É possível a qualquer pessoa aceder a medicamentos em regime compassivo?

Sendo o uso compassivo, o medicamento que é administrado ao doente é um medicamento, e não um placebo. É de esperar que o doente que o recebe beneficie dele. Num ensaio clínico, o medicamento é testado em comparação com um tratamento que pode ser um placebo. As pessoas incluídas em ensaios clínicos correspondem a critérios biomédicos específicos e as pessoas que não devem ser incluídas num ensaio clínico também são definidas (os chamados critérios de exclusão).

Um exemplo comum é o de pessoas que estão muito gravemente doentes, com insuficiência de múltiplos órgãos, ou deficiência hepática ou renal grave. Estes são normalmente excluídos dos ensaios clínicos. No entanto, podem receber o tratamento por uso compassivo. Isto garante a otimização do cuidado das pessoas com doenças mais graves: estas não podem correr o risco de receber um placebo ou um tratamento que não iria ajudá-las. Mesmo que não se saiba ao certo se o tratamento que os doentes recebem através do uso compassivo é útil, se houver uma possibilidade remota de o medicamento ser eficaz, o doente deve beneficiar dele.

Os reguladores, ao autorizar o uso compassivo, podem fazê-lo para um doente (o médico faz um pedido para um determinado doente) ou para um grupo de doentes (a chamada coorte).

No caso de doentes individuais, a autorização é dada caso a caso. No uso compassivo de coorte, os reguladores vão definir a população de doentes elegível para o programa. Por exemplo, numa doença para a qual existem apenas dois medicamentos, os reguladores podem decidir que o Programa de Uso Compassivo está aberto apenas para os doentes que já foram tratados com ambos os medicamentos sem resposta, ou que não podem tolerar um ou outro produto.