Con EURORDIS
In occasione del 25° anniversario di EURORDIS, sottolineiamo i principali risultati e successi ottenuti nell’ultimo quarto di secolo. Abbiamo visto la nostra comunità crescere e diventare più forte che mai, quindi vorremmo riflettere sul perché questo lavoro è importante e su come dovrebbe andare avanti.
“Grazie allo sforzo collettivo delle nostre 1000 organizzazioni associate, dei nostri partner e delle parti interessate, negli ultimi 25 anni siamo riusciti a portare le malattie rare dall’ignoranza e dall’indifferenza alla conoscenza e alla speranza come ambito prioritario per la salute a livello globale, europeo e nazionale.”
Yann Le Cam, Amministratore delegato di EURORDIS
Con l’adozione del Regolamento UE sui medicinali orfani nel 1999, EURORDIS ha contribuito a istituire una procedura centralizzata per la designazione dei medicinali orfani e a creare incentivi per la loro ricerca e sviluppo.
Quasi un decennio dopo, nel 2008, la Commissione europea ha adottato la comunicazione “Le malattie rare: Le sfide dell’Europa” e un anno dopo, nel 2009, il Consiglio dell’UE ha adottato una “Raccomandazione su un’azione nel settore delle malattie rare”. Queste due pietre miliari hanno aperto la strada a una strategia integrata dell’UE su temi quali la diagnosi, il trattamento e l’assistenza, e hanno incoraggiato piani nazionali per sostenere i 30 milioni di europei che vivono con una malattia rara.
Da allora, abbiamo assistito all’istituzione delle 24 Reti di riferimento europee e all’aumento dei diritti delle persone affette da malattie rare, in seguito all’adozione della direttiva UE sull’assistenza sanitaria transfrontaliera.
In 25 anni molto è cambiato: le malattie rare sono diventate una priorità per la salute pubblica globale, riconosciuta nella Dichiarazione politica sulla copertura sanitaria universale delle Nazioni Unite così come nella Risoluzione delle Nazioni Unite sull’affrontare le sfide di coloro che convivono con una malattia rara e delle loro famiglie, adottata nel dicembre 2021. Questa pietra miliare è una manifestazione del desiderio autentico dei 300 milioni di persone che vivono con una malattia rara a livello globale di essere riconosciuti e un impegno formale dei 193 Stati membri delle Nazioni Unite, compresi i 27 Stati membri dell’Unione Europea, a sostenere le politiche sulle malattie rare per promuovere e proteggere i diritti di tutti coloro che vivono con una malattia rara e delle loro famiglie.
Per garantire che la nostra attività di patrocinio risponda alle esigenze della comunità dei pazienti e sia ascoltata in Europa e a livello internazionale, EURORDIS ha lanciato nel 2015 Rare Barometer, un’iniziativa chiave di EURORDIS, che coinvolge i pazienti affetti da malattie rare per aiutarli a influenzare le politiche sanitarie che li riguardano. Questo panel di indagine interattiva raccoglie le esperienze di oltre 15.000 persone che vivono con o sono affette da una malattia rara, per rafforzare la voce dei pazienti affetti da malattie rare e promuovere una politica incentrata sul paziente.
Gli ultimi 25 anni in cui abbiamo portato avanti la voce dei pazienti presso le istituzioni dell’UE ci hanno permesso di compiere progressi che altrimenti non avremmo avuto. Ma il lavoro non è ancora finito, quindi ci impegneremo al massimo per definire una strategia europea per le malattie rare che vada bene per tutti.
L’assistenza sanitaria non può adottare un approccio “unico”, il che è ancora più vero quando si tratta di 6000 malattie rare, ognuna delle quali richiede strategie diagnostiche e gestionali individuali. Affrontare le sfide della cura personalizzata e trovare l’esperto giusto per una malattia rara è essenziale.
Altri modi per catalizzare reti, scambiare esperienze, coprodurre conoscenze e cooperare con i membri della più ampia comunità delle malattie rare – ricercatori, aziende farmaceutiche e responsabili politici – includono anche EURORDIS Round Table of Companies (ERTC) e la Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani (ECRD).
Per questo motivo, EURORDIS, insieme alla comunità dei pazienti affetti da malattie rare, ha creato 24 Gruppi europei di difesa dei pazienti (ePAG), per riunire i rappresentanti dei pazienti affetti da malattie rare e facilitare il loro coinvolgimento attivo nel lavoro, nello sviluppo e nella governance delle Reti di riferimento europee (ERN). Ciascuno di questi gruppi corrisponde al raggruppamento di malattie di una delle 24 ERN, allineando le organizzazioni di pazienti, i medici e i ricercatori che lavorano sulle stesse malattie rare o complesse.
