Mehr verfügbare, zugängliche und kostengünstige Behandlungen

Treatments banner: lächelndes Kind mit einer seltenen Erkrankung

Behandlungen sind unerlässlich für Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben. Sie können Symptome lindern, das Fortschreiten der Erkrankung verzögern und in einigen Fällen sogar die Erkrankung heilen. Für Menschen mit seltenen Erkrankungen können Behandlungen lebensverändernd sein, ihre Gesundheit und Lebensqualität verbessern und ihnen eine uneingeschränkte Teilnahme an der Gesellschaft ermöglichen. Jedoch bleibt vielen Menschen mit seltenen Erkrankungen trotz der Wichtigkeit von Behandlungen der Zugang verwehrt. Dafür gibt es verschiedene Gründe, unter anderem hohe Kosten für Entwicklung und Herstellung von Behandlungen für seltene Erkrankungen und die fehlende Forschung zu diesen Erkrankungen.

Das Gewährleisten der Finanzierbarkeit, Verfügbarkeit und Zugänglichkeit von Behandlungen für seltene Erkrankungen ist entscheidend. Zugängliche Behandlung bedeutet, Menschen können unabhängig von ihrem Wohnort die von ihnen benötigte Hilfe leicht erhalten. Durch bezahlbare Behandlungen können Patienten auf diese kritischen Interventionen zugreifen, ohne in finanzielle Schwierigkeiten zu geraten. Darüber hinaus muss für eine laufende Versorgung die Verfügbarkeit von Behandlungen stetig sein. Schließlich ist die Sicherstellung der Wirksamkeit dieser Behandlungen ebenso wichtig, damit es Interventionen nicht nur gibt, sondern diese bedeutende Verbesserungen bei den Gesundheitsergebnissen bewirken.

Die EU-Verordnung über Arzneimittel für seltene Leiden war erfolgreich beim Anwerben von Investitionen in die Entwicklung von Behandlungen für lebensbedrohende bzw. beeinträchtigende Erkrankungen für Millionen Menschen, für die es zuvor an ausreichenden Behandlungsoptionen mangelte. Obwohl seit 1999 über 2000 Orphan-Designationen und circa 200 Orphan-Arzneimittel zugelassen wurden, verbleiben noch offene Fragen bei den Entscheidungen über Preisgestaltung und Erstattung auf nationaler Ebene, die Patienten den Zugang zu Behandlungen verwehren. Außerdem erhielten viele Patienten durch die zulassungsüberschreitende Anwendung Behandlungen, die für die Behandlung bzw. Heilung einer anderen Erkrankung beabsichtigt sind.

22 % der Menschen mit seltenen Erkrankungen konnten 2019 die von ihnen erforderlichen Behandlungen nicht erhalten, da sie am Wohnort der Patienten nicht verfügbar waren.

12 % der Menschen mit seltenen Erkrankungen konnten 2019 die von ihnen benötigten Behandlungen nicht erhalten, da sie diese nicht bezahlen konnten.

1/3 der Menschen mit seltenen Erkrankungen haben noch nie eine Behandlung, die sich unmittelbar auf ihre Erkrankung bezog, erhalten, da die Behandlung nicht existiert.

Für 94 % der seltenen Erkrankungen gibt es keine spezifische Behandlung

„EURORDIS bot großartige Unterstützung für unsere Lobbyarbeit während des gesamten Prozesses, der letztendlich zur Zustimmung der Europäischen Arzneimittel-Agentur zu einer Behandlung für AKU führte. Die EURORDIS-Sommerschule im Juni 2011 war ein besonderer Höhepunkt, da sie mir den Regulierungsprozess offenbarte und die Entwicklung unserer Strategie mit definierte“

Nick Sireau, Geschäftsführer und Vorstandsvorsitzender der AKU Society

EURORDIS Ziele im Bereich Behandlungen

EURORDIS möchte ein gemeinsam von den öffentlichen und privaten Sektoren konzipiertes Ökosystem für die Forschung, Entwicklung und Bereitstellung von Behandlungen für seltene Erkrankungen in Europa schaffen. Für seine erfolgreiche Umsetzung muss dieses Ökosystem stimmig bleiben. Außerdem sind maßgeschneiderte Konzepte für Versorgung, Forschung und Behandlung erforderlich für Erkrankungen, die in der Vergangenheit vernachlässigt wurden bzw. für die kurative Behandlungen noch nicht existieren. Wir engagieren uns für den schnelleren Einsatz neuer Technologien und die Anpassung von Entscheidungsprozessen, damit Behandlungen für alle Patienten mit seltenen Erkrankungen verfügbar, zugänglich und kostengünstig sind, unabhängig von ihrem Wohnort.

