Com EURORDIS
Por ocasião do 25.º aniversário da EURORDIS, destacamos as principais concretizações e sucessos do último quarto de século. Assistimos ao crescimento da nossa comunidade e a tornar-se mais forte do que nunca. Por este motivo, gostaríamos de refletir sobre a razão pela qual este trabalho é importante e o modo como deve progredir.
“Por ocasião do 25.º aniversário da EURORDIS, destacamos as principais concretizações e sucessos do último quarto de século. Assistimos ao crescimento da nossa comunidade e a tornar-se mais forte do que nunca. Por este motivo, gostaríamos de refletir sobre a razão pela qual este trabalho é importante e o modo como deve progredir.”
Yann Le Cam, Diretor Executivo da EURORDIS
UMA COMUNIDADE DE MAIS DE 1000 ORGANIZAÇÕES MEMBRO
15DIAS DE DOENÇAS RARAS
11CONFERÊNCIA EUROPEIA SOBRE DOENÇAS RARAS E PRODUTOS ÓRFÃOS
FORÇA IMPULSIONADORA POR TRÁS DE 24GRUPOS EUROPEUS DE DEFESA DOS DOENTES
608ANTIGOS ALUNOS DA OPEN ACADEMY (ACADEMIA ABERTA)
QUASE20 000PARTICIPANTES NO RARE BAROMETER
Em 1999, com a adoção do Regulamento da UE sobre medicamentos órfãos, a EURORDIS contribuiu para o estabelecimento de um procedimento centralizado para a designação de medicamentos órfãos e para a criação de incentivos à sua investigação e desenvolvimento.
Quase uma década depois, em 2008, a Comissão Europeia adotou a Comunicação “Doenças Raras: Desafios da Europa” e, um ano mais tarde, em 2009, o Conselho da UE adotou uma “Recomendação sobre uma ação no campo das doenças raras”. Estes dois marcos prepararam o caminho para uma estratégia integrada da UE sobre questões que incluem o diagnóstico, cuidados e tratamento e, incentivaram planos nacionais para apoiar os 30 milhões de europeus que vivem com uma doença rara.
Desde então, assistimos ao estabelecimento de 24 Redes Europeias de Referência e ao aumento dos direitos das pessoas com doenças raras, na sequência da adoção da Diretiva da UE de Cuidados de Saúde Transfronteiriços.
Muito mudou em 25 anos: as doenças raras tornaram-se uma prioridade de saúde pública a nível mundial, reconhecida pela ONU e a Declaração Política sobre a Cobertura Universal de Saúde assim como a Resolução das Nações Unidas sobre Enfrentar os desafios das pessoas que vivem com uma doença rara e respetivas famílias, adotadas em dezembro de 2021. Este marco é uma manifestação do desejo genuíno dos 300 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara a nível mundial, de serem reconhecidas, e um compromisso formal dos 193 Estados-Membro da ONU, incluindo os 27 Estados-Membro da União Europeia, de apoiar políticas em matéria de doenças raras para promover e proteger os direitos de todos os que vivem com uma doença rara e respetivas famílias.
Para garantir que a nossa defesa satisfaz as necessidades da comunidade de doentes e é ouvida na Europa e internacionalmente, a EURORDIS lançou em 2015 o Rare Barometer, uma das principais iniciativas da EURORDIS, que se compromete com as pessoas com doenças raras para as ajudar a influenciar as políticas de saúde que as afetam. Este painel interativo do questionário recolhe as experiências de mais de 15 000 pessoas que vivem ou são afetadas por uma doença rara, para tornar a voz das pessoas com doenças raras mais forte e para promover uma política centrada no doente.
Os últimos 25 anos a levar a voz do doente às instituições da UE proporcionaram-nos o progresso que de outra forma não teríamos tido. No entanto, o trabalho ainda não está concluído e, por este motivo, vamos dar o nosso melhor para trabalharmos no sentido de estabelecer uma estratégia europeia para as doenças raras que funcione para todos.
Os cuidados de saúde não podem ter uma abordagem única, o que é ainda mais verdadeiro quando se trata de 6000 doenças raras, cada uma com estratégias individuais de diagnóstico e tratamento. É fundamental enfrentar os desafios dos cuidados personalizados e encontrar o especialista adequado para uma doença rara.
Outras formas de catalisar redes, trocar experiências, co-produzir conhecimentos e cooperar com membros da comunidade de doenças raras mais ampla – investigadores, empresas farmacêuticas e decisores políticos – incluem também a Mesa Redonda de Empresas da EURORDIS (ERTC) e a Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Produtos Órfãos (ECRD).
Por este motivo, a EURORDIS, juntamente com a comunidade de doentes com doenças raras, criou 24 Grupos Europeus de Defesa dos Doentes (ePAGs), para reunir os defensores dos doentes com doenças raras e facilitar o seu envolvimento ativo no trabalho, desenvolvimento e gestão das Redes Europeias de Referência (ERNs). Cada um destes grupos corresponde ao agrupamento de doenças de uma das 24 ERNs, alinhando organizações de doentes, médicos e investigadores associados às mesmas doenças raras ou complexas.
