicamentos órfãos ter estimulado a investigação e o desenvolvimento de medicamentos órfãos na UE, o acesso atempado e em pé de igualdade aos medicamentos órfãos aprovados na UE continua a ser problemático e o acesso ao mercado e a utilização efetivas variam fortemente entre os Estados-Membros e em diferentes regiões dentro dos mesmos».

A medida mais importante recomendada consensualmente por todos os Estados-Membros, a indústria e os grupos de doentes do Fórum Farmacêutico Europeu foi a de que se deveria elaborar um relatório de avaliação científica comum acerca do valor clínico acrescentado dos medicamentos órfãos. Este relatório destina-se à utilização pelos Estados-Membros como base e motor das suas decisões sobre a comparticipação.

 

A EURORDIS realizou diversos inquéritos sobre o acesso real aos medicamentos órfãos nos países da UE para revelar os locais onde há necessidades por responder.
O envolvimento da EURORDIS na questão da fixação de preços e da comparticipação dos medicamentos órfãos e no acesso por parte dos doentes não tem parado de crescer. Temos participado a vários níveis de discussão em diferentes plataformas e fóruns da UE, promovendo o debate com todos as partes interessadas relevantes.
Em conjunto com a EURORDIS e outros grupos de doentes, a direção da EMA, o COMP, a Comissão Europeia e o grupo de ação dos laboratórios farmacêuticos que desenvolvem medicamentos órfãos contribuíram para a publicação de documentos com políticas que apelam à melhoria do acesso atempado aos medicamentos órfãos aprovados em todos os Estados-membros da UE. Algumas oficinas da Mesa Redonda Empresarial da EURORDIS dedicaram-se à análise do acesso dos doentes aos produtos órfãos, bem como à elaboração de um processo para o fluxo de informação do CAVOMP que seja aceitável e significativo para todos os envolvidos.
 

Para uma colaboração europeia mais estreita

Em 2010, a Comissão Europeia incumbiu a Ernst & Young de realizar um estudo sobre a exequibilidade da criação de um mecanismo para a troca de conhecimentos sobre o valor acrescentado clínico dos medicamentos órfãos (CAVOMP). Os resultados do estudo e os cenários propostos foram apresentados em 2011 no EUCERD.
Com base no estudo da Ernst & Young, os membros do EUCERD discutiram o melhor mecanismo a pôr em prática para o CAVOMP. As diferentes partes interessadas com assento no EUCERD, a saber, peritos e representantes dos 27 Estados-membros da UE, países do EEE, a indústria e a EURORDIS, debateram durante mais de um ano qual seria o melhor mecanismo a aplicar na prática para o fluxo de informação sobre o CAVOMP tanto a nível europeu como de cada Estado-membro.

EUCERD recommendation for a cavomp information flowA adoção da recomendação do EUCERD sobre o fluxo de informação sobre o CAVOMP para a Comissão Europeia e para os Estados-membros é o último marco de um longo processo de desenvolvimento e comercialização de medicamentos destinados às pessoas que vivem com doenças potencialmente fatais, graves, heterogéneas e raras.  Leia a «EUCERD Recommendation on improving informed decisions based on the Clinical Added Value of Orphan Medicinal Products (CAVOMP) Information Flow to the European Commission and Member States» (Recomendação do EUCERD relativa à melhoria das decisões informadas com base no fluxo de informação sobre o Valor Acrescentado Clínico dos Medicamentos Órfãos (CAVOMP) para a Comissão Europeia e para os Estados-membros).

 

Page created: 16/04/2012
Page last updated: 06/10/2014
 
 
A voz das pessoas com doenças raras na EuropaEURORDIS A voz internacional das pessoas com doenças raras, Rare Diseases Internacional, é uma iniciativa da EURORDISRare Disease International Reúne doentes, famílias e especialistas para partilhar experiências num fórum multilinguístico. A RareConnect é uma iniciativa da EURORDIS RareConnect O programa Rare Barometer é uma iniciativa da EURORDIS para a realização de inquéritos para transformar a experiência das pessoas com doenças raras em números e factos que podem ser partilhados com os responsáveis pela tomada de decisões.Rare Barometer An international awareness raising campaign taking place on the last day of February each year, Rare Disease Day is a EURORDIS initiativeRare Disease Day Adira ao maior encontro europeu das partes interessadas no âmbito das doenças raras na Conferência Bienal Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos. A ECRD é uma iniciativa da EURORDISEuropean Conference on Rare Diseases