Bezüglich Behandlungen für seltene Erkrankungen sind unsere zentralen Ziele:

Zugänglichkeit von Behandlungen gewährleisten: Menschen mit seltenen Erkrankungen sollten unabhängig von ihrem Wohnort, leicht die von ihnen benötigte Hilfe erhalten.

Bezahlbare Behandlungen fördern: Menschen, die mit einer seltenen Erkrankung leben, sollten auf kritische Interventionen zugreifen können, ohne in finanzielle Schwierigkeiten zu geraten.

Stetige Verfügbarkeit von Behandlungen aufrechterhalten: Laufende Versorgung erfordert die zuverlässige Präsenz notwendiger Interventionen.

Wirksamkeit der Behandlung priorisieren: Interventionen sollten nicht nur existieren, sondern auch bedeutende Verbesserungen der Gesundheitsergebnisse erzielen.

EURORDIS Initiativen, Projekte und Netzwerke

EURORDIS setzt sich ein für die Verbesserung des Zugangs zu Behandlungen und Therapien für Menschen mit seltenen Erkrankungen mithilfe einer Reihe an Initiativen, Projekten und Kollaborationen auf europäischer und internationaler Ebene.

EURORDIS-Initiativen
Projekte und Partnerschaften
Netzwerke und andere Initiativen

Durch Interaktion mit Patienten, politischen Entscheidungsträgern, Unternehmen, Regulierungsbehörden und Kostenträgern setzt sich EURORDIS für einen besseren Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen und verbesserte Einbindung von Patienten am Forschungs- und Entwicklungsprozess von Behandlungen für seltene Erkrankungen ein. EURORDIS hat mehrere interne Arbeitsgruppen, die ehrenamtliche Patientenvertreter der EURORDIS-Mitgliedsorganisationen zusammenführen:

Die Therapeutische Aktionsgruppe (TAG) besteht aus ehrenamtlichen EURORDIS-Helfern in den wissenschaftlichen Ausschüssen und Arbeitsgruppen der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA.
Die DITA-Arbeitsgruppe (Arzneimittelinformation, Transparenz und Zugang – Drug Information, Transparency and Access) folgt der Arbeit von Patienten und Verbrauchern bei der EMA und des Europäischen Netzwerks für HTA-Agenturen (EUnetHTA) in den Bereichen Produktinformationen, Transparenz des Regulierungsprozesses und Zugang zu Arzneimitteln.
Die Arbeitsgruppe für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) debattiert alle Aspekte der Bewertung und Kostenerstattung von Gesundheitstechnologien, damit sich die Position von EURORDIS hinsichtlich HTA-Fragen auf dem Wissen und den Beiträgen von Patienten aufbaut.

Zusätzlich implementierte EURORDIS mehrere Initiativen zur Befähigung von Patientenvertretern im Bereich der seltenen Erkrankungen, einschließlich des EUROCAB-Programms, das jetzt von EUPATI-Spanien geleitet wird. Das Programm unterstützt Patientenvertreter bei der Einrichtung und des Betriebs von Patientenbeiräten (CABs) für ihren jeweiligen Erkrankungsbereich. Die Beiräte erleichtern die Kommunikation zwischen der Patientengemeinschaft und den Sponsoren klinischer Forschung, wodurch die Patientenperspektive in die Entwicklung von Behandlungen für seltene Erkrankungen aufgenommen werden kann.

Darüber hinaus startete EURORDIS die EURORDIS Open Academy, um Patientenvertretern im Bereich der seltenen Erkrankungen die Kompetenzen für ihr Mitwirken in EMA-Ausschüssen verantwortlich für die Entwicklung von Behandlungen zu vermitteln. Patientenvertreter erwerben das Wissen und die Fähigkeiten erforderlich für informierte Debatten mit Regulierungsbehörden und Unternehmen, wodurch sie sich Mitsprache bei der Entwicklung von Behandlungen für seltene Erkrankungen verschaffen.

