Principais características dos PUC em alguns Estados-membros da UE

Calendário

Normalmente, os Programas de Uso Compassivo (PUC) são iniciados no final do desenvolvimento de medicamentos para criar uma ponte entre o final da fase III de desenvolvimento, a aprovação regulamentar e o lançamento do produto (o que pode demorar 1–2 anos). No entanto, um PUC pode começar mais cedo. Há casos de PUC a começar no fim dos ensaios de fase I.

Custo: gratuito, ou não gratuito?

Existem ambas as possibilidades. Em alguns países, a empresa não pode cobrar por um medicamento em uso compassivo (pelo contrário, a empresa necessita de pagar para executar o programa, para obter a aprovação das comissões de ética, etc. e, portanto, decide não propor um PUC). Noutros países, cobrar ou não cobrar fica ao critério da empresa.

Muitas vezes, quando a empresa não cobra, pode surgir a crítica de que o PUC é uma tentativa de conquistar uma quota de mercado antes de obter uma autorização de introdução no mercado, e a empresa pode ser acusada de utilizar o uso compassivo como tática de marketing. Por outro lado, quando uma empresa cobra pelo medicamento, é criticada por atribuir um preço a uma utilização de natureza compassiva.

Duração

Normalmente, um PUC é autorizado por um ano e pode ser renovado. Contudo, mais cedo ou mais tarde, é necessário preparar e apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado, pois um PUC não dura eternamente. Se as autoridades reguladoras não obtiverem informações adequadas sobre os ensaios clínicos e a intenção de apresentar um pedido de autorização de introdução no mercado, podem rejeitar o pedido de um PUC.

Âmbito

Em suma, os medicamentos elegíveis para um PUC visam o tratamento, a prevenção ou o diagnóstico de uma doença grave ou rara quando há uma necessidade médica sem resposta (sem alternativa terapêutica) para alguns ou todos os doentes.

Dados sobre a eficácia e alegações sobre os benefícios

 Não há consenso sobre os dados de eficácia/benefícios como pré-requisito para autorizar o uso compassivo. Como o PUC decorre em paralelo aos ensaios clínicos e, em particular, aos ensaios de fase III (que visam demonstrar a eficácia), nem todos os dados estão disponíveis no momento de decidir um PUC. Portanto, o benefício para o grupo de doentes deve ser plausível, com base nas fases anteriores dos ensaios.

Termo de consentimento

Ao receber um tratamento através de uso compassivo, muitas vezes o doente precisa de ler e assinar um termo de consentimento que explica o que é conhecido e desconhecido sobre o medicamento, e que destaca a necessidade de comunicar quaisquer respostas, boas ou más, que ocorram quando se toma o medicamento. A responsabilidade pela prescrição continua a ser do profissional de saúde.

País

Tipo de PUC

Processo de regulamentação

Tempos de revisão

França

Coorte ou doente individual

Bem definido

Doente individual: 24 a 48h
Coorte: 2 a 4 meses

Dinamarca

Coorte ou doente individual

Bem definido

No prazo de 3 a 4 semanas

Alemanha

Coorte ou doente individual

Em alteração

2 a 3 meses

Itália

Coorte ou doente individual

Bem definido, mas complexo

Doente individual: 1 mês
Coorte: Indefinido

Países Baixos

Coorte ou doente individual

Bem definido

Doente individual: 4 semanas
Coorte: Indefinido

Espanha

Coorte ou doente individual

É preciso que a nível nacional haja quem tenha os conhecimentos necessários

Muito variável, caso a caso

Reino Unido

Doente individual

Bem definido

4 semanas após receber notificação da intenção de importação

Adaptado de Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

• Como importar, quem paga, base legal para 7 Estados-membros

 

País

Autorização de importação

Pagador

Base jurídica

França

Autorização ATU nominativa considerada licença para importação
ATU para coortes requer licença de importação

Seguro hospitalar ou nacional. 100% de cobertura

Code de la Santé Publique (Art. L.5121-12 e R.5121-68 a 76)

Dinamarca

Importado pela farmácia

Copagamento Hospital/doente. Reembolso igual a medicamentos aprovados

Lov om laegemidler no. 1180, alterado a 17 de junho de 2008

Alemanha

Licença de importação exigida

Empresa

14 e 15 ArzneimittelGesetz Novelle

Itália

Necessária aprovação por escrito da comissão de ética

Seguro hospitalar ou nacional.

Decreto 8 maggio 2003; Legge 648/1996

Holanda

Licença de importação exigida

Doente/empresa. Normalmente não reembolsado.

Art. 40.3c Geneesmiddelenwet van 25 Juni 2007. Circular 2002-06-IGZ

Espanha

Necessário solicitar importação à agência nacional

Empresa

Real Decreto 1015/2009; Ley 29/2006 (Art. 24) e Real Decreto 223/2004 (Art. 28)

Reino Unido

Licença de importação exigida

Reembolso caso a caso, preço pode ser definido livremente

SI 1994 n.º 3144

 

Adaptado de Helene Sou, Pharm Med 2010; 24(4):1-7

Page created: 12/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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