Dieci consigli per l’industria quando si pianifica e si esegue un Programma di Uso Compassionevole

Non tutte le aziende farmaceutiche organizzano i propri programmi di uso compassionevole con la stessa metodologia. Di seguito forniamo alcuni consigli, basati sulla nostra specifica esperienza.

  • Consiglio 1: Prima di comunicare importanti risultati nella ricerca clinica durante una conferenza scientifica o a mezzo comunicato stampa, incontrate i rappresentanti dei malati e i medici. Annunciare risultati promettenti per un nuovo prodotto per trattare malattie gravi o mortali, inevitabilmente crea clamore nella comunità dei malati. A seguito di questi annunci, è lecito attendersi una richiesta per uso compassionevole e l’azienda farmaceutica deve essere pronta ad anticipare la domanda. La comunicazione è una responsabilità a livello aziendale, le cui conseguenze vanno tenute nel dovuto conto. Avviando un dialogo con i pazienti e i medici sin dalle prime fasi, avete la possibilità di spiegare: 1-quando pensate che la vostra capacità produttiva vi consentirà di avviare un Programma di Uso Compassionevole, per quanti malati e come questo potrebbe evolvere, 2-quali sono i criteri per essere inclusi nel programma che avete progettato, 3-se la domanda è troppo alta, come pensate di rallentare il ritmo del programma, 4-cosa accadrebbe nel caso in cui l’autorizzazione alla commercializzazione dovesse essere rigettata e i pazienti desiderassero continuare il trattamento, etc.

  • Consiglio 2: un Programma di Uso Compassionevole è uno strumento per salvare vite. I rappresentanti dei malati che avviano un dialogo con le aziende farmaceutiche che hanno richiesto l’autorizzazione all’immissione in commercio non stanno difendendo solo la propria salute, ma quella di tutti i malati. Le informazioni sull’uso compassionevole non possono essere considerate confidenziali. L’equità nell’accesso ad un Programma di Uso Compassionevole è fondamentale e deve essere garantita per tutti. Nessuno dovrebbe essere escluso da un PUC a causa della mancanza di informazioni. L’equilibrio tra il divieto di pubblicità di un PUC e la necessità di assicurare un accesso equo va rispettato e discusso con le autorità di regolamentazione, i rappresentanti dei malati e i medici.

  • Consiglio 3: accettare di includere pazienti con qualsiasi comorbilità o disabilità. Anche se un paziente è affetto da una grave insufficienza epatica o insufficienza renale, è lui/ lei, o il medico, che deve decidere di partecipare o meno a un Programma di Uso Compassionevole. Nessuna azienda dovrebbe essere messa sotto processo per aver fornito accesso a un prodotto su base compassionevole che sia anche solo potenzialmente nocivo. Il modulo di consenso serve proprio per illustrare chiaramente tutti i rischi, anche se il consenso libero e informato in una situazione di uso compassionevole possa essere giudicato discutibile. Sulla stessa linea, le donne in gravidanza o pazienti per i quali si prevede una scarsa reazione al trattamento, dovrebbero avere comunque la possibilità di accedervi. In ogni caso, raccogliete dati e informazioni che potrebbero essere utilizzati per completare il dossier per la richiesta dell’autorizzazione.

  • Consiglio 4: Potrebbe capitare che un dirigente dell’azienda o un membro del consiglio di amministrazione possa chiedere di avere accesso al farmaco che state sviluppando per un proprio parente o amico. Non dovrebbe essere consentito nessun privilegio. Tutti i malati devono essere considerati allo stesso livello, senza distinzione di stato sociali, origine, genere, età, educazione o orientamento sessuale.

  • Consiglio 5: astenersi dall'utilizzare l'uso compassionevole come ricompensa per i ricercatori clinici che reclutano un gran numero di pazienti nelle vostre sperimentazioni cliniche. In un mondo molto competitivo, una società può essere tentata di ottenere i favori di medici, offrendo loro l'accesso alla medicina su base compassionevole se riescono ad iscrivere un numero elevato di pazienti. Questa pratica non è ufficiale, ma esiste e non è raccomandata in quanto crea disuguaglianza nell'accesso ai farmaci su base compassionevole.

  • Consiglio 6: raccogliere quante più informazioni possibile dai PUC eseguiti, i dati possono riguardare il profilo di tossicità del prodotto, individuare nuovi eventi avversi non osservati in pazienti coinvolti nella sperimentazione clinica o valutare l’efficacia delle misure di riduzione del rischio, nel caso in cui esista un piano di gestione del rischio. Il programma può, inoltre, fornire indicazioni sull'efficacia: la percentuale di prescrizioni che si rinnovano è un indicatore, in quanto se non ci sono benefici, difficilmente il medico continuerà a prescrivere il farmaco. Al contrario, se il paziente sembra trarre beneficio da questo, la prescrizione sicuramente sarà rinnovata.

  • Consiglio 7: se la domanda è troppo elevata, non proponete criteri biomedici per selezionare i malati con maggiore necessità. Questo criterio potrebbe portare a scelte arbitrarie e venire non accettato o condiviso. Piuttosto, è preferibile creare una lista d’attesa, mirando a garantire tempi di attesa ragionevoli (ad esempio 5 settimane), tenere sotto controllo le scorte di prodotto (raramente la domanda è la stessa in tutti i Paesi, consentendo quindi di poter trasferire scorte da un Paese ad un altro con maggiore richiesta) e comunicare regolarmente con i rappresentanti dei malati e i medici sul tempo di attesa media in ogni Paese.

  • Consiglio 8: durante lo svolgimento del PUC, incotrare regolarmente i rappresentanti dei malati e i medici per discutere insieme quali modifiche siano necessarie. Il fatto che non sia possibile scegliere i siti (ogni richiesta deve essere tenuta in considerazione, per ogni paziente che risponda ai criteri di selezione per l’uso del farmaco) e che il concetto dei Centri di Expertise non sia ancora entrato in tutti gli Stati membro, aggiunge costi e complessità alla logistica (per il principio di accesso equo e non discriminatorio nei riguaardi dei malati)

  • Consiglio 9: se si ottiene l’autorizzazione all’immissione in commercio, non bloccare immediatamente il PUC, ma aspettare fino a che non sia definita la politica dei prezzi e del rimborso o la copertura da parte del sistema sanitario. In questo modo i pazienti che sono stati inclusi nel PUC non dovranno interrompere il proprio trattamento. Potreste decidere di non coinvolgere nessun nuovo paziente nel PUC e continuare a fornire il farmaco solo a coloro che lo erano prima dell’autorizzazione. In ogni caso, dovreste essere chiari circa il vostro piano di conclusione del PUC, a prescindere dalle decisioni degli organi regolamentari.

  • Consiglio 10: Siate chiari in merito alle conseguenze sul PUC nel caso di un’eventuale rigetto della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio, o se doveste ritirarne una per un certo periodo, prima di inoltrarne un’altra più tardi.

Page created: 10/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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