Gibt es unbegrenzt verfügbare Kapazitäten an Arzneimitteln, die für Compassionate Use eingesetzt werden können?

Ein Unternehmen, das ein neues Produkt entwickelt, stellt zuerst die für seine klinischen Studien benötigten Mengen des Produktes her (einige Hundert bis einige Tausend Patienten, Vorserie). Bei Erhalt der Zulassung für das Produkt muss das Unternehmen eine genügend große Menge des Produktes zur Erfüllung der Nachfrage einer größeren Population (kommerzielle Chargen) herstellen. Zwischen diesen beiden Phasen kann der Umfang eines Compassionate-Use-Programms schwanken.

Die Produktionskapazitäten für ein Arzneimittel schwanken mit der Zeit. Für die ersten Tests des Produktes im Labor oder an Tieren werden nur kleine Mengen benötigt (üblicherweise ein paar Gramm bis zu einigen Kilogramm).

Wenn das Produkt an Menschen getestet wird, sind die ersten klinischen Studien im Umfang begrenzt (typischerweise ein paar Dutzend bis einige Hundert Patienten). Somit sind die benötigten Produktmengen immer noch begrenzt. Nach Erhalt der ersten Ergebnisse analysiert das Unternehmen diese und entscheidet, ob die Chancen, dass dieses Arzneimittel sicher und wirksam ist, hoch sind. Infolgedessen kann das Unternehmen entscheiden, größere Bestätigungsstudien durchzuführen und den Antrag auf Marktzulassung vorbereiten. Dies wird die Go/No-Go-Entscheidung genannt. Ab diesem Zeitpunkt muss das Unternehmen größere Mengen des Arzneimittels herstellen, sodass Bestätigungsstudien mit Tausenden Patienten durchgeführt werden können.

Folglich gibt es eine Phase, in der größere Mengen des Produktes verfügbar werden. Zuvor können die Produktkapazitäten des Unternehmens jedoch sehr begrenzt sein, falls die Nachfrage für Compassionate Use sehr hoch ist. Danach kann die Produktion erhöht werden, und falls die Regulierungsbehörden Compassionate Use genehmigen, sollte das Unternehmen die Nachfrage erfüllen können. Allerdings gibt es ab der Go/No-Go-Entscheidung einen Zeitraum, in dem es nicht sicher ist, ob die gesamte Nachfrage erfüllt werden kann, da die Errichtung einer Produktionsstätte und die Validierung der Produktionsqualität Zeit in Anspruch nimmt.

Wenn die Nachfrage zu hoch ist

 

Im Januar 1996 wussten Patienten mit HIV, dass eine neue Klasse an Anti-HIV-Arzneimitteln wirksamer sein würde als bereits verfügbare Behandlungen und dass durch die Kombination von verschiedenen Arzneimitteln die Überlebenschancen zum ersten Mal seit Ausbruch der Epidemien verbessert werden könnten. Patientenvertreter beantragten sofort ein globales Compassionate-Use-Programm und Zehntausende Patienten erwarteten, die hochaktive antiretrovirale Behandlung (HAART) in den folgenden Wochen zu erhalten.

Die Hersteller konnten die Nachfrage jedoch nicht sofort erfüllen: In Frankreich gab es zum Beispiel nur genug Ritonavir zur Behandlung von 100 von 18.000 potenziellen Patienten. Es wurde klar, dass während der drei bis sechs Monate, die zur Bereitstellung des Produktes in ausreichender Menge benötigt wurden, viele Patienten sterben würden.

Der National AIDS Council schlug vor, die Patienten durch ein Zufallsverfahren auszuwählen:. „Da Patienten durch ein Zufallsverfahren per Computer ausgewählt werden, gibt es keine bewusste oder unbewusste emotionale Präferenz bzw. keinen bewussten oder unbewussten emotionalen Druck. Eine Verlosung nimmt den Ärzten die Verantwortung der Auswahl und erhält das Vertrauen der Patienten in ihren betreuenden Arzt aufrecht. Eine Verlosung findet jedes Mal statt, wenn zusätzliche Arzneimittelmengen zur Verfügung gestellt werden. Ziel ist es, alle berechtigten Patienten mit einzubeziehen.“

 

Page created: 18/02/2014
Page last updated: 07/11/2014
 
 
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