Inoltre, con la creazione della EURORDIS Round Table of Companies nel 2004, abbiamo riunito i rappresentanti del settore sanitario delle aziende per condividere la loro esperienza nel coinvolgere le istituzioni pubbliche e private coinvolte nei settori delle malattie rare e dei farmaci orfani. Ad oggi sono stati organizzati oltre 30 workshop presso l’ERTC e i suoi membri comprendono circa 70 entità, dalle start-up biotecnologiche alle aziende farmaceutiche di medie e grandi dimensioni, con sede in Europa e negli Stati Uniti. L’importanza e il valore aggiunto di questa piattaforma sono stati enormi: le aziende del settore sanitario hanno compreso meglio il punto di vista dei pazienti e hanno adottato misure per affrontare le questioni relative all’assistenza e all’accesso alle cure per le malattie rare.
Nel 2001 si è tenuta la prima Conferenza Europea sulle Malattie Rare e i Prodotti Orfani a Copenaghen. Da allora, ogni due anni EURORDIS riunisce oltre 1.000 stakeholder della comunità delle malattie rare per dare forma a politiche sulle malattie rare orientate agli obiettivi e consentire lo svolgimento di discussioni importanti e innovative a livello nazionale e internazionale. Negli ultimi anni l’ECRD ha dato impulso alle malattie rare: i politici, i medici e l’industria stanno prendendo sul serio le nostre preoccupazioni e le nostre aspirazioni, e ciò che un tempo era una vista rara nel processo decisionale sta ora diventando sempre più comune con il diffondersi della consapevolezza delle malattie rare.
Coinvolgere le varie parti interessate in un’azione collaborativa ha permesso ai membri della nostra comunità di coordinare i loro sforzi ed è stata una delle iniziative strategiche chiave che EURORDIS ha realizzato per elevare le esigenze dei 30 milioni di persone che vivono con una malattia rara in Europa. Sebbene siano stati compiuti grandi progressi, continueremo a lavorare per creare partenariati pubblico-privati per le malattie rare più sostenibili, orientati alle esigenze e ai risultati, e continueremo a rafforzare la voce dei pazienti attraverso una comunicazione efficace tra EURORDIS, le alleanze nazionali, i membri e altre organizzazioni.
Nel corso degli anni, abbiamo incoraggiato le persone affette da una malattia rara, i loro assistenti e le loro famiglie a partecipare attivamente alla loro vita, a migliorare la loro esperienza e a ottenere risultati sanitari migliori.
La nostra comunità è cresciuta fino a riunire oltre 1000 organizzazioni di pazienti in 74 Paesi, riconosciamo l’importanza del coinvolgimento dei pazienti, non solo per coloro che sono affetti da una delle oltre 6000 patologie rare, ma anche per i medici, le aziende e le istituzioni pubbliche, affinché comprendano e rispondano alle esigenze di coloro che vivono con una malattia rara. Dobbiamo quindi continuare a coltivare e far crescere l’ecosistema delle malattie rare per i prossimi 25 anni.
Grazie alla Giornata delle malattie rare, che è cresciuta fino a diventare un movimento globale che coinvolge 100 Paesi, siamo riusciti a mettere in contatto le persone e a creare un dialogo tra i rappresentanti dei pazienti, i ricercatori, i responsabili politici e l’industria. Questa campagna, che tra poco compirà 15 anni, ha avuto un’enorme influenza nell’aiutare le persone che si sentivano isolate o emarginate a riconoscere l’esistenza di una comunità di cui non conoscevano l’esistenza, una comunità grande e forte di 300 milioni di persone.
La Settimana delle malattie rare ha favorito il coinvolgimento dei rappresentanti dei pazienti nel processo decisionale dell’UE, consentendo una linea di comunicazione diretta con i membri del Parlamento europeo e altri rappresentanti dell’UE. Coinvolgendo chi è affetto da malattie rare nei comitati dell’EMA o nelle ERN attraverso i Gruppi europei di difesa dei pazienti (ePAG) e numerose task force, abbiamo facilitato la comunicazione e la collaborazione tra queste comunità al fine di contribuire ai processi normativi o di dare forma a direzioni di ricerca che siano in linea con gli interessi di chi vive con una malattia rara.
Nell’ambito dell’EURORDIS Open Academy, istituita nel 2018, abbiamo aiutato oltre 608 persone affette da una malattia rara ad avere la fiducia e le conoscenze necessarie per portare la loro esperienza nelle discussioni sull’assistenza sanitaria, la ricerca e lo sviluppo di farmaci con i responsabili politici, l’industria e gli scienziati. Anche la possibilità di mettere a disposizione delle persone affette da malattie rare strumenti digitali inclusivi e di facile utilizzo è una parte importante del nostro lavoro, ed è di per sé un’azione indispensabile nel mondo di oggi. Attraverso la formazione online di Open Academy, abbiamo aiutato le persone affette da malattie rare e le loro famiglie a districarsi nel labirinto normativo che porta allo sviluppo di un farmaco, a sostenere con successo l’aumento dei fondi per la ricerca sulle malattie rare, a creare partnership e a coinvolgere le loro comunità locali, tra le altre cose. Ad oggi, oltre 1800 persone hanno seguito uno dei 20 corsi online e il numero continua a crescere.
