Unsere Leitung
Richtlinie zu seltenen Krankheiten
Über seltene Erkrangungen
Über Arzneimittel für seltene Erkrangungen
Mit EURORDIS
Nehmen Sie an unseren Aktivitäten teil
Besuchen Sie unsere Veranstaltungen
Anlässlich des 25-jährigen Bestehens von EURORDIS erlauben wir uns Ihnen die wichtigsten Errungenschaften und Erfolge des letzten Vierteljahrhunderts zu präsentieren. Wir haben erlebt, wie unsere Gemeinschaft gewachsen und stärker als je zuvor wurde. Deshalb möchten wir darüber nachdenken, warum diese Arbeit so bedeutend und wie sie in der Zukunft aussehen soll.
„Anlässlich des 25-jährigen Bestehens von EURORDIS erlauben wir uns Ihnen die wichtigsten Errungenschaften und Erfolge des letzten Vierteljahrhunderts zu präsentieren. Wir haben erlebt, wie unsere Gemeinschaft gewachsen und stärker als je zuvor wurde. Deshalb möchten wir darüber nachdenken, warum diese Arbeit so bedeutend und wie sie in der Zukunft aussehen soll.“
Yann Le Cam, EURORDIS Geschäftsführer
EINE GEMEINSCHAFT VON ÜBER 1000 MITGLIEDSORGANISATIONEN
15TAGE DER SELTENEN ERKRANKUNGEN
11EUROPÄISCHE KONFERENTEN ZU SELTENEN ERKRANKUNGEN UND ORPHAN PRODUKTEN
IMPULSGEBER FÜR 24EUROPÄISCHE PATIENTENVERTRETUNGEN
608ALUMNI DER OFFENEN AKADEMIE
FAST20 000PERSONEN BETEILIGTEN SICH AM RARE BAORMETER
Mit der Verabschiedung der EU Verordnung über Arzneimittel für seltene Erkrankungen im Jahr 1999 hat EURORDIS dazu beigetragen, ein zentralisiertes Verfahren für die Ausweisung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen zu etablieren und Anreize für deren Erforschung und Entwicklung zu schaffen.
Fast ein Jahrzehnt später, im Jahr 2008, verabschiedete die Europäische Kommission die Kommunikation „Seltene Erkrankungen: Herausforderungen an Europa“ und ein Jahr später, im Jahr 2009, nahm der EU Rat eine „Empfehlung für eine Maßnahme im Bereich der seltene Erkrankungen“ an. Diese beiden Meilensteine bereiteten den Weg für eine integrierte EU Strategie zu Themen wie Diagnose, Behandlung und Pflege und förderten nationale Pläne zur Unterstützung der 30 Millionen Europäer, die mit einer seltenen Erkrankung leben.
Seitdem wurden die 24 Europäischen Referenznetzwerke eingerichtet und die Rechte von Menschen mit seltenen Erkrankungen durch die Verabschiedung der EU Richtlinie über die grenzüberschreitende Gesundheitsversorgung gestärkt.
In den letzten 25 Jahren hat sich viel verändert: Seltene Erkrankungen wurden zu einer globalen Priorität für die öffentliche Gesundheit, die in der Politischen Erklärung der UN Politischen Erklärung zur allgemeinen Gesundheitsversorgung sowie in der Resolution der Vereinten Nationen zur Bewältigung der Herausforderungen von Personen, die mit einer seltenen Erkrankung leben und deren Familiendie im Dezember 2021 angenommen wurde. Dieser Meilenstein ist Ausdruck des echten Wunsches der 300 Millionen Menschen, die weltweit mit einer seltenen Erkrankung leben, anerkannt zu werden, und eine formelle Verpflichtung der 193 Mitgliedsstaaten der UN, einschließlich der 27 Mitgliedstaaten der Europäischen Union, die Richtlinien für seltene Erkrankungen zu unterstützen, um die Rechte aller Menschen und deren Familien, die mit einer seltenen Erkrankung leben, zu schützen.
