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À l’occasion du 25e anniversaire d’EURORDIS, nous mettons en lumière les principaux accomplissements et réussites réalisés pendant ce quart de siècle. Nous avons vu notre communauté se développer et devenir plus forte que jamais. Nous souhaitons donc réfléchir à l’importance de ce travail et à la manière dont il doit évoluer.
« Grâce à l’effort collectif de nos 1000 organisations membres, partenaires et parties prenantes, nous avons réussi au cours des 25 dernières années à faire passer les maladies rares de l’ignorance et de l’indifférence à la connaissance et à l’espoir en tant que domaine prioritaire de santé aux niveaux mondial, européen et national. »
Yann Le Cam, EURORDIS Chief Executive Officer
Avec l’adoption du Règlement européen sur les médicaments orphelins en 1999, EURORDIS a contribué à l’établissement d’une procédure centralisée pour la désignation des médicaments orphelins et à la mise en place d’incitations pour leur recherche et leur développement.
Près d’une décennie plus tard, en 2008, la Commission européenne a adopté la communication « Maladies rares : Les défis de l’Europe » et un an plus tard, en 2009, le Conseil de l’UE a adopté une « recommandation relative à une action dans le domaine des maladies rares ». Ces deux étapes ont ouvert la voie à une stratégie européenne intégrée sur des questions telles que le diagnostic, le traitement et les soins, et ont encouragé les plans nationaux visant à soutenir les 30 millions d’Européens vivant avec une maladie rare.
Depuis lors, nous avons assisté à la création des 24 Réseaux européens de référence et un renforcement des droits des personnes atteintes de maladies rares, à la suite de l’adoption de la directive européenne sur les soins de santé transfrontaliers.
Beaucoup de choses ont changé en 25 ans : les maladies rares sont devenues une priorité mondiale de santé publique, reconnue dans la Déclaration politique sur la couverture sanitaire universelle, ainsi que dans la Résolution des Nations unies sur les défis des personnes vivant avec une maladie rare et de leurs familles adoptée en décembre 2021. Cette étape est la manifestation du souhait sincère des 300 millions de personnes vivant avec une maladie rare dans le monde d’être reconnues, et l’engagement formel des 193 États membres des Nations unies, dont les 27 États membres de l’Union européenne, à soutenir les politiques relatives aux maladies rares afin de promouvoir et de protéger les droits de toutes les personnes vivant avec une maladie rare et de leurs familles.
Pour s’assurer que notre plaidoyer répond aux besoins de la communauté des patients et qu’il est entendu en Europe et au niveau international, EURORDIS a lancé en 2015 le Rare Barometer, une initiative clé d’EURORDIS, qui s’engage auprès des patients atteints de maladies rares pour les aider à influencer les politiques de santé qui les concernent. Ce panel d’enquête interactif recueille les expériences de plus de 15 000 personnes vivant avec ou affectées par une maladie rare, afin de renforcer la voix des malades atteints de maladies rares et de promouvoir une politique axée sur les malades.
Les 25 dernières années à faire entendre la voix des malades auprès des institutions européennes nous ont permis de réaliser des progrès que nous n’aurions pas pu obtenir autrement. Mais le travail n’est pas encore terminé, et nous allons donc faire de notre mieux pour travailler à l’établissement d’une stratégie européenne pour les maladies rares qui fonctionne pour tous.
Les soins de santé ne peuvent pas adopter une approche « taille unique », ce qui est d’autant plus vrai lorsqu’il s’agit de 6000 maladies rares, dont chacune nécessite des stratégies de diagnostic et de gestion individuelles. Il est essentiel de relever les défis de la personnalisation des soins et de trouver le bon expert pour une maladie rare.
D’autres moyens de catalyser les réseaux, d’échanger des expériences, de co-produire des connaissances et de coopérer avec les membres de la communauté élargie des maladies rares – chercheurs, entreprises pharmaceutiques et décideurs – comprennent également la table ronde des entreprises d’EURORDIS (ERTC) et la Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins (ECRD).
C’est pourquoi EURORDIS, en collaboration avec la communauté des malades atteints de maladies rares, a créé 24 Groupes européens de défense des patients (ePAGs), afin de rassembler les défenseurs des patients atteints de maladies rares et de faciliter leur participation active au travail, au développement et à la gouvernance des Réseaux européens de référence (ERN). Chacun de ces groupes correspond au groupe de maladies de l’un des 24 ERN, ce qui permet d’aligner les associations de patients, les cliniciens et les chercheurs travaillant sur les mêmes maladies rares ou complexes.
