Trotz der hohen Gesamtzahl der Menschen mit einer seltenen Erkrankung umfassen die Patientenpopulationen für jede der 6.000 seltenen Erkrankungen nur eine geringe Anzahl und die Patienten sind über Länder hinweg zerstreut. Deshalb sind grenzüberschreitende und EU-weite Strategien für seltene Erkrankungen zur Verbesserung der Lebensqualität von EU-Bürgern am wirksamsten.
Folglich konzentrieren wir unsere Lobbyaktivitäten in enger Zusammenarbeit mit unseren Mitgliedern auf die EU-Politik und möchten so europäische und nationale politische Entscheidungsträger beeinflussen. Um auf die relevanten Rechtsvorschriften und Politiken einzuwirken, interagieren wir mit Regulierungsbehörden der Europäischen Union, wie der Europäischen Kommission, dem Europäischen Parlament und dem EU-Rat. Durch Einbindung dieser Institutionen möchten wir sicherstellen, dass die Bedürfnisse und Perspektiven von Menschen mit seltenen Erkrankungen bei den Entscheidungsprozessen auf EU-Ebene repräsentiert sind.
Da die nationalen Politiken für seltene Erkrankungen fest mit der europäischen Politik für seltene Erkrankungen verknüpft sind, arbeiten wir außerdem in enger Partnerschaft mit unseren Nationalen Allianzen.
Dank des gemeinsamen Einsatzes von politischen Entscheidungsträgern auf europäischer und nationaler Ebene sowie der Menschen mit einer seltenen Erkrankung, ihren Familien und Patientenorganisationen hat sich das Umfeld in den letzten Jahrzehnten drastisch verändert. Als eine Gesellschaft schafften wir es von fast totaler Unwissenheit bis hin zur Anerkennung von seltenen Erkrankungen als eine gesundheitspolitische Priorität in Europa.
Circa 1 von 17 Menschen in Europa leben mit einer seltenen Krebserkrankung.
Nur für 6 % der seltenen Erkrankungen gibt es Behandlungen und sehr wenige sind transformativ.
7 von 10 Patienten und Betreuungspersonen reduzieren ihre beruflichen Aktivitäten aufgrund von seltenen Erkrankungen.
EURORDIS-Initiativen, die unsere Lobbyaktivitäten unterstützen
Um wirkungsvoll zu sein und die Lobbyaktivitäten der Organisationen für Patienten mit seltenen Erkrankungen zu unterstützen, setzt die Lobbyarbeit von EURORDIS auf:
Zentrale Prioritäten der Lobbyarbeit von EURORDIS auf EU-Ebene
Integrierte nationale und europäische Gesundheitspfade für seltene und komplexe gesundheitliche Beeinträchtigungen – Zur Überbrückung der Lücken beim Zugang zu höchst spezialisierter Gesundheitsversorgung für Menschen mit seltenen bzw. komplexen gesundheitlichen Beeinträchtigungen fordern wir die EU auf, gesamteuropäische Zusammenarbeit zu priorisieren, einschließlich Europäischer Referenznetzwerke (ERNs), um einen rechtzeitigen und gleichberechtigten Zugang zur besten Versorgung und Behandlungen zu gewährleisten und um spezifische Lösungen zu definieren.
Rechtzeitiger Zugang zu kostengünstigen und innovativen Behandlungen in Europa – Zur Bewältigung der Herausforderungen beim Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen fordern wir die Europäische Union auf, Patienten und ihre Vertreter gezielt in die Forschung und regulatorischen Prozesse einzubinden und so einen stabilen Rahmen mit Fokus auf die nicht erfüllten Bedürfnisse zu schaffen, Innovation voranzutreiben, Zugang zu transformativen und kostengünstigen Behandlungen zu verbessern, mit verstärkter Kooperation in der Preisstellung und Rückerstattung auf europäischer Ebene.
Integrierte, personenorientierte und lebenslange holistische Versorgung – Die Europäische Union sollte die einzigartigen Bedürfnisse der Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen anerkennen und die Mitgliedstaaten bei der Schaffung lebenslanger Versorgungspfade und Verbesserung der Bewertung von Beeinträchtigungen unterstützen und gleichzeitig die Herausforderungen bezüglich psychischer Gesundheit dieser schutzbedürftigen Population anerkennen.
Innovative und bedürfnisgerechte Forschung und Entwicklung – Die EU sollte langfristige grenzüberschreitende Zusammenarbeit in der Forschung über seltene Erkrankungen fördern, die Forschungskompetenzen der ERNs pflegen und branchenübergreifende Partnerschaften unter Horizon Europe unterstützen zur Adressierung der Herausforderungen bezüglich Wissen, Diagnose und Behandlungen für Patienten mit seltenen Erkrankungen und gleichzeitig die Einbeziehung von Patienten gewährleisten.
Datenoptimierung zum Nutzen der Patienten und der Gesellschaft – Für die Erschließung des Potenzials von Gesundheitsdaten in Europa und zur Verbesserung des Lebens von Menschen mit seltenen Erkrankungen muss die EU die Harmonisierung, Optimierung und Interoperabilität von elektronischen Gesundheitsdaten unterstützen, einen zuverlässigen Regulierungsrahmen mit Beiträgen der ERNs schaffen und mit Patientenvertretern zusammenarbeiten, um die gemeinsame Nutzung von Daten ethisch und patientenorientiert zu gestalten.
