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Recherche
Pourquoi la recherche est-elle une priorité pour les personnes atteintes de maladie rare ?
La recherche permet de mieux comprendre les maladies rares, de poser plus vite des diagnostics plus précis, de développer des traitements et des médicaments innovants, enfin, d’offrir de meilleurs soins de santé. C’est une source d’espoir pour les 30 millions de personnes atteintes de maladie rare en Europe et pour leurs familles.
Des progrès ont été accomplis ces dernières décennies, avec des financements publics dédiés et des actions coordonnées au niveau de l’UE. La recherche sur les maladies rares n’en rencontre toujours pas moins des obstacles politiques et pratiques : financement inadapté, petites populations de patients pour les essais cliniques, manque de ressources coordonnées pour les registres de patients. D’où une connaissance insuffisante de ces maladies, et des retards, tant dans les diagnostics que dans le développement des médicaments, pourtant indispensables.
Les patients et les chercheurs doivent conjuguer leurs efforts pour traduire la recherche fondamentale en applications cliniques, pour répondre aux besoins non satisfaits et innover en matière de diagnostic, de traitement et de soins des maladies rares. L’EURORDIS Winter School a été une formidable occasion de faire avancer la discussion scientifique sur ma maladie. Elle m’a donné les outils nécessaires pour tirer parti des avancées en matière de nouvelles technologies et de recueil de données, ainsi que des méthodes innovantes et sécurisées d’accès et de partage des données.
Michela Onali, diplômée de la Winter School 2019