Forschung

Objective one: Promote cross-border collaboration on rare disease research.
Objective two: Contribute to the development of new and optimised diagnostic tools and understanding of diseases.
Objective three: Promote and facilitate patient engagement in rare disease research.

Warum ist Forschung eine Priorität für Menschen mit einer seltenen Erkrankung?

Forschung fördert ein besseres Verständnis seltener Erkrankungen, schnellere und genauere Diagnose, innovative Behandlungs- und Heilmethoden sowie bessere Gesundheitsversorgung. Forschung repräsentiert Hoffnung für die 30 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa und ihre Familien.

In den vergangenen Jahrzehnten wurden dank gezielter öffentlicher Finanzierung und koordinierten Maßnahmen auf EU-Ebene Verbesserung in der Forschung für seltene Erkrankungen erreicht, dennoch stehen dem politische und praktische Hindernisse gegenüber, wie zum Beispiel unzureichende Finanzierung, kleine Patientenpopulationen für klinische Studien und ein Mangel an koordinierten Ressourcen für Patientenregister. Dies führt zu unzureichendem Wissen über diese Erkrankungen und Verzögerungen bei der Diagnose und Entwicklung von dringend benötigten Behandlungen.

Nur durch Zusammenarbeit können Patienten und Forscher Grundlagenwissenschaft in klinische Anwendungen umwandeln, nicht erfüllte Bedürfnisse abdecken und neue Wege für Diagnose, Behandlung und Heilung von seltenen Erkrankungen finden. „Die Winterschule bot mir eine wertvolle Gelegenheit, proaktive Schritte in Forschungsdebatten für meine Erkrankung zu nehmen. Sie gab mir Hilfsmittel, um die Anwendung von Fortschritten in neuartigen Technologien, umfangreichen Datenerhebungen und innovativen und sicheren Wegen für den Datenzugang sowie die gemeinsame Nutzung zu fördern.
Michela Onali - Absolventin der Winterschule 2019