Vorantreiben nachhaltiger, integrierter und widerstandsfähiger Behandlungsentwicklung – Zur Optimierung von Forschung, Entwicklung und Zugang zu Behandlungen und gleichzeitiger Gewährleistung ethischer und ökologischer Verantwortung bitten wir die EU dringend, digitale Hilfsmittel für zugängliche klinische Studien zu unterstützen, 3R-Prinzipien bei der regulatorischen Prüfung von Arzneimitteln umzusetzen und die Zusammenarbeit innerhalb der pharmazeutischen Industrie für verbesserte ökologische Nachhaltigkeit zu fördern.
Politik für seltene Erkrankungen in der EU vorantreiben: die Rare2030-Vision
Aufgrund der enormen Auswirkungen von EU-Maßnahmen auf das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen stehen das Vorantreiben und die Gestaltung von EU-Politiken schon immer im Fokus der Mission und Aktivitäten von EURORDIS. Zum Beispiel spielte EURORDIS eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung der EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden (1999), die nachfolgende Mitteilung der Kommission über seltene Krankheiten (2008), die Empfehlung des Rates für eine Maßnahme im Bereich seltener Krankheiten (2009) und die Richtlinie über die Ausübung der Patientenrechte in der grenzüberschreitenden Gesundheitsversorgung (2011), einschließlich der nationalen Pläne für seltene Erkrankungen, der Investition in Forschung und der Einrichtung der Europäischen Referenznetzwerke (2017).
Obwohl wir während der letzten zwei Jahrzehnte bedeutende Fortschritte in der Politik für seltene Erkrankungen erreicht haben, gibt es noch viel zu tun für die Erfüllung der Bedürfnisse der einzelnen Menschen mit einer seltenen Erkrankung.
Die prospektive Studie Rare 2030
Mit dem Ziel, die EU-Politik für die nächsten Jahre zu gestalten, leitete EURORDIS die prospektive Studie Rare 2030 (2019 – 2021). Unterstützt von EU-Einrichtungen lenkte diese zweijährige Studie die Überlegungen mehrerer Interessenvertretungen der Politik für Patienten mit seltenen Erkrankungen in Europa für die nächsten zehn Jahre und darüber hinaus. Die resultierenden acht Empfehlungen der prospektiven Studie Rare 2030 beziehen sich auf Diagnosestellung, Behandlung, Versorgung, Forschung, Daten sowie europäische und nationale Infrastrukturen und beschreiben einen Strategieplan für seltene Erkrankungen für die nächsten zehn Jahre.
EURORDIS-Rare Diseases Europe unterstützt die Empfehlungen der Studie und ist überzeugt, ein erneuter Fokus auf seltene Erkrankungen als eine Priorität der öffentlichen Gesundheit durch gestärkte Kooperation und Koordination der Mitgliedstaaten erzielt die größte Wirkung wissenschaftlicher, technologischer und therapeutischer Fortschritte für diese schutzbedürftige Population, die sich ständig konfrontiert sieht mit frühzeitigem Tod, bedeutenden Ungleichheiten bei Gesundheit und Wohlbefinden und dem fehlenden Zugang zu wirksamen Behandlungen.
Im Einklang mit der wichtigsten Rare2030-Empfehlung möchte EURORDIS einen neuen EU-Politikrahmen für seltene Erkrankungen schaffen, – einschließlich seltener Krebserkrankungen, seltener Infektionen und seltener Vergiftungen – damit seltene Erkrankungen durch gemeinsame europäische Maßnahmen eine Priorität der öffentlichen Gesundheit bleiben. Auch soll der Rahmen die Umsetzung langfristiger nationaler Pläne und Politiken aller Länder in Europa lenken.
Warum EU-Politik wichtig ist für seltene Erkrankungen
EU-Politik spielt eine entscheidende Rolle bei der Bewältigung der Herausforderungen, mit denen sich Menschen mit seltenen Erkrankungen konfrontiert sehen. Die EU legt Politiken und Rechtsvorschriften fest, die sich auf das Leben von Menschen mit seltenen Erkrankungen auswirken, und bietet einen Rahmen für die Zusammenarbeit zwischen EU-Mitgliedstaaten, welcher die gemeinsame Nutzung von Wissen und Ressourcen zur Verbesserung von Diagnose, Behandlung und Forschung im Bereich seltener Erkrankungen ermöglicht. Darüber hinaus fördern EU-Politiken die Entwicklung neuer Behandlung und die Einrichtung von Patientenregistern, die notwendig sind für das Verständnis seltener Erkrankungen und die Entwicklung wirksamer Therapien.
Während der letzten zwei Jahrzehnte haben EU-Politiken und Rechtsvorschriften sich tatsächlich bedeutsam auf Patienten mit seltenen Erkrankungen und deren Familien ausgewirkt. Zum Beispiel bietet die 2000 verabschiedete EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden Anreize für pharmazeutische Unternehmen, Behandlungen für seltene Erkrankungen zu entwickeln, was zur Zulassung von über 170 Orphan-Arzneimitteln führte. Außerdem fördert die EU Forschung über das Horizon-Europe-Programm und die Europäischen Referenznetzwerke (ERNs). Diese Netzwerke an Gesundheitsdienstleistern und Fachzentren spezialisieren sich auf seltene Erkrankungen.
Nationale Politiken können stark voneinander abweichen und viele Länder haben nicht die Ressourcen oder die Expertise, seltene Erkrankungen angemessen abzudecken. Der koordinierte Ansatz der EU bietet einen umfassenderen und effizienteren Weg, seltene Erkrankungen anzugehen und gleiche Bedingungen in ganz Europa zu schaffen.