Eurordis - Rare Disease Europe

EURORDIS está promoviendo el Acceso Progresivo de los Pacientes para acelerar el acceso a terapias innovadoras más seguras, eficaces y asequibles con un verdadero valor terapéutico añadido para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes con enfermedades raras en la Unión Europea. El Acceso Progresivo de los Pacientes a Terapias, también conocido como Concesión de Licencias Adaptable o Autorización Adaptable, podría permitir un acceso más rápido mediante un escalonado régimen de autorización que equilibre el acceso con pruebas de seguridad. EURORDIS lleva promoviendo el concepto de Acceso Progresivo de los Pacientes desde 2012. ¿Cómo funciona?

RareConnect, una iniciativa de EURORDIS, reúne a miles de pacientes, familias, y grupos, que de otra forma estarían aislados, en una red online segura, moderada donde las comunidades de enfermedades raras pueden debatir, compartir y aprender juntos.

Los nuevos Principios rectores para la aplicación de formación a los Proveedores de Servicios Sociales se centra en la necesidad de preparar mejor a los proveedores de servicios sociales para trabajar con las personas que padecen una enfermedad rara, dado que la asistencia proporcionada a través de los servicios sociales y políticas afectan la calidad de vida de los pacientes y sus familias. Este documento, los últimos resultados de la Acción Conjunta del Comité de Expertos en Enfermedades Raras de la Unión Europea (EUCERD): Trabajando por las Enfermedades Raras, informa a los Estados miembros (EM), expertos en enfermedades raras, organizaciones de pacientes y demás implicados en el diseño de políticas y promoción relevantes a nivel europeo, nacional o regional proporcionando una serie de directrices para la aplicación de programas de formación destinados a los proveedores de servicios sociales. Los principios rectores especifican los elementos que debe incluir la formación de los servicios sociales y describe una serie de medidas necesarias para establecer una formación eficiente a nivel de los EMs.  

La 7ª Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos ECRD 2014 Berlín celebrada los días 8 al 10 de mayo, reunió a más de 750 participantes – representantes de pacientes, profesionales sanitarios, científicos, industria, representantes políticos, reguladores, contribuyentes – de más de 40 países en la dinámica ciudad de Berlín. La ECRD, que se celebra cada dos años, es la única plataforma para debatir y orientar sobre las políticas para todas las enfermedades raras, en todos los países dentro y fuera de Europa, y con todas las partes interesadas.  Como siempre, ofreció lo más vanguardista y las tendencias del entorno de las enfermedades raras incluyendo iniciativas y avances. Con un gran sentido de unidad y responsabilidad, los participantes promovieron un verdadero intercambio internacional de experiencias e ideas, dando vida al “Rompecabezas de las Enfermedades Raras”.  El Rompecabezas de las Enfermedades Raras

El artículo recién publicado Una  red europea de líneas telefónicas de ayuda y correo electrónico que proporciona información y ayuda sobre las enfermedades raras- resultados de una encuesta con un mes de actividad está disponible de forma gratuita en el Interactive Journal of Medical Research (i-JMR). Elaborado por miembros de la Red Europea de Líneas de Ayuda para las Enfermedades Raras basándose en el análisis de la actividad de las líneas de ayuda para las enfermedades raras, el informe destaca que en Europa las líneas telefónicas de ayuda para las enfermedades raras responden a la demanda real de información y ayuda por parte del público.

El Día de las Enfermedades Raras 2014  tuvo un récord de participación con miles de eventos organizados en 84 distintos países en todo el mundo, compartiendo todos el objetivo común de sensibilizar a la población de las dificultades que representan las enfermedades raras. Los participantes adaptaron el tema del Día de las Enfermedades Raras 2014 de la Asistencia a sus necesidades locales y agendas y muchos de los actos celebrados fueron diseñados para sensibilizar a los políticos sobre la necesidad de políticas específicas para las enfermedades raras que faciliten el acceso a la asistencia.

Falta menos de un mes para la Conferencia Europea sobre Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos (ECRD 2014 Berlín). ¿Ya te has registrado? Ofreciendo el mayor encuentro de las partes interesadas dedicadas a las enfermedades raras en Europa, más de 700 participantes unirán fuerzas en Berlín del 8 al 10 de mayo de 2014 para explorar los temas de vanguardia que incluyen:   Prácticas innovadoras y vanguardistas en los Medicamentos Huérfanos Conceptos emergentes y políticas futuras para las terapias de enfermedades raras Investigación desde el descubrimiento a los pacientes Mejorando los Servicios de atención sanitaria Creación y diseminación de conocimientos Más allá de la atención médica    

En febrero 2014 se reunieron casi 300 asistentes al 2ª Reunión conjunta anual de los tres proyectos emblemáticos vinculados de investigación “~ómica”, RD-Connect, NeurOmics y EURenOmics en Heidelberg, financiada por la Comisión europea dentro del Consorcio Internacional de Investigación de las Enfermedades Raras (IRDiRC). Entre los participantes de la industria e investigación estuvieron los representantes de pacientes invitados por EURORDIS como miembros del Consejo Consultivo Conjunto de Pacientes (RD-PAC). EURORDIS es uno de los 27 socios de pleno derecho en RD-Connect, un proyecto puesto en marcha como una plataforma integrada que conecta bases de datos, registros, biobancos y bioinformática clínica para la investigación de las enfermedades raras.  Los tres proyectos -ómicos abordan de forma conjunta, y seguirán haciéndolo, varios retos en la investigación de las enfermedades raras:

La Mesa Redonda de Compañías de EURORDIS (ERTC) celebró su 20º taller en Bruselas el 26 de febrero 2014 con el principal tema  Desarrollando el potencial de Europa respecto a las Terapias para las Enfermedades Raras entre ahora y el año 2020 – celebrando diez años de diálogo y esfuerzos de colaboración entre los defensores de pacientes, industria, agencias reguladoras y autoridades nacionales competentes para avanzar en el desarrollo de tratamientos para las enfermedades raras. El principal tema se centraba en la agenda de investigación del Nuevo Programa Marco Horizonte 2020 de la UE y las sinergias entre la Agencia Europea del Medicamento, la Iniciativa sobre medicamentos Innovadores 2 (2014-2020), industria, pacientes, y ciencia, para asegurar que se conserva el impulso y se optimizan nuevas oportunidades. Los 90 participantes representando a todas las partes interesadas discutieron entorno al vital papel que juega cada participante en preparar el camino para el desarrollo de nuevos tratamientos – industria, diseñadores de política, pacientes, y academia.

Con motivo del Día de las Enfermedades Raras 2014 y en consonancia con el tema de este año, la Asistencia, EURORDIS celebró el Acontecimiento político en Bruselas el 25 de febrero de 2014 que examinó el tema central Mejorando el Acceso a la Asistencia para las Enfermedades Raras: La Visión de los Pacientes. Como en este año 2014 se celebra el 15º aniversario de la adopción del Reglamento Europeo sobre Medicamentos Huérfanos, el Evento político de EURORDIS se centró en las 15 preguntas claves relativas a la mejora de la asistencia para las personas con enfermedades raras. Se presentó con un innovador formato la Visión de los Pacientes sobre los tres temas claves, que continuaron con debates basados en las preguntas presentadas en los paneles de las partes interesadas  de los representantes de pacientes, autoridades nacionales, diseñadores europeos de políticas, profesionales sanitarios e industria.