O que é um Programa de Uso Compassivo?

Um medicamento ministrado ao abrigo do uso compassivo é, acima de tudo, um tratamento. Não é uma experiência nem um ensaio clínico, é receitado com a intenção de tratar a pessoa que necessita de uma nova opção terapêutica para controlar melhor a doença.

A execução de um Programa de Uso Compassivo (PUC) consiste em disponibilizar um medicamento, por razões compassivas, a um grupo de doentes (ou, por vezes, a doentes individuais analisados caso a caso) que sofram de uma doença crónica ou gravemente debilitante ou de uma doença considerada potencialmente mortal e que não possam ser satisfatoriamente tratados com um medicamento autorizado1.

  • O pedido é feito pelo médico à empresa farmacêutica que está a desenvolver o produto, e às autoridades nacionais que têm de autorizar o uso compassivo.
  • A legislação europeia (para medicamentos autorizados através do procedimento centralizado) afirma que o medicamento em questão deve ter sido sujeito a um pedido de autorização de introdução no mercado ou estar a ser submetido a ensaios clínicos2 : por outras palavras, não é necessário que o medicamento em causa já esteja autorizado em algum lugar do mundo. Se o produto foi ou está atualmente a ser testado num ensaio clínico sobre a sua doença, o médico pode solicitar uma autorização de uso compassivo.
  • A maioria dos países da União Europeia tem um regime especial para dispensar um medicamento de forma compassiva. Muitos outros países europeus têm processos similares. Estes processos são mais ou menos complexos e morosos.

 

Extrato do documento da EMA com perguntas e respostas sobre o uso compassivo (apenas em inglês)

Extrato do documento da EMA com perguntas e respostas sobre o uso compassivo (apenas em inglês)


1 REGULAMENTO (CE) N º 726/2004 Título V, n.º 2 do artigo 83.º
2  Ibidem, n.º 2 do artigo 83.º

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