De plus, avec la création de la Table ronde des entreprises d’EURORDIS en 2004, nous avons réuni des représentants du secteur de la santé des entreprises afin qu’ils partagent leur expertise en matière d’engagement des institutions publiques et privées impliquées dans le domaine des maladies rares et des médicaments orphelins. Plus de 30 ateliers de l’ERTC ont été organisés à ce jour, et ses membres comprennent quelque 70 entités, des jeunes entreprises de biotechnologie aux moyennes et grandes entreprises pharmaceutiques, basées en Europe et aux États-Unis. L’importance et la valeur ajoutée de cette plateforme ont été énormes, les entreprises du secteur de la santé comprenant mieux le point de vue des patients et prenant des mesures pour s’attaquer aux problèmes qui façonnent les soins et l’accès aux traitements pour les maladies rares.
L’année 2001 a vu la première Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins qui s’est tenue à Copenhague. Depuis lors, EURORDIS réunit tous les deux ans plus de 1000 parties prenantes de la communauté des maladies rares pour élaborer des politiques ciblées sur les maladies rares et permettre la tenue de discussions importantes et innovantes aux niveaux national et international. L’ECRD a donné un élan aux maladies rares au cours des dernières années : les décideurs, les cliniciens et l’industrie prennent désormais nos préoccupations et nos aspirations au sérieux, et ce qui était autrefois rare dans les prises de décision devient de plus en plus courant à mesure que la sensibilisation aux maladies rares progresse.
L’engagement de diverses parties prenantes dans une action collaborative a permis aux membres de notre communauté de coordonner leurs efforts et a été l’une des principales initiatives stratégiques mises en œuvre par EURORDIS pour faire valoir les besoins des 30 millions de personnes vivant avec une maladie rare en Europe. Et si de grands progrès ont été réalisés, nous continuerons à œuvrer pour des partenariats public-privé sur les maladies rares plus durables, axés sur les besoins et les résultats, et à renforcer la voix des malades grâce à une communication efficace entre EURORDIS, les alliances nationales, les membres et les autres organisations.
Au fil des ans, nous avons encouragé les personnes vivant avec une maladie rare, leurs soignants et leurs familles à participer activement à leur propre vie, à améliorer leur expérience et à obtenir de meilleurs résultats en matière de soins de santé.
Notre communauté s’est développée pour réunir plus de 1000 associations de malades dans 74 pays nous reconnaissons l’importance de l’engagement des malades, non seulement pour ceux qui souffrent de l’une des plus de 6000 maladies rares, mais aussi pour les cliniciens, les entreprises et les institutions publiques, qui doivent comprendre et répondre aux besoins des personnes vivant avec une maladie rare. Nous devons donc continuer à développer l’écosystème des maladies rares au cours des 25 prochaines années.
Merci à Journée des maladies rares qui est devenue un mouvement mondial englobant 100 pays, nous avons réussi à mettre les gens en contact et à créer un dialogue entre les défenseurs des malades, les chercheurs, les décideurs politiques et l’industrie. Cette campagne, qui en sera bientôt à sa quinzième année, a eu une influence considérable en aidant les personnes qui se sentaient isolées ou marginalisées à reconnaître l’existence d’une communauté dont elles ignoraient l’existence – une communauté vaste et forte de 300 millions de personnes.
La Rare Disease Week a favorisé l’implication des défenseurs des malades dans le processus décisionnel de l’UE, permettant une ligne de communication directe avec les membres du Parlement européen et d’autres représentants de l’UE. En faisant participer les personnes atteintes de maladies rares aux comités de l’EMA ou aux ERN par le biais des groupes européens de défense des patients (ePAG) et de nombreux groupes de travail, nous avons facilité la communication et la collaboration entre ces communautés afin de contribuer aux processus réglementaires ou de définir des orientations de recherche conformes aux intérêts des personnes vivant avec une maladie rare.
Dans le cadre du programme de l’Open Academy d’EURORDIS créée en 2018, nous avons aidé plus de 608 personnes touchées par une maladie rare à avoir la confiance et les connaissances nécessaires pour apporter leur expertise lors de discussions sur les soins de santé, la recherche et le développement de médicaments avec des décideurs politiques, des industriels et des scientifiques. L’autonomisation des personnes atteintes de maladies rares grâce à des outils numériques inclusifs et faciles à utiliser constitue également une part importante de notre travail, et est en soi un impératif dans le monde d’aujourd’hui. Grâce à la formation en ligne de l’Open Academy, nous avons aidé des personnes atteintes de maladies rares et leurs familles à s’orienter dans le labyrinthe réglementaire menant au développement de médicaments, à plaider avec succès en faveur d’un financement accru de la recherche sur les maladies rares, à établir des partenariats et à impliquer leurs communautés locales, entre autres choses. À ce jour, plus de 1800 personnes ont suivi l’un des 20 cours en ligne, et ce nombre ne cesse de croître.