Das EURORDIS-Rare-Barometer-Programm spielt eine entscheidende Rolle für das Verständnis der therapeutischen Bedürfnisse von Menschen mit seltenen Erkrankungen und setzt sich mit der Thematik Behandlungen für seltene Erkrankungen auseinander. Das Programm sammelt anhand von Online-Umfragen wertvolle Daten direkt von Patienten und deren Familien hinsichtlich ihrer Erfahrung eines Lebens mit ihrer seltenen Erkrankung, ihrem Zugang zu Behandlung und Versorgung und ihren nicht erfüllten medizinischen Bedürfnissen. Diese Informationen werden dann analysiert und mit politischen Entscheidungsträgern, Forschern und der breiteren Gemeinschaft von Patienten mit seltenen Erkrankungen geteilt, und dienen als Grundlage für die Entwicklung neuer Behandlungen, Strategien und Programme, die die tatsächlichen Bedürfnisse von Patienten erfüllen.

Schließlich repräsentiert EURORDIS die Patientenstimmen in Debatten über die Verbesserung des Zugangs durch Veranstaltungen wie dem EURORDIS Runden Tisch von Unternehmen und der jedes zweite Jahr stattfindenden Europäischen Konferenz über Seltene Erkrankungen und Orphan-Produkte.

EURORDIS nimmt aktiv teil an europäischen und internationalen Projekten, die den Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen verbessern und Patientenbeteiligung fördern.

HTx: Als Teil des HTx-Konsortiums schult EURORDIS zukünftige Patientenvertreter zu den zentralen HTx-Konzepten mit Fokus auf seltene Erkrankungen wie Kopf- und Halskrebserkrankungen und dem myelodysplastischen Syndrom.

EUCAPA: Als Projektkoordinator rekrutiert EURORDIS Patienten und entwickelt HTA-Schulungen, damit Patienten zielgerichtete Beiträge zu HTA-Entscheidungsprozessen leisten können.

MORE EUROPA: EURORDIS nimmt teil an MORE EUROPA, Ziel ist die Entwicklung von Standards für den effizienten Einsatz von Praxisdaten in Regulierungs- und HTA-Entscheidungsprozessen für Medizinprodukte in EUROPA.

GetReal Institute: EURORDIS ist ein Mitgründer und Vorstandsmitglied des Get Real Institutes mit Schwerpunkt auf nachhaltiger Entwicklung und Anwendung von auf Beweisen aus der realen Welt basierenden Hilfsmitteln (real-world evidence – RWE) für bessere Entscheidungsprozesse in der Gesundheitsversorgung.

REMEDi4ALL: EURORDIS engagiert sich aktiv bei REMEDi4ALL. Ziel ist die Unterstützung der patientenzentrierten Umnutzung von Arzneimitteln, damit die Patientenstimme ein integraler Teil der Umnutzungsprogramme ist.

Conect4Children: EURORDIS spielt eine wesentliche Rolle dabei, Patienten in den Mittelpunkt der Aktivitäten von Conect4Children (C4C) zu rücken, damit sie an allen Aspekten klinischer Studien teilnehmen können.

EJP on RD (European Joint Programme on Rare Diseases): EURORDIS trägt aktiv bei zum EJP RD (Europäisches Gemeinschaftsprogramm für seltene Erkrankungen) und nimmt teil an der strategischen Entwicklung und Co-Leitung einer Säule zu Kompetenzförderung und Schulung.

EURORDIS beteiligt sich aktiv an verschiedenen Netzwerken und verstärkt so die Stimme der Patienten mit seltenen Erkrankungen und beeinflusst wichtige Entscheidungen:

HTA Stakeholder Network: Als ein Mitglied des Netzwerks der Interessenträger für die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) der Kommission gewährleistet EURORDIS, dass die Anliegen und Perspektiven der Patienten mit seltenen Erkrankungen bei der EU-Kooperation zu HTA berücksichtigt werden, und wirkt mit an Konsultationen und Änderungen des Arbeitsprogramms der HTA-Koordinierungsgruppe.