Um sicherzustellen, dass unsere Interessenvertretung die Bedürfnisse der Patientengemeinschaft erfüllt und in Europa und auf internationaler Ebene Gehör findet, hat EURORDIS 2015 das Rare Barometer ins Leben gerufen, eine wichtige EURORDIS-Initiative, die sich an Patienten mit seltenen Erkrankungen wendet, um ihnen zu helfen, Einfluss auf die sie betreffende Gesundheitspolitik zu nehmen. Dieses interaktive Umfrageforum sammelt die Erfahrungen von mehr als 15.000 Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben oder von einer solchen betroffen sind, um den Patienten mit seltenen Erkrankungen mehr Gehör zu verschaffen und eine auf die Patienten ausgerichtete Politik zu fördern.
Die vergangenen 25 Jahre, in denen wir die Stimme der Patienten gegenüber den EU Institutionen vertreten haben, ermöglichten uns Fortschritte, die wir sonst nicht erreicht hätten. Aber die Arbeit ist noch nicht beendet, und wir werden unser Bestes geben, um auf eine europäische Strategie für seltene Erkrankungen für alle hinzuarbeiten.
Das gilt umso mehr, wenn es um 6.000 seltene Erkrankungen geht, von denen jede einzelne individuelle Diagnose- und Behandlungsstrategien erfordert. Es ist von entscheidender Bedeutung, die Herausforderungen der personalisierten Versorgung zu bewältigen und den richtigen Experten für eine seltene Erkrankung zu finden.
Weitere Möglichkeiten, Netzwerke zu katalysieren, Erfahrungen auszutauschen, Wissen gemeinsam zu produzieren und mit Mitgliedern der breiteren Gemeinschaft der seltenen Erkrankungen – Forschern, pharmazeutischen Unternehmen und politischen Entscheidungsträgern – zusammenzuarbeiten, bietet auch der EURORDIS Round Table of Companies (ERTC) und die Europäische Konferenz für Seltene Erkrankungen und Orphan-Produkte (ECRD).
Aus diesem Grund hat EURORDIS zusammen mit der Gemeinschaft der Patienten mit seltenen Erkrankungen 24 Europäische Patientenfürsprechergruppen (ePAGs) gegründet, um Patientenfürsprecher für seltene Erkrankungen zusammenzubringen und ihre aktive Beteiligung an der Arbeit, Entwicklung und Leitung der Europäischen Referenz-Netzwerke (ERN)zu ermöglichen. Jede dieser Gruppen entspricht der Erkrankungsgruppe eines der 24 ERN, wodurch Patientenorganisationen, klinisches Personal und Forscher, die an denselben seltenen oder komplexen Erkrankungen arbeiten, zusammengeführt werden.
Außerdem wurde mit der Gründung des EURORDIS Round Table of Companies im Jahr 2004 Vertreter von Unternehmen aus dem Gesundheitssektor zusammengebracht, damit sie ihr Fachwissen bei der Einbindung öffentlicher und privater Institutionen in den Bereichen seltene Erkrankungen und Orphan Medikamente weitergeben können. Bis heute wurden über 30 ERTC Workshops organisiert, zu den Mitgliedern gehören etwa 70 Unternehmen, von neu gegründeten biotechnischen Unternehmen bis hin zu mittleren und großen Pharmazieunternehmen, die in Europa und den Vereinigten Staaten ansässig sind. Die Bedeutung und der Zusatznutzen dieser Plattform waren enorm, da die Unternehmen des Gesundheitssektors die Patientenperspektive besser verstehen und Maßnahmen ergriffen haben, um Probleme bei der Versorgung und dem Zugang zur Behandlung seltener Erkrankungen anzugehen.
Im Jahr 2001 fand die erste Europäische Konferenz über Seltene Erkrankungen und Orphan-Produkte in Kopenhagen statt. Seitdem bringt EURORDIS alle zwei Jahre über 1.000 Interessenvertreter aus der Gemeinschaft der seltenen Erkrankungen zusammen, um eine zielgerichtete Politik für seltene Erkrankungen zu gestalten und wichtige und innovative Diskussionen auf nationaler und internationaler Ebene zu ermöglichen. Das ECRD hat sich in den letzten Jahren für seltene Erkrankungen stark gemacht: Politische Entscheidungsträger, klinisches Personal und die Industrie nehmen unsere Sorgen und Hoffnungen jetzt ernst, und was früher ein seltener Anblick bei der Entscheidungsfindung war, wird jetzt immer häufiger, da sich das Bewusstsein für seltene Erkrankungen ändert.
