Si stima che, a livello globale, il numero di persone affette da una malattia rara sia elevato, ciononostante le popolazioni di pazienti per ciascuna delle 6.000 malattie rare sono in numero ristretto e i pazienti sono sparsi in diversi paesi. Pertanto è importante che le strategie più efficaci per migliorare la vita dei cittadini europei affetti da malattie rare siano transfrontaliere e abbraccino l’intera Unione Europea.
Lavorando fianco a fianco con le associazioni nostre affiliate, riusciamo a indirizzare le nostre attività di advocacy sul livello dell’Unione Europea, con l’obiettivo di influenzare le priorità dei decisori politici nazionali ed europei. Per ottenere una maggiore influenza sulle legislazioni e sugli orientamenti politici, ci relazioniamo con le istituzioni che governano l’Unione Europea, come la Commissione Europea, il Parlamento Europeo e il Consiglio dell’UE. Attraverso questo impegno, miriamo a garantire che i bisogni e le prospettive delle persone affette da malattie rare siano rappresentati nei processi decisionali a livello europeo.
Dato che le politiche nazionali sulle malattie rare sono interconnesse con le politiche europee sulle stesse, operiamo anche in stretta collaborazione con le nostre Federazioni nazionali.
Grazie all’attiva collaborazione tra i decisori politici europei e nazionali, i malati rari, le loro famiglie e le associazioni di pazienti, il panorama è cambiato radicalmente negli ultimi decenni. La nostra società, è passata dalla quasi ignoranza al riconoscimento delle malattie rare come una priorità della salute pubblica in Europa.
Circa 1 persona su 17 in Europa è affetta da una malattia rara.
Solo il 6% delle malattie rare ha un trattamento, e tra questi, pochissimi sono trasformativi.
7 pazienti e caregiver su 10 riducono la propria attività professionale a causa di una malattia rara
Le iniziative di EURORDIS a sostegno delle nostre attività di advocacy
Per essere incisiva e sostenere gli sforzi di sensibilizzazione delle associazioni dei pazienti affetti da malattie rare, l’attività di advocacy di EURORDIS si basa su:
Le principali priorità di advocacy di EURORDIS a livello europeo
Percorsi sanitari integrati nazionali ed europei per le patologie rare e complesse – Per colmare le lacune nell’accesso all’assistenza sanitaria altamente specializzata per le persone affette da patologie rare o complesse, chiediamo all’UE di dare priorità alla cooperazione paneuropea, inclusa la collaborazione delle Reti di Riferimento Europee (ERN), per garantire un accesso tempestivo ed equo alle migliori cure e trattamenti e per definire soluzioni specifiche e un sostegno europeo per le persone affette da malattie estremamente rare.
Accesso tempestivo a trattamenti innovativi ed economicamente accessibili in tutta Europa – Per affrontare le sfide nell’accesso ai trattamenti per le malattie rare, esortiamo l’Unione Europea ad impegnarsi sistematicamente con i pazienti e i loro rappresentanti durante i processi di ricerca e regolamentazione. È fondamentale creare un solido quadro normativo incentrato sui bisogni non soddisfatti, promuovere l’innovazione e migliorare l’accesso ai trattamenti trasformativi ed economicamente accessibili. Inoltre, è necessario rafforzare la cooperazione a livello europeo per quanto riguarda i prezzi e i rimborsi.
Assistenza olistica integrata, centrata sulla persona e per tutta la vita – L’Unione Europea dovrebbe riconoscere i fabbisogni assistenziali specifici della comunità delle malattie rare, sostenendo gli Stati membri nella creazione di percorsi di assistenza per tutta la vita e nel miglioramento delle valutazioni della disabilità. È altresì importante prendere in considerazione le sfide legate alla salute mentale che questa popolazione vulnerabile affronta.
Ricerca e sviluppo innovativi e orientati ai bisogni – L’UE dovrebbe promuovere una collaborazione transfrontaliera a lungo termine nella ricerca sulle malattie rare, potenziare le capacità di ricerca delle ERN e sostenere partenariati cross-settoriali nell’ambito del programma Horizon Europe per affrontare le sfide legate alla conoscenza, alla diagnosi e ai trattamenti delle malattie rare, assicurando nel contempo il coinvolgimento dei pazienti.
Dati ottimizzati a beneficio dei pazienti e della società.
– Per sbloccare il potenziale dei dati sanitari in Europa e migliorare la vita delle persone con malattie rare, chiediamo all’UE di sostenere l’armonizzazione, l’ottimizzazione e l’interoperabilità dei fascicoli sanitari elettronici, stabilire un quadro di governance affidabile con il contributo delle ERN e collaborare con i rappresentanti dei pazienti per garantire una condivisione dei dati che sia etica e paziente-centrica.