IRDiRC (International Rare Diseases Research Consortium): EURORDIS ist ein Partner des IRDiRC, eine Initiative, die sich mit der Fragmentierung der Forschung im Bereich der seltenen Erkrankungen auseinandersetzt.

ERNs (Europäische Referenznetzwerke): EURORDIS spielte eine entscheidende Rolle bei der Lobbyarbeit für die Einrichtung der 24 ERNs durch die Europäische Kommission, die sich auf seltene und komplexe Erkrankungen spezialisieren. Durch ePAGs (European Patient Advocacy Groups) gewährleistet EURORDIS, dass die Patientenstimme ein integraler Teil der ERN-Aktivitäten ist, und fördert grenzüberschreitende Zusammenarbeit und den Ausbau von Forschungskapazitäten.

Rare 2030: Als Leiter der prospektiven Studie Rare 2030 arbeitete EURORDIS mit Patienten, Ärzten und wichtigen Meinungsführern, um Politikempfehlungen für die Gestaltung der zukünftigen Landschaft für seltene Erkrankungen vorzuschlagen.

MoCA (Mechanism of Coordinated Access): EURORDIS fördert den Dialog zwischen den an der Verbesserung des Zugangs beteiligten Akteuren, einschließlich Einrichtungen zur Bewertung von Gesundheitstechnologien und Kostenträgern, anhand von Plattformen wie MoCA, die den koordinierten Zugang zu Orphan-Medizinprodukten erleichtern.

EMA (Europäische Arzneimittel-Agentur): In Anerkennung der wichtigen Rolle von Patienten bei der Entwicklung von Behandlungen für seltene Erkrankungen ermöglichte EURORDIS das Mitwirken von Patientenvertretern in Ausschüssen und Arbeitsgruppen der EMA, damit Patientenbedürfnisse aus der realen Welt den Lebenszyklus der Arzneimittelentwicklung beeinflussen.

Aufruf zum Handeln und Politikempfehlungen

1000 neue Therapien sollten bis 2030 verfügbar sein, entsprechend der IRDiRC-Vision

Behandlungen sollten drei- bis fünfmal kostengünstiger als aktuell verfügbare Behandlungen sein

Dank eines wettbewerbsfähigen regulatorischen Ökosystems und einer stabileren pharmazeutischen und biotechnologischen Fertigungspräsenz ist Europa weltweit führend bei der Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen Unsere Interessenvertretung und Positionen, die wir zu wichtigen Themen bezüglich Behandlungen für seltene Erkrankungen einnehmen, werden unterstützt durch die Ansichten und Erfahrungen unserer Mitgliedspatientenorganisationen, die gemeinsam 30 Millionen Menschen mit einer seltenen Erkrankung in Europa repräsentieren. Wir sammeln ihre Beiträge durch Konsultationen (oft anhand von Webinaren und Veranstaltungen) oder Rare-Barometer-Umfragen, wie die Ergebnisse der Umfrage von 2019 zeigen.

Die Europäische Union sollte:

den Rahmen für die Schaffung von Anreizen im Arzneimittelpaket mit Fokus auf seltenen Erkrankungen, für die es an Behandlungen mangelt, ausbauen, den frühzeitigen Dialog für Nachweisgenerierung fördern, europäische Wettbewerbsfähigkeit stärken und nachhaltige Belohnungen für Sponsoren sicherstellen;
Ein F&E-Modell entwickeln, das sich an den nicht erfüllten Bedürfnissen von Patienten mit seltenen Erkrankungen orientiert, die Einbeziehung von Patientenvertretern in allen Phasen anordnen, einschließlich Forschung, Entwicklung, Regulierungsprozessen und Bewertung;
Einen umfangreichen europäischen Pfad von Entwicklung zu Zugang schaffen, Innovation und Finanzierbarkeit abwägen, strategische Autonomie in F&E anstreben und Verzögerungen beim Patientenzugang zu Behandlungen abbauen. Strategien könnten Folgendes umfassen: den Ausbau der Programme für den frühzeitigeren Zugang, Klärung rechtlicher Aspekte des grenzüberschreitenden Zugangs zu Behandlungen und Überarbeitung der Richtlinie zu Transparenz bei der Preisgestaltung für Medizinprodukte unter den nationalen Gesundheitssystemen;
Stärkung der europäischen Zusammenarbeit bei der Preisgestaltung und den Verhandlungen, die auf dem Schwung länderübergreifender Verhandlungsplattformen und freiwilliger Kooperationsmechanismen aufbaut. Diese sollten weiter vereinheitlicht werden und könnten gemeinsame Beschaffungsinitiativen umfassen, insbesondere für Orphan-Medizinprodukte;
Spezifische politische und legislative Maßnahmen definieren und implementieren, um einen europäischen Weg für den Zugang zu komplexen Therapien, wie Arzneimittel für neuartige Therapien, die nur in ein paar wenigen Fachzentren in der EU durchgeführt werden können, festzulegen.

