Skip to content
Generic filters
Exact matches only
Search in title
Search in content
Search in excerpt

Investigación

¿Por qué la investigación es una prioridad para las personas que viven con una enfermedad rara?

La investigación deriva en una mejor comprensión de las enfermedades raras, un diagnóstico más rápido y preciso, tratamientos y curas innovadoras y una mejor atención de la salud. Representa la esperanza de los 30 millones de personas que viven con una enfermedad rara en Europa y sus familias.

A pesar de que en las últimas décadas se han realizado mejoras con financiación pública específica y acciones coordinadas a nivel de la UE, la investigación en enfermedades raras se enfrenta a obstáculos políticos y prácticos como la insuficiente financiación, las pequeñas poblaciones de pacientes para los ensayos clínicos y la falta de recursos coordinados para los registros de pacientes. Esto se traduce en un conocimiento insuficiente sobre estas enfermedades y retrasos tanto en el diagnóstico como en el desarrollo de tratamientos muy necesarios.

Los pacientes y los investigadores deben colaborar conjuntamente para transformar la ciencia básica en aplicaciones clínicas, abordar las necesidades no cubiertas y encontrar nuevas formas de diagnosticar, tratar y curar enfermedades raras. La Winter School fue una gran oportunidad para lograr progresos en los debates de investigación sobre mi enfermedad. Me proporcionó las herramientas para promover la aplicación de nuevas tecnologías, recopilación de datos globales y formas innovadoras y seguras de acceder y compartir datos.

Michela Onali- alumna de la Winter School 2019