Promuovere lo sviluppo di trattamenti sostenibili, integrati e resilienti – Per ottimizzare la ricerca, lo sviluppo e l’accesso ai trattamenti garantendo nel contempo responsabilità etica ed ambientale, sollecitiamo l’UE a sostenere strumenti digitali per trial clinici accessibili, implementare i principi delle 3R nelle sperimentazioni e promuovere la collaborazione all’interno dell’industria farmaceutica per una maggiore sostenibilità ambientale.
Promuovere la politica sulle malattie rare nell’UE: la visione di Rare2030
Dato l’enorme impatto delle azioni a livello dell’UE sulla vita dei malati rari, guidare e plasmare le politiche dell’UE è sempre stato al centro della missione e dell’azione di EURORDIS. Ad esempio, EURORDIS ha svolto un ruolo significativo nello sviluppo del Regolamento del 1999 sui Farmaci Orfani, e della successiva Comunicazione della Commissione (2008) e Raccomandazione del Consiglio (2009), della Direttiva sui diritti dei pazienti all’assistenza transfrontaliera (2011), compresi i piani nazionali per le malattie rare, gli investimenti nella ricerca e la creazione delle Reti di Riferimento Europee nel 2017.
Sebbene abbiamo assistito a un significativo progresso nelle politiche sulle malattie rare negli ultimi due decenni, c’è ancora molto lavoro da fare per soddisfare i bisogni delle persone che vivono con una malattia rara.
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Studio prospettico Rare 2030
Con l’obiettivo di definire la politica dell’UE per il prossimo futuro, EURORDIS ha guidato lo studio prospettico Rare 2030 (2019-2021). Sostenuto dagli organi dell’UE, questo studio biennale ha guidato una riflessione multilaterale sulla politica a favore delle malattie rare in Europa per i prossimi dieci anni e oltre. Lo studio prospettico Rare 2030 si è concluso con otto raccomandazioni riguardanti diagnosi, trattamento, assistenza, ricerca, dati e infrastrutture europee e nazionali, delineando la strada da seguire per i prossimi dieci anni delle politiche sulle malattie rare.
EURORDIS-Rare Diseases Europe sostiene le raccomandazioni dello studio e ritiene che una rinnovata attenzione alle malattie rare come priorità di sanità pubblica, attraverso il consolidamento della cooperazione e del coordinamento tra gli Stati membri, garantirà che i progressi scientifici, tecnologici e terapeutici abbiano il massimo impatto sulla popolazione più vulnerabile, messa costantemente a dura prova da morte prematura, notevoli disuguaglianze in termine di salute e benessere e dalla mancanza di accesso a trattamenti efficaci.
In linea con la principale raccomandazione Rare2030, l’obiettivo di EURORDIS è facilitare la creazione di un nuovo quadro politico europeo per le malattie rare, che includa anche i tumori rari, le infezioni rare e gli avvelenamenti rari, garantendo che le malattie rare rimangano una priorità di sanità pubblica, attraverso azioni europee coordinate e l’attuazione di piani e politiche nazionali a lungo termine in tutti i paesi europei.
Perché le politiche dell’UE sono importanti per le malattie rare
La politica dell’UE svolge un ruolo fondamentale nell’affrontare le sfide cui si trovano confrontati i malati rari. L’UE stabilisce politiche e leggi che impattano la vita dei pazienti e fornisce un quadro per la cooperazione tra gli Stati membri dell’UE, che consente la condivisione di conoscenze e risorse per migliorare la diagnosi, il trattamento e la ricerca delle malattie rare. Le politiche dell’UE facilitano inoltre lo sviluppo di nuovi trattamenti e la creazione di registri di pazienti, che sono essenziali per comprendere le malattie rare e sviluppare terapie efficaci.
Nel corso degli ultimi due decenni, le politiche e la legislazione dell’UE hanno avuto un impatto significativo sui pazienti affetti da malattie rare e sulle loro famiglie. Ad esempio, il Regolamento sui medicinali orfani, adottato dall’UE nel 2000, prevede incentivi per le aziende farmaceutiche per lo sviluppo di trattamenti per le malattie rare, portando all’approvazione di oltre 170 farmaci orfani. L’UE finanzia la ricerca anche attraverso il programma Horizon Europe e le Reti di Riferimento Europee (ERN), che sono reti di professionisti del settore sanitario e di centri di eccellenza specializzati in malattie rare.
In confronto, le politiche nazionali possono variare ampiamente e molti paesi non dispongono delle risorse o delle competenze per affrontare adeguatamente la questione malattie rare. L’approccio coordinato dell’UE fornisce un modo più completo ed efficiente per affrontare il tema malattie rare e crea un terreno di gioco equo in tutta Europa.