Wie können Sie und Ihre Patientenorganisation einen Unterschied bei der Verbesserung des Zugangs zu Behandlungen für seltene Erkrankungen erreichen?

Als Patientenorganisation können Sie einen erheblichen Beitrag zur Verbesserung des Zugangs zu Behandlungen für seltene Erkrankungen leisten. Hier sind einige Möglichkeiten, wie Sie und Ihre Organisation helfen können:
An Forschung teilnehmen: Bitten Sie Ihre Mitglieder an Forschungsstudien und klinischen Studien teilzunehmen. Dies kann zur Generierung der benötigten Nachweise beitragen, um die regulatorische Genehmigung neuer Behandlungen zu unterstützen und den Zugang zu diesen Behandlungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen zu verbessern. Besuchen Sie unsere Website der Open Academy und nehmen Sie teil an der EURORDIS School on Medicines Research & Development – EURORDIS-Schule über Arzneimittelforschung und -entwicklung.
Engagieren Sie sich für politische Veränderungen: Arbeiten Sie zusammen mit politischen Entscheidungsträgern, um Strategien zu entwickeln, die den Zugang zu Behandlungen für seltene Erkrankungen verbessern. Nutzen Sie unsere kollektive Stimme und setzen Sie sich ein für Veränderungen bei Preisstellungs-, Kostenerstattungs- und Regulierungsmaßnahmen. Machen Sie mit bei der Brussels Rare Disease Week – Brüsseler Woche der Seltenen Erkrankungen und werden Sie ein kompetenter Patientenvertreter auf EU-Ebene. Sind Sie ein politischer Entscheidungsträger? Dann laden wir Sie ein, Mitglied unseres Network of Parliamentary Advocates for Rare Diseases – Netzwerks von parlamentarischen Vertretern für Menschen mit seltenen Erkrankungen zu werden, denn dieses vereint Abgeordnete des Europäischen Parlaments für starke internationale und lokale Maßnahmen, die Gestaltung politischer Beiträge zu aktuellen und zukünftigen Rechtsvorschriften und die Integration seltener Erkrankungen in alle relevanten Politiken auf allen Ebenen.
Arbeiten Sie zusammen mit EURORDIS und anderen Patientenorganisationen: Arbeiten Sie zusammen mit anderen Patientenorganisationen, lokal und international, um Wissen auszutauschen und Ressourcen gemeinsam zu nutzen und Ihre Lobbyarbeit zu verstärken. Erwägen Sie einen Austausch mit Patientenbeiräten (CABs), kollaborative Gruppen, die durch Patientenvertreter zur Besprechung der aktuellsten Entwicklungen, Herausforderungen und Probleme der medizinischen Forschung in ihrem Erkrankungsbereich gegründet wurden.
Informieren Sie: Durch Aufklärung können Sie die Förderung der Forschung und Entwicklung zu Behandlungen für seltene Erkrankungen erhöhen. Informieren Sie die Öffentlichkeit und Gesundheitsdienstleister über die Herausforderungen für Menschen mit seltenen Erkrankungen und die Notwendigkeit effektiverer Behandlungen. Nehmen Sie dazu teil am EURORDIS-Rare-Barometer-Programm oder der internationalen Kampagne zum Rare Disease Day, der jedes Jahr am letzten Tag im Februar stattfindet.