Die Einbindung verschiedener Interessengruppen in eine gemeinsame Aktion hat es den Mitgliedern unserer Gemeinschaft ermöglicht, ihre Bemühungen zu koordinieren, und war eine der wichtigsten strategischen Initiativen, die EURORDIS durchgeführt hat, um den Bedürfnissen der 30 Millionen Menschen, die in Europa mit einer seltenen Erkrankung leben, gerecht zu werden. Und obwohl wir große Fortschritte gemacht haben, werden wir weiterhin auf nachhaltigere, bedarfs- und ergebnisorientierte öffentlich-private Partnerschaften für seltene Erkrankungen hinarbeiten und die Stimme der Patienten durch effektive Kommunikation zwischen EURORDIS, nationalen Allianzen, Mitgliedern und anderen Organisationen stärken.
Im Laufe der Jahre haben wir Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben, ihre Betreuer und Familien ermutigt, aktiv an ihrem eigenen Leben teilzunehmen, um ihre Erfahrungen zu verbessern und bessere Ergebnisse in der Gesundheitsversorgung zu erzielen.
Unsere Gemeinschaft ist gewachsen und vereinigt über 1.000 Patientenorganisationen in 74 Ländern. Wir haben erkannt, wie wichtig das Engagement der Patienten ist – nicht nur für diejenigen, die an einer der über 6.000 seltenen Erkrankungen leiden, sondern auch für Ärzte, Unternehmen und öffentliche Einrichtungen, damit sie die Bedürfnisse der Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben, verstehen und darauf eingehen können. Und so müssen wir das Ökosystem der seltenen Erkrankungen in den nächsten 25 Jahren weiter pflegen und ausbauen.
Dank an den Tag der Seltenen Erkrankung, der sich zu einer weltweiten Bewegung entwickelt hat, die 100 Länder umfasst, ist es uns gelungen, Menschen miteinander in Kontakt zu bringen und einen Dialog zwischen Patientenvertretern, Forschern, politischen Entscheidungsträgern und der Industrie herzustellen. Diese Kampagne, die sich bald zum 15. Mal jährt, hat viel dazu beigetragen, dass Menschen, die sich isoliert oder ausgegrenzt fühlten, erkannten, dass es eine Gemeinschaft gibt, von deren Existenz sie nichts wussten – eine große und starke Gemeinschaft von 300 Millionen Menschen.
Woche der Seltenen Erkrankung hat die Beteiligung von Patientenvertretern an der Entscheidungsfindung in der EU gefördert und eine direkte Kommunikation mit Mitgliedern des Europäischen Parlaments und anderen EU-Vertretern ermöglicht. Durch die Einbindung von Menschen mit seltenen Erkrankungen in die EMA-Ausschüsse oder die ERN über die European Patient Advocacy Groups (ePAGs) und zahlreiche Task Forces haben wir die Kommunikation und Zusammenarbeit zwischen diesen Gemeinschaften erleichtert, um einen Beitrag zu Regulierungsprozessen zu leisten oder Forschungsrichtungen zu gestalten, die den Interessen der Menschen mit einer seltenen Erkrankung entsprechen.
Als Teil der EURORDIS Open Academydie 2018 ins Leben gerufen wurde, haben wir mehr als 608 Menschen, die von einer seltenen Erkrankung betroffen sind, dabei unterstützt, das nötige Selbstvertrauen und Wissen zu erlangen, um ihr Fachwissen in Diskussionen mit politischen Entscheidungsträgern, Industrie und Wissenschaftlern über Gesundheitsversorgung, Forschung und Arzneimittelentwicklung einzubringen. Ein wichtiger Teil unserer Arbeit ist es, Menschen mit seltenen Erkrankungen mit integrativen und einfach zu bedienenden digitalen Hilfsmitteln zu unterstützen, was in der heutigen Welt ein Muss ist. Durch das Online Training der Open Academy haben wir Menschen mit seltenen Erkrankungen und deren Familien geholfen, sich im Labyrinth der Arzneimittelentwicklung zurechtzufinden, sich erfolgreich für mehr Mittel für die Erforschung seltener Erkrankungen einzusetzen, Partnerschaften aufzubauen und sich in ihren lokalen Gemeinschaften zu engagieren, um nur einige Beispiele zu nennen. Bis heute haben mehr als 1.800 Personen einen der 20 Online-Kurse besucht, und diese Zahl wächst stetig weiter.