Adicionalmente, com a criação da Mesa Redonda de Empresas da EURORDIS em 2004, temos vindo a reunir representantes do setor empresarial da saúde para partilharem os seus conhecimentos especializados no envolvimento de instituições públicas e privadas nos campos das doenças raras e dos medicamentos órfãos. Até à data, foram organizados mais de 30 workshops ERTC, e os seus membros incluem cerca de 70 entidades, de start-ups de biotecnologia a empresas farmacêuticas de média e grande dimensão, sediadas na Europa e nos Estados Unidos. A importância e o valor acrescentado desta plataforma têm sido enormes, com as empresas do setor da saúde a compreender melhor a perspetiva do doente e a tomar medidas para resolver questões que moldam os cuidados e o acesso ao tratamento de doenças raras.
O ano 2001 foi o primeiro ano da Conferência Europeia sobre Doenças Raras e Medicamentos Órfãos realizada em Copenhaga. Desde então, de dois em dois anos, a EURORDIS tem reunido mais de 1000 partes interessadas na comunidade das doenças raras, para moldar as políticas em matéria de doenças raras orientadas por objetivos e permitir a realização de discussões importantes e inovadoras a nível nacional e internacional. Nos últimos anos, a ECRD criou um impulso para as doenças raras: os decisores políticos, os médicos e o setor estão agora a considerar seriamente as nossas preocupações e aspirações, e o que antes era uma visão rara na tomada de decisões está agora a tornar-se cada vez mais frequente à medida que a sensibilização em relação às doenças raras muda.
O envolvimento de várias partes interessadas em ações de colaboração permitiu aos membros da nossa comunidade coordenar os seus esforços e tem sido uma das principais iniciativas estratégicas que a EURORDIS realizou para elevar as necessidades dos 30 milhões de pessoas que vivem com uma doença rara na Europa. E embora tenham sido realizados grandes progressos, iremos continuar a trabalhar no sentido de parcerias público-privadas de doenças raras mais sustentáveis, orientadas para as necessidades e para os resultados, e iremos continuar a reforçar a voz dos doentes através de uma comunicação eficaz entre a EURORDIS, as alianças nacionais, as organizações membros e outras organizações.
Ao longo dos anos, temos incentivado as pessoas que vivem com uma doença rara, as suas famílias e cuidadores a serem participantes ativos nas suas próprias vidas, para melhorarem a sua experiência e terem melhores resultados em cuidados de saúde.
À medida que a nossa comunidade cresceu para se unir a mais de 1000 organizações de doentes em 74 países, reconhecemos a importância do envolvimento de doentes – não apenas os que têm uma das 6000 doenças mais raras, mas também de médicos, empresas e instituições públicas para compreenderem e responderem às necessidades das pessoas que vivem com uma doença rara. E assim, é necessário continuarmos a construir esta cultura e a desenvolver o ecossistema de doenças raras durante os próximos 25 anos.
Graças ao Dia das Doenças Raras, que cresceu até se tornar um movimento global que abrange 100 países, conseguimos ligar as pessoas e criar um diálogo entre os defensores dos doentes, investigadores, decisores políticos e o setor. Esta campanha, que em breve estará no seu 15º ano, foi extremamente influente para ajudar as pessoas que se sentiam isoladas ou marginalizadas a reconhecer que havia uma comunidade cuja existência não conheciam – uma grande e forte comunidade constituída por 300 milhões de pessoas.
A Semana das Doenças Raras fomentou o envolvimento dos defensores dos doentes na tomada de decisões da UE, permitindo uma linha direta de comunicação com os Membros do Parlamento Europeu e outros representantes da UE. Ao envolver pessoas com doenças raras nos Comités da EMA ou nas ERNs através dos Grupos Europeus de Defesa dos Doentes (ePAGs) e de numerosos grupos de trabalho, facilitámos a comunicação e a colaboração entre estas comunidades, de modo a contribuir para os processos regulamentares ou moldar direções de investigação que estejam de acordo com os interesses das pessoas que vivem com uma doença rara.
Como parte da Open Academyda EURORDIS, estabelecida em 2018, ajudámos mais de 608 pessoas afetadas por uma doença rara a terem a confiança e os conhecimentos necessários para levar os seus conhecimentos especializados para as discussões, sobre cuidados de saúde, investigação e desenvolvimento de medicamentos, com decisores políticos, com o setor e com cientistas. Capacitar as pessoas com doenças raras com ferramentas digitais inclusivas e fáceis de usar é também uma parte importante do nosso trabalho e é, também, uma tarefa obrigatória no mundo atual. Através da formação online da Open Academy, temos ajudado pessoas com doenças raras e as suas famílias a navegar no labirinto de regulamentação que conduz ao desenvolvimento de medicamentos, a defender com sucesso mais financiamento para a investigação de doenças raras, a criar parcerias, e a envolver as suas comunidades locais, entre outras coisas. Até à data, mais de 1800 pessoas frequentaram um dos 20 cursos online, e este número continua a aumentar.
